Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SD-101:n tehoa ja turvallisuutta arvioiva tutkimus epidermolysis bullosassa

torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Paradigm Therapeutics

Vaiheen 3 monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus SD-101-voiteen tehosta ja turvallisuudesta epidermolysis bullosa -potilailla

Tuleva koe EB-potilaille on topikaalisesti levitettävä kokonaiskeho-hoito potilaille, joilla on joko Simplex-, RDEB- tai Junctionaalinen (nH) ikävälillä 1 kuukaudesta 12 vuoteen tutkimuksen alkaessa. Potilaiden tarvitsee tehdä vain 4 käyntiä tutkimuspaikalla minimaalisin arvioinnein 2 kuukauden aikana, ja tutkimuksen suorittaneilla potilailla on mahdollisuus jatkaa SD-101-6.0:n saamista kotona avoimessa jatkotutkimuksessa. Lääkevalmiste ja placebo eivät vaadi erityistä valmistelua tai varastointiolosuhteita (huoneenlämpö).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa verrataan SD-101-6.0-kreemin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen (SD-101-0.0) potilaiden haavoissa, joilla on Simplex-, resessiivinen dystrofinen tai junctionaalinen ei-Herlitz-tyyppinen (JEB-nH) EB.

SD-101-6.0-kreemiä tai lumelääkettä (SD-101-0.0) levitetään paikallisesti kerran päivässä koko keholle 60 päivän ajan. Rekisteröityneillä potilailla valitaan lähtötilanteessa 1 kohdehaava. Valitun kohdehaavan on oltava vähintään 21 päivää vanha (koko 10–50 cm²). Kohdehaavan sijainnin valokuvavarmistus kerätään lähtötilanteessa, ja ensimmäiseltä käynniltä tallennettua kuvaa käytetään vahvistamaan kohdehaavan sijainti myöhemmillä käynneillä. Potilas palaa tutkimuspaikalle käynneille 2 (14 päivää ±7 päivää lähtötilanteesta), 3 (30 päivää ±7 päivää lähtötilanteesta) ja 4 (60 päivää ±7 päivää lähtötilanteesta), jolloin kohdehaavaa arvioidaan uudelleen paranemisen tasosta. Kun kohdehaava on parantunut, sitä pidetään parantuneena myöhemmillä käynneillä, eikä kohdehaavaa arvioida enää sen jälkeen. ARANZ SilhouetteStar™:ia käytetään kohdehaavan mittaamiseen kaikilla käynneillä, kunnes kohdehaava on dokumentoitu sulkeutuneeksi. Kutinan arviointi suoritetaan jokaisella käynnillä. Lisäksi kehon pinta-ala (BSA) ja muut toissijaiset päätepisteet arvioidaan lähtötilanteen ja 2. kuukauden käynneillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Kathleen Watts
  • Puhelinnumero: 352-586-4083
  • Sähköposti: Cure@Kapadi.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
        • Rekrytointi
        • Mission Dermatology
        • Päätutkija:
          • Shireen Guide, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Rekrytointi
        • Stanford University School of Medicine Dermatology Department
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jean Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kennedy McLeod, PharmD
          • Puhelinnumero: 107 843-792-4091
          • Sähköposti: mcleodke@musc.edu
        • Päätutkija:
          • Wine Lee, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Potilaan tai potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoon perustuvan suostumuksen (ICF) lomake. Koska kaikkien potilaiden tulee olla 12-vuotiaita tai nuorempia tutkimukseen osallistuessa, tarvitaan potilaan laillisen edustajan allekirjoitettu suostumus.
  2. Potilaan (tai huoltajan) on oltava halukas noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia.
  3. Diagnoosi: Simplex-, resessiivinen dystrofinen tai JEB-nH-epidermolysis bullosa.
  4. Potilaalla on oltava 1 kohdehaava (koko 10–50 cm²).
  5. Potilaiden on oltava 28 päivästä 12 vuoden ikäisiä tutkimukseen osallistuessa.
  6. Kohdehaavan on oltava ollut olemassa 21 päivää tai enemmän.
  7. Potilaiden haavakuormituksen on perustuttava vähintään 5 %:n kehon pinta-alaan (BSA) alkuvaiheessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka eivät täytä yllä kuvattuja osallistumiskriteerejä.
  2. Valitussa kohdehaavassa ei saa olla paikallisen infektion kliinistä näyttöä.
  3. Minkään tutkimuslääkkeen tai hyväksytyn EB-hoidon käyttö 30 päivän kuluessa ennen osallistumista.
  4. Immunoterapian tai sytotoksisen kemoterapian käyttö 60 päivän kuluessa ennen osallistumista.
  5. Systeemisen tai paikallisen steroidihoidon käyttö 30 päivän kuluessa ennen osallistumista. (Sallittuja ovat inhalaatiosteroidit ja silmätipat, jotka sisältävät steroideja)
  6. Systeemisten antibioottien käyttö 7 päivän kuluessa ennen osallistumista.
  7. Nykyinen tai aiempi pahanlaatuinen kasvain.

  8. Osallistuja kuuluu johonkin seuraavista:

    1. Ei ole lisääntymiskykyinen (ennen kuukautisten alkamista tai mies/ei kohdun omistaja).

    2. Jos lisääntymiskykyinen, ei ole raskaana (negatiivinen virtsaraskaus-testitulos seulonnassa), ei imetä ja käyttää yhtä seuraavista lääketieteellisesti hyväksytyistä ehkäisykeinoista:

      • Pidättyminen heteroseksuaalisesta yhdynnästä elämäntapavalintana.
      • Hormonaaliset menetelmät, kuten suun kautta otettavat, implantoitavat, injektoitavat tai ihon läpi annettavat ehkäisylääkkeet vähintään yhden täyden kuukautiskiertojakson ajan (perustuen osallistujan tavalliseen kuukautiskierron pituuteen) ennen tuotteen antamista.
      • Kohdun sisäinen ehkäisylaite. Jos mies, on halukas käyttään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimusjakson ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: SD-101 Ihopuuteri (6 %)
Lääke: SD-101 ihovoide (6 %)
SD-101 on valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan. SD-101-6.0 voide sisältää allantoiinia, diureidiglyoksyylihappoa, 6 %:n pitoisuutena ja muita apuaineita.
Placebo Comparator: Ajoneuvo (SD-101 0%)
Lääke: Ajoneuvo (SD-101 0 %)
Valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan. Se ei sisällä allantoiinia, vain apuaineita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohdehaavan sulkeutuminen
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Ensisijainen päätepiste on potilaiden osuus kussakin hoitoryhmässä, joiden kohdehaava on täysin sulkeutunut tutkimuksen ensimmäisen kuukauden aikana.
Täydellinen kohdehaavan sulkeutuminen määritellään ihon uudelleenepitelisoitumiseksi ilman eritystä.
1 kuukausi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haavan kuormituksen muutos
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Haavan kuormituksen muutos BSA-mittausten perusteella 2. kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
2 kuukautta
Kutinan muutos
Aikaikkuna: 2 kuukautta
The Itch Man Pruritus Assessment Tool, joka on validoitu 5-portainen Likert-asteikko välillä 0–4, jossa 0 on mukava ja 4 on kaikkein kauhein.
Asteikkoa käytetään kutinan arvioimiseen viikolla 1 (päivät 1–7), viikolla 2, kuukaudessa 1 ja kuukaudessa 2 verrattuna lähtötasoon.
2 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Paradigm Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 17. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 17. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SD-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa