Эффективность и безопасность талидомида при педиатрическом синдроме PFAPA
12 марта 2026 г. обновлено: Wenjie Zheng
Эффективность и безопасность талидомида в лечении педиатрического синдрома PFAPA: многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование
Целью этого клинического исследования является оценка эффективности и безопасности талидомида при лечении детей с синдромом периодической лихорадки, афтозного стоматита, фарингита и аденита (PFAPA). Исследование сосредоточено на детях с диагнозом синдром PFAPA. Основные вопросы, на которые оно стремится ответить:
Может ли талидомид значительно снизить частоту фебрильных эпизодов у детей с синдромом PFAPA? Какой профиль безопасности и переносимости талидомида в этой детской популяции? Исследователи сравнят группу талидомида с группой колхицина, чтобы определить, является ли талидомид более эффективным в контроле рецидивирующей лихорадки и связанных симптомов.
Участники будут:
Принимать назначенное лекарство (талидомид или колхицин) ежедневно в течение 6 месяцев.
Посещать контрольные визиты каждые 4 недели в клинике. Вести дневник для записи частоты эпизодов лихорадки и любых других клинических симптомов.
Проходить оценку безопасности и физикальные обследования во время каждого запланированного визита.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
106
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Chang Liu
- Номер телефона: 86+13736320153
- Электронная почта: 1712400881@qq.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Соответствие диагностическим критериям синдрома PFAPA по Eurofever 2019 или CARRA 2020.
- Возраст от 3 до 18 лет (включительно) на момент скрининга.
- Наличие как минимум 3 фебрильных эпизодов за последние шесть месяцев.
- История ответа на лечение глюкокортикоидами как минимум в 3 предыдущих эпизодах, но с продолжающимися рецидивами. (Ответ определяется как нормализация температуры тела в течение 24 часов после максимальной дозы 2 мг/кг [до 60 мг], введенной однократно или в два приема).
Критерии исключения:
1. Диагноз моногенных или других полигенных синдромов периодической лихорадки. 2. Наличие иммунодефицита или неопластических заболеваний. 3. Активная бактериальная, грибковая или вирусная инфекция в период скрининга. 4. Предыдущее лечение иммуносупрессивными препаратами. 5. Предыдущее применение талидомида или колхицина. 6. Лабораторные параметры при скрининге, соответствующие любому из следующих критериев (на основе последнего результата анализа в исследовательском госпитале до первой дозы):
- Количество лейкоцитов (WBC) < 4 × 10⁹/л, гемоглобина (HGB) < 100 г/л или тромбоцитов (PLT) < 100 × 10⁹/л.
- Сывороточная аланинаминотрансфераза (ALT) > 2 раза выше верхней границы нормы (ULN).
- Скорость клубочковой фильтрации (СКФ/CCR) < 60 мл/мин/1,73 м².
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа Талидомида
Пациенты в этой группе будут получать пероральное лечение талидомидом в течение 12 месяцев.
|
Начальная доза талидомида составляет 1 мг/кг/сут, принимаемая перорально перед сном.
Если во время лечения сохраняются фебрильные эпизоды, дозировка будет увеличена, начиная со дня после следующего повышения температуры (максимальная доза не должна превышать 2 мг/кг/сут, с максимальной общей дозой 100 мг/сут). |
|
Активный компаратор: Группа колхицина
Пациенты в этой группе будут получать пероральное лечение колхицином в течение 12 месяцев.
|
Начальная доза колхицина составляет 0,5 мг/сутки, принимаемая перорально.
Если фебрильные эпизоды сохраняются во время лечения, дозировка будет увеличена, начиная со дня после следующего повышения температуры (максимальная доза не должна превышать 1,25 мг/сутки).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, достигших полной ремиссии через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Полная ремиссия определяется как полное отсутствие фебрильных эпизодов (ноль приступов) в течение периода лечения.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полная ремиссия по нескольким временным точкам
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля участников без фебрильных эпизодов.
|
3 месяца
|
|
Частота полной ремиссии в нескольких временных точках
Временное ограничение: 9 месяцев
|
Доля участников с нулевым количеством фебрильных эпизодов.
|
9 месяцев
|
|
Полная ремиссия на различных временных точках
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Доля участников с нулевыми эпизодами лихорадки.
|
12 месяцев
|
|
Частичная ремиссия
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля участников, достигших снижения частоты фебрильных эпизодов по сравнению с исходным уровнем.
|
3 месяца
|
|
Частота рецидивов после прекращения лечения
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
Доля участников, у которых наблюдался рецидив симптомов после прекращения приема лекарственного средства.
|
6 месяцев после лечения
|
|
Частота рецидивов после прекращения лечения
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
|
Доля участников, испытывающих рецидив симптомов после прекращения приема лекарственного средства.
|
12 месяцев после лечения
|
|
Изменение параметров роста (Z-оценки)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменения Z-показателя роста к возрасту (HAZ) и Z-показателя веса к возрасту (WAZ).
|
6 месяцев
|
|
Изменение параметров роста (Z-показатели)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменения Z-показателя роста к возрасту (HAZ) и Z-показателя веса к возрасту (WAZ).
|
12 месяцев
|
|
Изменение воспалительных маркеров
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменения уровней CRP, ESR, SAA и цитокинов.
|
6 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения побочных явлений
Временное ограничение: 1 месяц
|
Процент участников, испытывающих диарею, боль в животе, тошноту, нарушение функции печени, сонливость, запор, сыпь или периферическую невропатию (онемение).
|
1 месяц
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Процент участников, испытывающих диарею, боль в животе, тошноту, нарушение функции печени, сонливость, запор, сыпь или периферическую невропатию (онемение).
|
6 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процент участников, испытывающих диарею, боль в животе, тошноту, нарушение функции печени, сонливость, запор, сыпь или периферическую невропатию (онемение).
|
12 месяцев
|
|
Качество жизни (PedsQL-SF15)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение показателей по краткой форме опросника качества жизни детей (Pediatric Quality of Life Inventory Short Form 15).
|
6 месяцев
|
|
Качество жизни (PedsQL-SF15)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение показателей Краткой формы опросника качества жизни детей (15 вопросов).
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания полости рта
- Стоматогнатические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Инфекции дыхательных путей
- Инфекции
- Заболевания дыхательных путей
- Кожные заболевания
- Оториноларингологические заболевания
- Кожные заболевания, генетические
- Заболевания глотки
- Стоматит
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Наследственные аутовоспалительные заболевания
- Фарингит
- Стоматит, афтозный
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Карбоновые кислоты
- Алкалоиды
- Пиперидины
- Фталимиды
- Фталевые кислоты
- Кислоты, карбоциклический
- Пиперидоны
- Изондолы
- Талидомид
- Колхицин
Другие идентификационные номера исследования
- SAHoWMU-CR2026-06-102
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Данные содержат конфиденциальную информацию о пациентах и доступ к ним ограничен политикой учреждения.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .