Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost thalidomidu u dětského PFAPA syndromu

12. března 2026 aktualizováno: Wenjie Zheng

Účinnost a bezpečnost thalidomidu při léčbě dětského PFAPA syndromu: Multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem této klinické studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost thalidomidu při léčbě dětí se syndromem periodické horečky, aftózní stomatitidy, faryngitidy a adenitidy (PFAPA). Studie se zaměřuje na děti s diagnostikovaným syndromem PFAPA. Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

Může thalidomid významně snížit frekvenci febrilních epizod u dětí se syndromem PFAPA? Jaký je bezpečnostní profil a snášenlivost thalidomidu v této pediatrické populaci? Výzkumníci porovnají skupinu užívající thalidomid se skupinou užívající kolchicin, aby zjistili, zda je thalidomid účinnější v kontrole recidivující horečky a přidružených příznaků.

Účastníci budou:

Užívat přidělený lék (thalidomid nebo kolchicin) denně po dobu 6 měsíců.

Navštěvovat kontrolní prohlídky každé 4 týdny na klinice. Vést si deník pro zaznamenávání frekvence epizod horečky a jakýchkoli dalších klinických příznaků.

Podstupovat bezpečnostní hodnocení a fyzikální vyšetření během každé plánované návštěvy.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

106

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Splňovat diagnostická kritéria pro PFAPA syndrom podle Eurofever 2019 nebo CARRA 2020.
  2. Věk 3 až 18 let (včetně) v době screeningu.
  3. Minimálně 3 febrilní epizody v posledních šesti měsících.
  4. Anamnéza odpovědi na léčbu glukokortikoidy během alespoň 3 předchozích epizod, ale s pokračující recidivou. (Odpověď je definována jako normalizace tělesné teploty do 24 hodin po maximální dávce 2 mg/kg [až 60 mg] podané jako jedna nebo dvě rozdělené dávky).

Kritéria pro vyloučení:

1.Diagnóza monogenních nebo jiných polygenních periodických horečkových syndromů. 2.Přítomnost imunodeficience nebo neoplastických onemocnění. 3.Aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce během screeningového období. 4.Předchozí léčba imunosupresivními látkami. 5.Předchozí použití thalidomidu nebo kolchicinu. 6.Laboratorní parametry při screeningu splňující kterékoli z následujících (na základě nejnovějšího výsledku testu ve studijní nemocnici před první dávkou):

  1. Počet bílých krvinek (WBC) < 4 × 10⁹/l, hemoglobin (HGB) < 100 g/l nebo počet krevních destiček (PLT) < 100 × 10⁹/l.
  2. Alaninaminotransferáza v séru (ALT) > 2krát horní hranice normy (ULN).
  3. Glomerulární filtrace (GFR/CCR) < 60 ml/min/1,73 m².

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina Thalidomid
Pacienti v této skupině budou po dobu 12 měsíců dostávat perorální léčbu thalidomidem.
Lék: Thalidomid (50 mg)
Počáteční dávka thalidomidu je 1 mg/kg/den, podávaná perorálně před spaním.
Pokud během léčby přetrvávají febrilní epizody, dávka bude zvýšena počínaje dnem po dalším výskytu horečky (maximální dávka nepřesahující 2 mg/kg/den, s maximální celkovou dávkou 100 mg/den).
Aktivní komparátor: Skupina s kolchicinem
Pacienti v této skupině budou po dobu 12 měsíců dostávat perorální léčbu kolchicinem.
Lék: Kolchicin
Počáteční dávka kolchicinu je 0,5 mg/den podávaná perorálně. Pokud horečnaté epizody přetrvávají během léčby, dávka bude zvýšena počínaje dnem po příští horečce (maximální dávka nesmí překročit 1,25 mg/den).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosahujících kompletní remise po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Kompletní remise je definována jako úplná absence febrilních epizod (žádné ataky) během léčebného období.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úplné remise ve více časových bodech
Časové okno: 3 měsíce
Podíl účastníků s nulovými febrilními epizodami.
3 měsíce
Míra úplné remise v několika časových bodech
Časové okno: 9 měsíců
Podíl účastníků bez febrilních epizod.
9 měsíců
Míra úplné remise v několika časových bodech
Časové okno: 12 měsíců
Podíl účastníků s nulovými febrilními epizodami.
12 měsíců
Míra částečné remise
Časové okno: 3 měsíce
Podíl účastníků, kteří dosáhli snížení frekvence febrilních epizod ve srovnání s výchozí hodnotou.
3 měsíce
Míra recidivy po ukončení léčby
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
Podíl účastníků, u kterých došlo k relapsu příznaků po vysazení léku.
6 měsíců po léčbě
Míra recidivy po ukončení léčby
Časové okno: 12 měsíců po léčbě
Podíl účastníků, u kterých došlo k relapsu příznaků po ukončení medikace.
12 měsíců po léčbě
Změna růstových parametrů (Z-skóre)
Časové okno: 6 měsíců
Změny ve Z-skóre výšky k věku (HAZ) a Z-skóre hmotnosti k věku (WAZ).
6 měsíců
Změna růstových parametrů (Z-skóre)
Časové okno: 12 měsíců
Změny v Z-skóre výšky k věku (HAZ) a Z-skóre hmotnosti k věku (WAZ).
12 měsíců
Změna zánětlivých markerů
Časové okno: 6 měsíců
Změny hladin CRP, ESR, SAA a cytokinů.
6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 1 měsíc
Procento účastníků s průjmem, bolestí břicha, nevolností, poruchou funkce jater, ospalostí, zácpou, vyrážkou nebo periferní neuropatií (necitlivost).
1 měsíc
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Procento účastníků trpících průjmem, bolestí břicha, nevolností, poruchou funkce jater, ospalostí, zácpou, vyrážkou nebo periferní neuropatií (znecitlivěním).
6 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
Procento účastníků trpících průjmem, bolestí břicha, nevolností, poruchou funkce jater, ospalostí, zácpou, vyrážkou nebo periferní neuropatií (znecitlivěním).
12 měsíců
Kvalita života (PedsQL-SF15)
Časové okno: 6 měsíců
Změna skóre v dotazníku Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15.
6 měsíců
Kvalita života (PedsQL-SF15)
Časové okno: 12 měsíců
Změna skóre v dotazníku Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wenjie Zheng

Spolupracovníci

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Data obsahují citlivé informace o pacientech a jsou omezena institucionální politikou.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalidomid (50 mg)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit