Estudo de Eficácia e Segurança para Avaliar o SD-101 em Epidermólise Bolhosa
Um Estudo de Fase 3, Multicêntrico, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo da Eficácia e Segurança do Creme SD-101 em Doentes com Epidermólise Bolhosa
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplamente cego, controlado por placebo, para comparar a eficácia e segurança do creme SD-101-6.0 versus placebo (SD-101-0.0) em feridas de pacientes com EB Simplex, Distrófico Recessivo ou Juncional não-Herlitz (JEB-nH).
O creme SD-101-6.0 ou placebo (SD-101-0.0) será aplicado topicamente, uma vez por dia em todo o corpo, durante um período de 60 dias. Os pacientes inscritos terão 1 ferida-alvo selecionada na linha de base. A ferida-alvo selecionada deve ter pelo menos 21 dias de idade (tamanho 10 a 50 cm2). A confirmação fotográfica da localização da ferida-alvo será recolhida na linha de base, e a imagem guardada da primeira visita será usada para confirmar a localização da ferida-alvo nas visitas subsequentes. O paciente regressará ao local do estudo para a Visita 2 (14 dias ±7 dias da linha de base), Visita 3 (30 dias ±7 dias da linha de base) e Visita 4 (60 dias ±7 dias da linha de base) para que a ferida-alvo seja reavaliada quanto ao nível de cicatrização. Uma vez que a ferida-alvo esteja cicatrizada, será considerada cicatrizada nas visitas subsequentes e não será realizada mais nenhuma reavaliação da ferida-alvo. O ARANZ SilhouetteStar™ será usado para medir a ferida-alvo em todas as visitas até que a ferida-alvo seja documentada como fechada. A avaliação da comichão será realizada em cada visita. Além disso, a área de superfície corporal (ASC) e outros endpoints secundários serão avaliados nas visitas da linha de base e do Mês 2.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Robert P Ryan, PhD
- Número de telefone: 919-274-0703
- E-mail: rryan@paradigmtherapeutics.com
Estude backup de contato
- Nome: Kathleen Watts
- Número de telefone: 352-586-4083
- E-mail: Cure@Kapadi.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Recrutamento
- Mission Dermatology
-
Investigador principal:
- Shireen Guide, MD
-
Contato:
- Andrew Sparacino, PharmD
- Número de telefone: 107 +1 949-858-3376
- E-mail: asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Recrutamento
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
Contato:
- Jenny Deng
- Número de telefone: 650-460-4390
- E-mail: jdeng4@stanford.edu
-
Investigador principal:
- Jean Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
-
Contato:
- Kennedy McLeod, PharmD
- Número de telefone: 107 843-792-4091
- E-mail: mcleodke@musc.edu
-
Investigador principal:
- Wine Lee, MD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Formulário de Consentimento Informado (CIF) assinado pelo paciente ou pelo representante legal do paciente. Uma vez que todos os pacientes terão 12 anos ou menos no início do estudo, será necessária a assinatura de consentimento do representante legal do paciente.
- O paciente (ou cuidador) deve estar disposto a cumprir todos os requisitos do protocolo.
- Diagnóstico de EB Simples, Distrófica Recessiva ou JEB-nH.
- O paciente deve ter 1 ferida alvo (tamanho 10 a 50 cm2).
- Os pacientes devem ter entre 28 dias e 12 anos no início do estudo.
- A ferida alvo deve estar presente há 21 dias ou mais.
- Os pacientes devem ter uma carga de feridas com base na ASC de ≥5% na linha de base.
Critérios de Exclusão:
- Pacientes que não cumpram os critérios de entrada descritos acima.
- A ferida alvo selecionada não pode ter evidência clínica de infeção local.
- Uso de qualquer fármaco em investigação ou terapia aprovada para EB nos 30 dias anteriores à inscrição.
- Uso de imunoterapia ou quimioterapia citotóxica nos 60 dias anteriores à inscrição.
- Uso de terapia esteroide sistémica ou tópica nos 30 dias anteriores à inscrição. (São permitidos esteroides inalados e colírios contendo esteroides).
- Uso de antibióticos sistémicos nos 7 dias anteriores à inscrição.
- Malignidade atual ou anterior.
O participante é um dos seguintes:
- Não tem potencial de procriação (pré-menarca ou masculino/sem útero).
Se tem potencial de procriação, não está grávida (resultados negativos do teste de gravidez na urina no Rastreio), não está a amamentar e pratica um dos seguintes métodos de contraceção medicamente aceitáveis:
- Abstinência de relações heterossexuais como escolha de estilo de vida.
- Métodos hormonais como contraceptivos orais, implantáveis, injetáveis ou transdérmicos durante pelo menos 1 ciclo completo (com base no período habitual do ciclo menstrual do participante) antes da administração do produto.
- Dispositivo intrauterino. Se for do sexo masculino, está disposto a utilizar um método de contraceção altamente eficaz durante todo o período do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Creme Dermal SD-101 (6%)
|
O SD-101 é um pó cristalino branco formulado em uma base cremosa branca, macia e inodora.
SD-101-6.0
O creme contém alantoína, um ácido glioxílico diurético, na concentração de 6% e outros excipientes.
|
|
Comparador de Placebo: Veículo (SD-101 0%)
|
Um pó cristalino branco que é formulado dentro de uma base de creme branca, macia e inodora.
Não contém alantoína, apenas excipientes.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Encerramento da ferida-alvo
Prazo: 1 mês
|
O endpoint primário é a proporção de doentes em cada grupo de tratamento que experienciam o encerramento completo da sua ferida alvo até ao Mês 1 do estudo.
O encerramento completo da ferida alvo é definido como a re-epitelização da pele sem drenagem.
|
1 mês
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na carga da ferida
Prazo: 2 meses
|
Alteração na carga da ferida com base nas medições de BSA no Mês 2, em comparação com a Linha de Base.
|
2 meses
|
|
Alteração na comichão
Prazo: 2 meses
|
O Itch Man Pruritus Assessment Tool, que é uma escala Likert validada de 5 pontos que vai de 0 a 4, onde 0 é confortável e 4 é o mais terrível.
A escala é utilizada para avaliar a comichão na Semana 1 (Dias 1-7), Semana 2, Mês 1 e Mês 2, comparativamente à Linha de Base.
|
2 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações de pele
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Sinais e sintomas
- Epidermólise Bolhosa
- Prurido
Outros números de identificação do estudo
- SD-007
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .