Effektivitets- og sikkerhetsstudie for å evaluere SD-101 ved epidermolysis bullosa
En fase 3, multikenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekt og sikkerhet ved SD-101 krem hos pasienter med epidermolysis bullosa
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3, multikenter, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert studie for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til SD-101-6.0 krem mot placebo (SD-101-0.0) på sår hos pasienter med Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctionell ikke-Herlitz (JEB-nH) EB.
SD-101-6.0 krem eller placebo (SD-101-0.0) vil bli påført lokalt, en gang daglig på hele kroppen i en periode på 60 dager. Inkluderte pasienter vil ha 1 målsår valgt ved baseline. Det valgte målsåret må være minst 21 dager gammelt (størrelse 10 til 50 cm2). Fotografisk bekreftelse av målsårets plassering vil bli samlet ved baseline, og bildet lagret fra første besøk vil bli brukt til å bekrefte plasseringen av målsåret ved påfølgende besøk. Pasienten vil returnere til studielokasjonen for Besøk 2 (14 dager ±7 dager fra baseline), Besøk 3 (30 dager ±7 dager fra baseline) og Besøk 4 (60 dager ±7 dager fra baseline) for å få målsåret revurdert for helingsnivå. Når målsåret er helet, vil det bli ansett som helt ved påfølgende besøk og ingen ytterligere revurdering av målsåret vil bli utført. ARANZ SilhouetteStar™ vil bli brukt til å måle målsåret ved alle besøk inntil målsåret er dokumentert som lukket. Vurdering av kløe vil bli evaluert ved hvert besøk. I tillegg vil kroppsoverflateareal (BSA) og andre sekundære endepunkter bli evaluert ved baseline- og måned 2-besøkene.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Robert P Ryan, PhD
- Telefonnummer: 919-274-0703
- E-post: rryan@paradigmtherapeutics.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Kathleen Watts
- Telefonnummer: 352-586-4083
- E-post: Cure@Kapadi.com
Studiesteder
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Forente stater, 92688
- Rekruttering
- Mission Dermatology
-
Hovedetterforsker:
- Shireen Guide, MD
-
Ta kontakt med:
- Andrew Sparacino, PharmD
- Telefonnummer: 107 +1 949-858-3376
- E-post: asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Rekruttering
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
Ta kontakt med:
- Jenny Deng
- Telefonnummer: 650-460-4390
- E-post: jdeng4@stanford.edu
-
Hovedetterforsker:
- Jean Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
-
Ta kontakt med:
- Kennedy McLeod, PharmD
- Telefonnummer: 107 843-792-4091
- E-post: mcleodke@musc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Wine Lee, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke (ICF)-skjema signert av pasienten eller pasientens juridiske representant. Siden alle pasienter vil være 12 år eller yngre ved studiestart, vil signert samtykke fra pasientens juridiske representant være påkrevd.
- Pasient (eller omsorgsperson) må være villig til å følge alle protokollkrav.
- Diagnose av Simplex, Recessiv Dystrofisk eller JEB-nH EB.
- Pasient må ha 1 målskade (størrelse 10 til 50 cm2).
- Pasienter må være mellom 28 dager og 12 år ved studiestart.
- Målskaden må ha vært tilstede i 21 dager eller mer.
- Pasienter må ha skadebyrde basert på BSA på ≥5% ved baseline.
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter som ikke oppfyller inklusjonskriteriene beskrevet ovenfor.
- Valgt målskade kan ikke ha klinisk evidens for lokal infeksjon.
- Bruk av noe forskningsmedikament eller godkjent EB-terapi innen 30 dager før inkludering.
- Bruk av immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før inkludering.
- Bruk av systemisk eller topikal steroidterapi innen 30 dager før inkludering. (Inhalerte steroider og øyendråper som inneholder steroider er tillatt)
- Bruk av systemiske antibiotika innen 7 dager før inkludering.
- Nåværende eller tidligere malignitet.
Deltaker er en av følgende:
- Ikke i fruktbar alder (premenarkal eller mann/uten livmor).
Hvis i fruktbar alder, er ikke gravid (negativ urinsvangerskapstest ved screening), ikke ammende, og praktiserer en av følgende medisinsk akseptable prevensjonsmetoder:
- Avholdenhet fra heteroseksuell samleie som en livsstilsvalg.
- Hormonelle metoder som orale, implanterbare, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler i minst 1 full syklus (basert på deltakers vanlige menstruasjonssyklus) før produktadministrering.
- Spiral. Hvis mann, er villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studieperioden.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: SD-101 Dermal Krem (6%)
|
SD-101 er et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn.
SD-101-6.0
krem inneholder allantoin, en diureidglyoksylsyre, i en konsentrasjon på 6% og andre hjelpestoffer.
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy (SD-101 0%)
|
Et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn.
Den inneholder ikke allantoin, kun hjelpestoffer.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Målsårlukning
Tidsramme: 1 måned
|
Primærendepunktet er andelen pasienter i hver behandlingsgruppe som oppnår fullstendig lukking av mål-såret innen måned 1 i studien.
Fullstendig lukking av mål-såret er definert som hudre-epitelialisering uten drenering.
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i sårbelastning
Tidsramme: 2 måneder
|
Endring i sårbelastning basert på BSA-målinger ved måned 2, sammenlignet med utgangspunktet.
|
2 måneder
|
|
Endring i kløe
Tidsramme: 2 måneder
|
The Itch Man Pruritus Assessment Tool, som er en validert 5-punkts Likert-skala som går fra 0 til 4, hvor 0 er komfortabelt og 4 er det mest forferdelige.
Skalaen brukes til å vurdere kløe i uke 1 (dag 1-7), uke 2, måned 1 og måned 2, sammenlignet med utgangspunktet.
|
2 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudmanifestasjoner
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudavvik
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Tegn og symptomer
- Epidermolyse Bullosa
- Kløe
Andre studie-ID-numre
- SD-007
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .