Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af Thalidomid til børn med PFAPA-syndrom

12. marts 2026 opdateret af: Wenjie Zheng

Effektivitet og sikkerhed af Thalidomid i behandlingen af pediatrisk PFAPA-syndrom: Et multicenter randomiseret kontrolleret forsøg

Formålet med denne kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af thalidomid i behandlingen af børn med Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis og Adenitis (PFAPA) syndrom. Studiet fokuserer på børn diagnosticeret med PFAPA syndrom. De vigtigste spørgsmål det sigter mod at besvare er:

Kan thalidomid signifikant reducere hyppigheden af feberepisoder hos børn med PFAPA syndrom? Hvad er sikkerhedsprofilen og tolerabiliteten af thalidomid i denne pædiatriske population? Forskere vil sammenligne thalidomid-gruppen med en colchicin-gruppe for at se, om thalidomid er mere effektivt til at kontrollere tilbagevendende feber og associerede symptomer.

Deltagere vil:

Tage den tildelte medicin (thalidomid eller colchicin) dagligt i en periode på 6 måneder.

Deltage i opfølgningsbesøg hver 4. uge på klinikken. Føre en dagbog for at registrere hyppigheden af feberepisoder og andre kliniske symptomer.

Gennemgå sikkerhedsvurderinger og fysiske undersøgelser under hvert planlagte besøg.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

106

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Opfyld 2019 Eurofever eller 2020 CARRA diagnostiske kriterier for PFAPA-syndrom.
  2. I alderen 3 til 18 år (inklusiv) ved screeningtidspunktet.
  3. Har oplevet mindst 3 feberepisoder inden for de seneste seks måneder.
  4. Historie med respons på glukokortikoidbehandling under mindst 3 tidligere episoder, men med fortsat tilbagevendende symptomer. (Respons defineres som normalisering af kropstemperaturen inden for 24 timer efter en maksimal dosis på 2 mg/kg [op til 60 mg] administreret som en enkelt eller to delte doser).

Eksklusionskriterier:

1.Diagnose af monogene eller andre polygene periodiske febersyndromer. 2.Tilstedeværelse af immundefekt eller neoplastiske sygdomme. 3.Aktiv bakteriell, svampe- eller virusinfektion under screeningsperioden. 4.Tidligere behandling med immunsuppressive midler. 5.Tidligere brug af thalidomid eller colchicin. 6.Laboratorieparametre ved screening, der opfylder nogen af følgende (baseret på det seneste testresultat på studiehospitalet før første dosis):

  1. Hvidt blodlegeme (WBC) tælling < 4 × 10⁹/L, Hæmoglobin (HGB) < 100 g/L, eller Trombocyt (PLT) tælling < 100 × 10⁹/L.
  2. Serum Alanin Aminotransferase (ALT) > 2 gange den øvre normale grænse (ULN).
  3. Glomerulær Filtrationsrate (GFR/CCR) < 60 mL/min/1,73m².

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Thalidomide-gruppen
Patienter i denne gruppe vil modtage oral thalidomidbehandling i 12 måneder.
Medicin: Thalidomid (50mg)
Startdosis for thalidomid er 1 mg/kg/dag, indgivet oralt inden sengetid.
Hvis feberepisoder fortsætter under behandlingen, vil doseringen øges fra dagen efter næste feber (maksimal dosis må ikke overstige 2 mg/kg/dag, med en maksimal totaldosis på 100 mg/dag).
Aktiv komparator: Colchicingruppen
Patienter i denne gruppe vil modtage oral colchicin-behandling i 12 måneder.
Medicin: Colchicin
Startdosis for colchicin er 0,5 mg/dag, der administreres oralt.
Hvis feberepisoder fortsætter under behandlingen, vil doseringen øges fra dagen efter næste feber (maksimal dosis må ikke overstige 1,25 mg/dag).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår komplet remission efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Komplet remission defineres som det fuldstændige fravær af feberepisoder (nul anfald) i løbet af behandlingsperioden.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet remissionsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 3 måneder
Andel af deltagere uden feberepisoder.
3 måneder
Komplet remissionsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 9 måneder
Andel af deltagere med nul feberanfald.
9 måneder
Komplet remissionsrate ved flere tidspunkter
Tidsramme: 12 måneder
Andel af deltagere uden febril episoder.
12 måneder
Delvis Remissionsrate
Tidsramme: 3 måneder
Andelen af deltagere, der opnår en reduktion i hyppigheden af feberepisoder i forhold til udgangspunktet.
3 måneder
Recidivfrekvens efter ophør
Tidsramme: 6 måneder efter behandling
Andel af deltagere, der oplever et tilbagefald af symptomer efter ophør af medicineringen.
6 måneder efter behandling
Recidivrate efter afbrydelse
Tidsramme: 12 måneder efter behandling
Andel af deltagere, der oplever tilbagefald af symptomer efter ophør af medicinen.
12 måneder efter behandling
Ændring i vækstparametre (Z-scorer)
Tidsramme: 6 måneder
Ændringer i højde-for-alder Z-score (HAZ) og vægt-for-alder Z-score (WAZ).
6 måneder
Ændring i vækstparametre (Z-scorer)
Tidsramme: 12 måneder
Ændringer i højde-for-alder Z-score (HAZ) og vægt-for-alder Z-score (WAZ).
12 måneder
Ændring i inflammatoriske markører
Tidsramme: 6 måneder
Ændringer i CRP, ESR, SAA og cytokinniveauer.
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 1 måned
Procentdel af deltagere, der oplever diarré, mavesmerter, kvalme, leverskade, søvnighed, forstoppelse, udslæt eller perifer neuropati (følelsesløshed).
1 måned
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Procentdel af deltagere, der oplever diarré, mavesmerter, kvalme, leversvigt, søvnighed, forstoppelse, udslæt eller perifer neuropati (følelsesløshed).
6 måneder
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
Procentdel af deltagere, der oplever diarré, mavesmerter, kvalme, leverfunktionsabnormitet, søvnighed, forstoppelse, udslæt eller perifer neuropati (følelsesløshed).
12 måneder
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-scorer.
6 måneder
Livskvalitet (PedsQL-SF15)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15-scorer.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wenjie Zheng

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
Tianjin Children's Hospital
Ningbo Women & Children's Hospital
Jinan children's hospital
Jiangxi Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAHoWMU-CR2026-06-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data indeholder følsomme patientoplysninger og er begrænset af institutionspolitik.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Periodisk feber, aftøs stomatit, faryngitis og adenitis syndrom

Kliniske forsøg med Thalidomid (50mg)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner