Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti přípravku SD-101 u epidermolysis bullosa

18. března 2026 aktualizováno: Paradigm Therapeutics

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti přípravku SD-101 ve formě krému u pacientů s epidermolysis bullosa

Nadcházející studie je určena pro pacienty s EB a jedná se o lokálně aplikovanou celotělovou léčbu pacientů s formou Simplex, RDEB nebo Junkční (nH) ve věku od 1 měsíce do 12 let v době vstupu do studie. Pacienti absolvují pouze 4 návštěvy na pracovišti s minimálním množstvím vyšetření během dvouměsíčního období a pacienti, kteří tuto studii dokončí, budou mít možnost pokračovat v užívání přípravku SD-101-6.0 doma v rámci rozšířené otevřené studie. Léčivý přípravek i placebo nevyžadují žádnou zvláštní přípravu nebo podmínky skladování (pokojová teplota).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, která srovnává účinnost a bezpečnost krému SD-101-6.0 oproti placebu (SD-101-0.0) na rány u pacientů s EB simplex, recesivní dystrofickou nebo junkční ne-Herlitzovou (JEB-nH).

Krém SD-101-6.0 nebo placebo (SD-101-0.0) bude aplikován lokálně jednou denně na celé tělo po dobu 60 dnů. Zařazení pacienti budou mít v základním stavu vybrán 1 cílový defekt. Vybraný cílový defekt musí být starý alespoň 21 dní (velikost 10 až 50 cm²). Fotografické potvrzení umístění cílového defektu bude pořízeno v základním stavu a snímek uložený z první návštěvy bude použit k potvrzení umístění cílového defektu při následujících návštěvách. Pacient se vrátí do studijního centra na Návštěvu 2 (14 dní ±7 dní od základního stavu), Návštěvu 3 (30 dní ±7 dní od základního stavu) a Návštěvu 4 (60 dní ±7 dní od základního stavu) k opětovnému posouzení stupně hojení cílového defektu. Jakmile se cílový defekt zahojí, bude na následujících návštěvách považován za zhojený a další přehodnocení cílového defektu nebude prováděno. ARANZ SilhouetteStar™ bude použit k měření cílového defektu na všech návštěvách, dokud není cílový defekt zaznamenán jako uzavřený. Hodnocení svědění bude prováděno při každé návštěvě. Kromě toho bude plocha tělesného povrchu (BSA) a další sekundární cílové parametry hodnoceny při návštěvách v základním stavu a v měsíci 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Kathleen Watts
  • Telefonní číslo: 352-586-4083
  • E-mail: Cure@Kapadi.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas (ICF) podepsaný pacientem nebo zákonným zástupcem pacienta. Protože všichni pacienti budou na začátku studie starší 12 let nebo mladší, bude vyžadován podepsaný souhlas zákonného zástupce pacienta.
  2. Pacient (nebo pečovatel) musí být ochoten dodržovat všechny požadavky protokolu.
  3. Diagnóza simplexní, recesivní dystrofické nebo JEB-nH EB.
  4. Pacient musí mít 1 cílovou ránu (velikost 10 až 50 cm2).
  5. Pacienti musí být ve věku od 28 dnů do 12 let na začátku studie.
  6. Cílová rána musí být přítomna 21 dní nebo déle.
  7. Pacienti musí mít na začátku studie zátěž ran na základě BSA ≥5 %.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti, kteří nesplňují výše uvedená vstupní kritéria.
  2. Vybraná cílová rána nesmí mít klinické známky lokální infekce.
  3. Použití jakéhokoli zkoumaného léku nebo schválené EB terapie do 30 dnů před zařazením.
  4. Použití imunoterapie nebo cytotoxické chemoterapie do 60 dnů před zařazením.
  5. Použití systémové nebo lokální steroidní terapie do 30 dnů před zařazením. (Povoleny jsou inhalační steroidy a oční kapky obsahující steroidy)
  6. Použití systémových antibiotik do 7 dnů před zařazením.
  7. Současné nebo dřívější maligní onemocnění.

  8. Účastník je jedním z následujících:

    1. Neschopný mít děti (premenarchální nebo muž/bez dělohy).

    2. Pokud je schopen mít děti, není těhotný (negativní výsledek těhotenského testu z moči při screeningu), nekojí a praktikuje 1 z následujících lékařsky přijatelných metod antikoncepce:

      • Zdržení se heterosexuálního styku jako životního stylu.
      • Hormonální metody, jako jsou orální, implantovatelné, injekční nebo transdermální kontraceptiva po dobu minimálně 1 celého cyklu (podle obvyklého menstruačního cyklu účastníka) před podáním přípravku.
      • Nitroděložní tělísko. Pokud je muž, je ochoten používat během celého období studie vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: SD-101 Dermální krém (6%)
Lék: Dermální krém SD-101 (6 %)
SD-101 je bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém, bílém krémovém základu bez zápachu. SD-101-6.0 krém obsahuje alantoin, diureid glyoxylovou kyselinu, v koncentraci 6% a další pomocné látky.
Komparátor placeba: Vozidlo (SD-101 0%)
Lék: Vozidlo (SD-101 0%)
Bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém bílém krémovém základu bez zápachu. Neobsahuje alantoin, pouze pomocné látky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílové uzavření rány
Časové okno: 1 měsíc
Primárním cílovým ukazatelem je podíl pacientů v každé léčebné skupině, u kterých dojde k úplnému uzavření cílové rány do 1. měsíce studie.
Úplné uzavření cílové rány je definováno jako re-epitelizace kůže bez výtoku.
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v ránové zátěži
Časové okno: 2 měsíce
Změna zatížení rány na základě měření BSA ve 2. měsíci ve srovnání se vstupním vyšetřením (baseline).
2 měsíce
Změna svědění
Časové okno: 2 měsíce
Nástroj pro hodnocení svědění Itch Man Pruritus Assessment Tool, což je validovaná 5bodová Likertova škála s rozsahem od 0 do 4, kde 0 znamená pohodlí a 4 nejhorší možné svědění.
Škála se používá k hodnocení svědění v 1. týdnu (dny 1–7), 2. týdnu, 1. měsíci a 2. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou.
2 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Paradigm Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa (EB)

Klinické studie na Dermální krém SD-101 (6 %)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit