Skuteczność i bezpieczeństwo talidomidu w pediatrycznym zespole PFAPA
12 marca 2026 zaktualizowane przez: Wenjie Zheng
Skuteczność i bezpieczeństwo talidomidu w leczeniu pediatrycznego zespołu PFAPA: wieloośrodkowe randomizowane badanie kontrolowane
Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa talidomidu w leczeniu dzieci z zespołem okresowej gorączki, aftowego zapalenia jamy ustnej, zapalenia gardła i zapalenia węzłów chłonnych (PFAPA). Badanie koncentruje się na dzieciach z rozpoznanym zespołem PFAPA. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:
Czy talidomid może znacząco zmniejszyć częstotliwość epizodów gorączkowych u dzieci z zespołem PFAPA? Jaki jest profil bezpieczeństwa i tolerancja talidomidu w tej populacji pediatrycznej? Badacze porównają grupę otrzymującą talidomid z grupą otrzymującą kolchicynę, aby sprawdzić, czy talidomid jest bardziej skuteczny w kontrolowaniu nawracającej gorączki i związanych z nią objawów.
Uczestnicy będą:
Przyjmować przypisany lek (talidomid lub kolchicynę) codziennie przez okres 6 miesięcy.
Uczestniczyć w wizytach kontrolnych co 4 tygodnie w klinice. Prowadzić dziennik do rejestrowania częstotliwości epizodów gorączki i innych objawów klinicznych.
Przechodzić oceny bezpieczeństwa i badania fizykalne podczas każdej zaplanowanej wizyty.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
106
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Chang Liu
- Numer telefonu: 86+13736320153
- E-mail: 1712400881@qq.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Spełniać kryteria diagnostyczne zespołu PFAPA według Eurofever z 2019 roku lub CARRA z 2020 roku.
- Wiek od 3 do 18 lat (włącznie) w momencie badań przesiewowych.
- Doświadczenie co najmniej 3 epizodów gorączkowych w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- W wywiadzie odpowiedź na leczenie glikokortykosteroidami podczas co najmniej 3 poprzednich epizodów, ale z utrzymującymi się nawrotami. (Odpowiedź definiuje się jako normalizację temperatury ciała w ciągu 24 godzin po maksymalnej dawce 2 mg/kg [do 60 mg] podanej jako pojedyncza lub w dwóch podzielonych dawkach).
Kryteria wykluczenia:
1. Rozpoznanie monogenowych lub innych poligenowych zespołów gorączki okresowej.
2. Obecność niedoboru odporności lub chorób nowotworowych.
3. Aktywne zakażenie bakteryjne, grzybicze lub wirusowe w okresie badań przesiewowych.
4. Wcześniejsze leczenie lekami immunosupresyjnymi.
5. Wcześniejsze stosowanie talidomidu lub kolchicyny.
6. Parametry laboratoryjne podczas badań przesiewowych spełniające którąkolwiek z poniższych (na podstawie najnowszego wyniku badania w szpitalu badawczym przed podaniem pierwszej dawki):
- Liczba białych krwinek (WBC) < 4 × 10⁹/L, hemoglobina (HGB) < 100 g/L lub liczba płytek krwi (PLT) < 100 × 10⁹/L.
- Stężenie alaninaminotransferazy (ALT) w surowicy > 2-krotnie górnej granicy normy (ULN).
- Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR/CCR) < 60 mL/min/1,73 m².
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Talidomidowa
Pacjenci w tej grupie będą otrzymywać doustne leczenie talidomidem przez 12 miesięcy.
|
Początkowa dawka talidomidu wynosi 1 mg/kg/dzień, podawana doustnie przed snem.
Jeśli epizody gorączkowe utrzymują się podczas leczenia, dawka zostanie zwiększona począwszy od dnia po kolejnej gorączce (maksymalna dawka nie może przekraczać 2 mg/kg/dzień, z maksymalną dawką całkowitą 100 mg/dzień). |
|
Aktywny komparator: Grupa Kolchicynowa
Pacjenci w tej grupie będą otrzymywać doustne leczenie kolchicyną przez 12 miesięcy.
|
Początkowa dawka kolchicyny wynosi 0,5 mg/dobę podawana doustnie.
Jeśli epizody gorączkowe utrzymują się w trakcie leczenia, dawka będzie zwiększana od dnia po następnej gorączce (maksymalna dawka nie może przekraczać 1,25 mg/dobę). |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników osiągających całkowitą remisję po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Całkowita remisja jest zdefiniowana jako całkowity brak epizodów gorączkowych (zero ataków) w okresie leczenia.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik całkowitej remisji w wielu punktach czasowych
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Odsetek uczestników bez epizodów gorączkowych.
|
3 miesiące
|
|
Wskaźnik całkowitej remisji w wielu punktach czasowych
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Proporcja uczestników z zerową liczbą epizodów gorączkowych.
|
9 miesięcy
|
|
Wskaźnik całkowitej remisji w wielu punktach czasowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Proporcja uczestników bez epizodów gorączkowych.
|
12 miesięcy
|
|
Wskaźnik częściowej remisji
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Proporcja uczestników, u których uzyskano zmniejszenie częstości epizodów gorączkowych w porównaniu z wartością wyjściową.
|
3 miesiące
|
|
Wskaźnik nawrotu po zaprzestaniu leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
Odsetek uczestników doświadczających nawrotu objawów po odstawieniu leku.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Wskaźnik nawrotów po zaprzestaniu leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Proporcja uczestników doświadczających nawrotu objawów po zaprzestaniu przyjmowania leku.
|
12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
|
Zmiana parametrów wzrostu (wyniki Z)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiany wskaźnika Z dla wzrostu do wieku (HAZ) i wskaźnika Z dla masy ciała do wieku (WAZ).
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana parametrów wzrostu (wyniki Z)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiany wskaźnika Z dla wzrostu do wieku (HAZ) i wskaźnika Z dla masy ciała do wieku (WAZ).
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźników stanu zapalnego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiany poziomów CRP, ESR, SAA i cytokin.
|
6 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Odsetek uczestników doświadczających biegunki, bólu brzucha, nudności, nieprawidłowości czynności wątroby, senności, zaparcia, wysypki lub neuropatii obwodowej (drętwienie).
|
1 miesiąc
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Odsetek uczestników doświadczających biegunki, bólu brzucha, nudności, zaburzeń czynności wątroby, senności, zaparć, wysypki lub neuropatii obwodowej (drętwienie).
|
6 miesięcy
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Odsetek uczestników doświadczających biegunki, bólu brzucha, nudności, zaburzeń czynności wątroby, senności, zaparć, wysypki lub neuropatii obwodowej (drętwienia).
|
12 miesięcy
|
|
Jakość życia (PedsQL-SF15)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiana w wynikach Krótkiej Formy 15 Inwentarza Jakości Życia w Pediatrii.
|
6 miesięcy
|
|
Jakość życia (PedsQL-SF15)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana w wynikach Skróconej Formy 15 Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 marca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 marca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 marca 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 marca 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby jamy ustnej
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Infekcje dróg oddechowych
- Infekcje
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby skórne
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Choroby skóry, genetyczne
- Choroby gardła
- Zapalenie jamy ustnej
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Dziedziczne choroby autozapalne
- Zapalenie gardła
- Zapalenie jamy ustnej, aftowe
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Kwasy karboksylowe
- Alkaloidy
- Piperydyny
- Ftalimidy
- Kwasy ftaliczne
- Kwasy, karbocykliczne
- Piperidones
- Izoindoles
- Talidomid
- Kolchicyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Dane zawierają poufne informacje o pacjencie i są ograniczone przez politykę instytucji.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .