Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit en Veiligheid van Thalidomide voor Pediatrisch PFAPA-Syndroom

12 maart 2026 bijgewerkt door: Wenjie Zheng

Effectiviteit en veiligheid van thalidomide bij de behandeling van PFAPA-syndroom bij kinderen: een multicenter gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het doel van deze klinische studie is om de werkzaamheid en veiligheid van thalidomide te evalueren bij de behandeling van kinderen met het syndroom van Periodieke Koorts, Afteuze Stomatitis, Faryngitis en Adenitis (PFAPA). De studie richt zich op kinderen bij wie PFAPA-syndroom is vastgesteld. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

Kan thalidomide de frequentie van febriele episodes bij kinderen met PFAPA-syndroom significant verminderen? Wat is het veiligheidsprofiel en de verdraagbaarheid van thalidomide in deze pediatrische populatie? Onderzoekers zullen de thalidomidegroep vergelijken met een colchicinegroep om te zien of thalidomide effectiever is in het beheersen van recidiverende koorts en bijbehorende symptomen.

Deelnemers zullen:

De toegewezen medicatie (thalidomide of colchicine) dagelijks innemen gedurende een periode van 6 maanden.

Elke 4 weken follow-up bezoeken bijwonen in de kliniek. Een dagboek bijhouden om de frequentie van koortsepisodes en andere klinische symptomen vast te leggen.

Tijdens elke geplande afspraak veiligheidsbeoordelingen en lichamelijke onderzoeken ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

106

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voldoen aan de 2019 Eurofever of 2020 CARRA diagnostische criteria voor PFAPA-syndroom.
  2. Leeftijd 3 tot 18 jaar (inclusief) ten tijde van de screening.
  3. Minstens 3 febriele episodes hebben meegemaakt in de afgelopen zes maanden.
  4. Geschiedenis van responsiviteit op glucocorticoidbehandeling tijdens minstens 3 eerdere episodes, maar met aanhoudende recidieven. (Responsiviteit wordt gedefinieerd als normalisatie van de lichaamstemperatuur binnen 24 uur na een maximale dosis van 2 mg/kg [tot 60 mg] toegediend als een enkele of twee verdeelde doses).

Exclusiecriteria:

1. Diagnose van monogene of andere polygene periodieke koortssyndromen. 2. Aanwezigheid van immunodeficiëntie of neoplastische ziekten. 3. Actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie tijdens de screeningsperiode. 4. Eerdere behandeling met immunosuppressiva. 5. Eerder gebruik van thalidomide of colchicine. 6. Laboratoriumparameters bij screening die aan een van de volgende voldoen (gebaseerd op de meest recente testresultaten in het studieziekenhuis vóór de eerste dosis):

  1. Witte Bloedcel (WBC) aantal < 4 × 10⁹/L, Hemoglobine (HGB) < 100 g/L, of Bloedplaatjes (PLT) aantal < 100 × 10⁹/L.
  2. Serum Alanine Aminotransferase (ALT) > 2 keer de Bovengrens van Normaal (ULN).
  3. Glomerulaire Filtratiesnelheid (GFR/CCR) < 60 mL/min/1.73m².

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Thalidomide Groep
Patiënten in deze groep krijgen gedurende 12 maanden orale thalidomidebehandeling.
Geneesmiddel: Thalidomide (50mg)
De startdosis van thalidomide is 1 mg/kg/dag, oraal toegediend voor het slapengaan. Als febriele episodes aanhouden tijdens de behandeling, zal de dosering worden verhoogd vanaf de dag na de volgende koorts (maximale dosis niet meer dan 2 mg/kg/dag, met een maximale totale dosis van 100 mg/dag).
Actieve vergelijker: Colchicine Groep
Patiënten in deze groep krijgen gedurende 12 maanden orale colchicinebehandeling.
Geneesmiddel: Colchicine
De startdosis van colchicine is 0,5 mg/dag, oraal toegediend. Als febriele episodes tijdens de behandeling aanhouden, wordt de dosering verhoogd vanaf de dag na de volgende koorts (maximale dosis mag niet hoger zijn dan 1,25 mg/dag).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proportie deelnemers die volledige remissie bereiken na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Complete remissie wordt gedefinieerd als de volledige afwezigheid van koortsaanvallen (nul aanvallen) gedurende de behandelingsperiode.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Complete remissiepercentage op meerdere tijdspunten
Tijdsspanne: 3 maanden
Aandeel deelnemers met nul febriele episodes.
3 maanden
Complete Remissiepercentage op Meerdere Tijdstippen
Tijdsspanne: 9 maanden
Aandeel deelnemers zonder koortsaanvallen.
9 maanden
Complete Remissiepercentage op Meerdere Tijdstippen
Tijdsspanne: 12 maanden
Aandeel deelnemers zonder koortsaanvallen.
12 maanden
Partiële Remissiepercentage
Tijdsspanne: 3 maanden
Proportie van deelnemers die een vermindering van de frequentie van koortsaanvallen bereiken ten opzichte van de uitgangswaarde.
3 maanden
Recidiefpercentage na staken
Tijdsspanne: 6 maanden na behandeling
Aandeel deelnemers dat een terugval van symptomen ervaart na het stoppen van de medicatie.
6 maanden na behandeling
Recidiefpercentage na stopzetting
Tijdsspanne: 12 maanden na behandeling
Aandeel deelnemers dat een terugval van symptomen ervaart na het stoppen van de medicatie.
12 maanden na behandeling
Verandering in groeiparameters (Z-scores)
Tijdsspanne: 6 maanden
Veranderingen in de Z-score voor lengte naar leeftijd (HAZ) en de Z-score voor gewicht naar leeftijd (WAZ).
6 maanden
Verandering in groeiparameters (Z-scores)
Tijdsspanne: 12 maanden
Veranderingen in de Z-score voor lengte naar leeftijd (HAZ) en de Z-score voor gewicht naar leeftijd (WAZ).
12 maanden
Verandering in ontstekingsmarkers
Tijdsspanne: 6 maanden
Veranderingen in CRP-, ESR-, SAA- en cytokinewaarden.
6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 maand
Percentage van de deelnemers met diarree, buikpijn, misselijkheid, leverfunctiestoornis, slaperigheid, constipatie, huiduitslag of perifere neuropathie (gevoelloosheid).
1 maand
Incidentie van Bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
Percentage van de deelnemers met diarree, buikpijn, misselijkheid, leverfunctieafwijking, slaperigheid, constipatie, huiduitslag of perifere neuropathie (gevoelloosheid).
6 maanden
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage van de deelnemers die diarree, buikpijn, misselijkheid, leverfunctiestoornis, slaperigheid, constipatie, huiduitslag of perifere neuropathie (gevoelloosheid) ervaren.
12 maanden
Kwaliteit van Leven (PedsQL-SF15)
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15 scores.
6 maanden
Kwaliteit van Leven (PedsQL-SF15)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-scores.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wenjie Zheng

Medewerkers

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De data bevat gevoelige patiëntinformatie en is beperkt door institutioneel beleid.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren