表皮水疱症におけるSD-101の有効性および安全性を評価する研究
エピデルモリシス・ブラローサ患者におけるSD-101クリームの有効性と安全性に関する第3相、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
これは、SD-101-6.0クリームとプラセボ（SD-101-0.0）の、単純型、劣性異栄養型、または接合部非ヘルツ型（JEB-nH）EB患者の創傷に対する有効性と安全性を比較するための、第3相、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。
SD-101-6.0クリームまたはプラセボ（SD-101-0.0）を、全身に1日1回、60日間局所塗布します。登録患者には、ベースライン時に1つのターゲット創傷が選択されます。選択されたターゲット創傷は、少なくとも21日経過している必要があります（サイズ10〜50 cm2）。ターゲット創傷の位置の写真による確認がベースライン時に収集され、初回訪問時に保存された写真は、その後の訪問時にターゲット創傷の位置を確認するために使用されます。患者は、ベースラインから14日±7日後の訪問2、30日±7日後の訪問3、および60日±7日後の訪問4に研究施設に戻り、ターゲット創傷の治癒レベルを再評価します。ターゲット創傷が治癒した後は、その後の訪問でも治癒したものとみなされ、ターゲット創傷のさらなる再評価は行われません。ARANZ SilhouetteStar™は、ターゲット創傷が閉鎖したと記録されるまで、すべての訪問でターゲット創傷を測定するために使用されます。かゆみの評価は各訪問で評価されます。さらに、体表面積（BSA）およびその他の二次エンドポイントは、ベースライン時および2か月目の訪問時に評価されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Robert P Ryan, PhD
- 電話番号：919-274-0703
- メール：rryan@paradigmtherapeutics.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Kathleen Watts
- 電話番号：352-586-4083
- メール：Cure@Kapadi.com
研究場所
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California
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Rancho Santa Margarita、California、アメリカ、92688
- 募集
- Mission Dermatology
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主任研究者：
- Shireen Guide, MD
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コンタクト：
- Andrew Sparacino, PharmD
- 電話番号：107 +1 949-858-3376
- メール：asparacino@missiondermatology.com
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- 募集
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
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コンタクト：
- Jenny Deng
- 電話番号：650-460-4390
- メール：jdeng4@stanford.edu
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主任研究者：
- Jean Tang, MD
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
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コンタクト：
- Kennedy McLeod, PharmD
- 電話番号：107 843-792-4091
- メール：mcleodke@musc.edu
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主任研究者：
- Wine Lee, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
- 患者または患者の法的代理人によって署名されたインフォームドコンセント（ICF）書類。 研究開始時にすべての患者が12歳以下であるため、患者の法的代理人からの署名付き同意が必要となります。
- 患者（または介護者）は、すべてのプロトコル要件を遵守する意思がなければなりません。
- 単純型、劣性栄養障害型、またはJEB-nH型表皮水疱症の診断。
- 患者は1つの標的病変（サイズ10〜50 cm2）を持っていなければなりません。
- 研究開始時に患者は28日から12歳の間でなければなりません。
- 標的病変は21日以上存在していなければなりません。
- 患者はベースライン時に体表面積（BSA）に基づく病変負担が5％以上でなければなりません。
除外基準：
- 上記の参加基準を満たさない患者。
- 選択された標的病変に局所感染の臨床的証拠があってはなりません。
- 登録前30日以内に調査薬または承認済みEB治療薬の使用。
- 登録前60日以内の免疫療法または細胞毒性化学療法の使用。
- 登録前30日以内の全身的または局所的なステロイド療法の使用。 （吸入ステロイドおよびステロイド含有点眼薬は許可されます）
- 登録前7日以内の全身的抗生物質の使用。
- 現在または過去の悪性腫瘍。
参加者が以下のいずれかに該当する場合：
- 妊娠可能でない状態（初潮前、男性、子宮を有さない）。
妊娠可能な場合、非妊娠（スクリーニング時の尿妊娠検査陰性）、非授乳中であり、以下の医学的に認められた避妊方法のいずれかを実践していること：
- ライフスタイルの選択としての異性間性交の回避。
- 製品投与前の最低1完全周期（参加者の通常の月経周期に基づく）にわたる経口、埋め込み型、注射型、または経皮避妊薬などのホルモン法。
- 子宮内避妊器具。 男性の場合、研究期間を通じて高度に効果的な避妊法を使用する意思があること。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：SD-101 皮膚用クリーム（6％）
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SD-101は、無臭で柔らかい白いクリームベースに配合された白い結晶性粉末です。
SD-101-6.0
クリームには、ジウレイドグリオキシル酸であるアラントインが 6% の濃度で含まれ、その他の賦形剤が含まれています。
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プラセボコンパレーター：Vehicle (SD-101 0%)
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無臭で柔らかい白いクリームベースに配合された、白い結晶性の粉末です。
アラントインは含まれておらず、賦形剤のみが含まれています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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標的創傷閉鎖
時間枠：1か月
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主要評価項目は、研究開始から1か月以内に標的創傷の完全閉鎖を経験した各治療群の患者の割合です。
標的創傷の完全閉鎖は、排液を伴わない皮膚の再上皮化と定義されます。
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1か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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創傷負担の変化
時間枠：2か月
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ベースラインと比較した、月次2におけるBSA測定に基づく創傷負荷の変化。
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2か月
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かゆみの変化
時間枠：2ヶ月
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The Itch Man Pruritus Assessment Toolは、0から4までの5段階のリッカート尺度で、0は快適、4は最悪を表します。
この尺度は、ベースラインと比較して、第1週（1～7日目）、第2週、第1か月、第2か月のかゆみを評価するために使用されます。
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2ヶ月
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SD-007
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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