Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности препарата SD-101 при эпидермолизе буллёзном

3 сентября 2026 г. обновлено: Paradigm Therapeutics

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности крема SD-101 у пациентов с эпидермолизом буллезным

Предстоящее исследование для пациентов с ЭБ представляет собой местное нанесение препарата на всё тело у пациентов с симплексной, дистрофической рецессивной (РДЭБ) или пограничной (нГ) формами в возрасте от 1 месяца до 12 лет на момент включения в исследование. Пациентам необходимо будет посетить клинику всего 4 раза с минимальным количеством обследований в течение 2-месячного периода, и пациенты, завершившие это исследование, получат возможность продолжить получать SD-101-6.0 дома в рамках открытого расширенного исследования. Препарат и плацебо не требуют специальной подготовки или условий хранения (комнатная температура).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, для сравнения эффективности и безопасности крема SD-101-6.0 по сравнению с плацебо (SD-101-0.0) при лечении ран у пациентов с простой, рецессивной дистрофической или пограничной не-Герлиц (JEB-nH) формой буллёзного эпидермолиза (БЭ).

Крем SD-101-6.0 или плацебо (SD-101-0.0) будет наноситься местно, один раз в день на всё тело в течение 60 дней. У включённых в исследование пациентов на исходном уровне будет выбрана 1 целевая рана. Выбранная целевая рана должна быть не менее 21 дня (размером от 10 до 50 см2). Фотографическое подтверждение локализации целевой раны будет собрано на исходном уровне, и снимок, сохранённый с первого визита, будет использоваться для подтверждения локализации целевой раны на последующих визитах. Пациент будет возвращаться в исследовательский центр для Визита 2 (14 дней ±7 дней от исходного уровня), Визита 3 (30 дней ±7 дней от исходного уровня) и Визита 4 (60 дней ±7 дней от исходного уровня) для повторной оценки уровня заживления целевой раны. Как только целевая рана заживёт, она будет считаться зажившей на последующих визитах, и дальнейшая повторная оценка целевой раны проводиться не будет. Система ARANZ SilhouetteStar™ будет использоваться для измерения целевой раны на всех визитах до тех пор, пока целевая рана не будет задокументирована как закрытая. Оценка зуда будет проводиться на каждом визите. Кроме того, площадь поверхности тела (ППТ) и другие вторичные конечные точки будут оцениваться на исходном уровне и на визите в месяц 2.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Kathleen Watts
  • Номер телефона: 352-586-4083
  • Электронная почта: Cure@Kapadi.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Соединенные Штаты, 92688
        • Рекрутинг
        • Mission Dermatology
        • Главный следователь:
          • Shireen Guide, MD
        • Контакт:
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Рекрутинг
        • Stanford University School of Medicine Dermatology Department
        • Контакт:
          • Jenny Deng
          • Номер телефона: 650-460-4390
          • Электронная почта: jdeng4@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Jean Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
        • Контакт:
          • Kennedy McLeod, PharmD
          • Номер телефона: 107 843-792-4091
          • Электронная почта: mcleodke@musc.edu
        • Главный следователь:
          • Wine Lee, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Форма информированного согласия (ИС), подписанная пациентом или законным представителем пациента. Поскольку все пациенты будут в возрасте 12 лет или младше на момент включения в исследование, потребуется подписанное согласие законного представителя пациента.
  2. Пациент (или опекун) должен быть готов соблюдать все требования протокола.
  3. Диагноз: простой, рецессивный дистрофический или JEB-nH буллёзный эпидермолиз.
  4. У пациента должна быть 1 целевая рана (размером от 10 до 50 см²).
  5. Пациенты должны быть в возрасте от 28 дней до 12 лет на момент включения в исследование.
  6. Целевая рана должна присутствовать в течение 21 дня или более.
  7. У пациентов должна быть раневая нагрузка, основанная на ППТ, ≥5% на исходном уровне.

Критерии исключения:

  1. Пациенты, не соответствующие критериям включения, указанным выше.
  2. Выбранная целевая рана не должна иметь клинических признаков локальной инфекции.
  3. Применение любого исследуемого препарата или одобренной терапии БЭ в течение 30 дней до включения в исследование.
  4. Применение иммунотерапии или цитотоксической химиотерапии в течение 60 дней до включения в исследование.
  5. Применение системной или местной стероидной терапии в течение 30 дней до включения в исследование. (Ингаляционные стероиды и глазные капли, содержащие стероиды, разрешены)
  6. Применение системных антибиотиков в течение 7 дней до включения в исследование.
  7. Текущее или перенесённое злокачественное новообразование.

  8. Участник относится к одной из следующих категорий:

    1. Не обладает детородным потенциалом (до менархе или мужчина/не имеет матки).

    2. Если обладает детородным потенциалом, не беременна (отрицательный результат теста на беременность по моче при скрининге), не кормит грудью и применяет один из следующих медицински приемлемых методов контрацепции:

      • Воздержание от гетеросексуальных половых контактов как образ жизни.
      • Гормональные методы, такие как оральные, имплантируемые, инъекционные или трансдермальные контрацептивы, в течение минимум одного полного цикла (исходя из обычного менструального цикла участницы) до введения продукта.
      • Внутриматочная спираль. Если участник мужского пола, готов использовать высокоэффективный метод контрацепции на протяжении всего периода исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Крем для кожи SD-101 (6%)
Лекарство: Крем для кожи SD-101 (6%)
SD-101 представляет собой белый кристаллический порошок на основе мягкого белого крема без запаха. СД-101-6.0 крем содержит аллантоин, диуреид глиоксиловой кислоты в концентрации 6% и другие вспомогательные вещества.
Плацебо Компаратор: Транспортное средство (SD-101 0%)
Лекарство: Транспортное средство (SD-101 0%)
Белый кристаллический порошок на мягкой кремовой основе без запаха. Он не содержит аллантоина, только вспомогательные вещества.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заживление целевой раны
Временное ограничение: 1 месяц
Основной конечной точкой является доля пациентов в каждой группе лечения, у которых наблюдается полное закрытие целевой раны к 1-му месяцу исследования.
Полное закрытие целевой раны определяется как реэпителизация кожи без дренирования.
1 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение объема раны
Временное ограничение: 2 месяца
Изменение площади раневой поверхности по результатам измерений ППТ на 2-м месяце по сравнению с исходным уровнем.
2 месяца
Изменение зуда
Временное ограничение: 2 месяца
Инструмент оценки зуда Itch Man, который представляет собой валидированную 5-балльную шкалу Лайкерта от 0 до 4, где 0 означает комфорт, а 4 — наихудшее состояние. Шкала используется для оценки зуда на 1-й неделе (дни 1-7), 2-й неделе, 1-м и 2-м месяцах по сравнению с исходным уровнем.
2 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Paradigm Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SD-007

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться