评估 SD-101 治疗大疱性表皮松解症的疗效与安全性研究
2026年9月3日 更新者：Paradigm Therapeutics
一项评估SD-101乳膏治疗大疱性表皮松解症患者疗效与安全性的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
即将进行的针对EB患者的试验是一种局部应用的全身治疗方法，适用于研究开始时年龄在1个月至12岁之间的单纯型、隐性营养不良型或交界型（非赫利茨型）患者。
在为期2个月的时间内，患者仅需进行4次现场访视，评估内容极少，完成本研究的患者将有机会在开放标签扩展研究中继续在家中使用SD-101-6.0。
药物产品和安慰剂无需特殊准备或储存条件（室温即可）。
研究概览
详细说明
这是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在比较SD-101-6.0乳膏与安慰剂（SD-101-0.0）对单纯型、隐性营养不良型或交界型非Herlitz型（JEB-nH）大疱性表皮松解症患者创面的疗效和安全性。
SD-101-6.0乳膏或安慰剂（SD-101-0.0）将每天一次局部涂抹于全身，持续60天。入组患者将在基线时选择一个目标创面。所选目标创面必须至少存在21天（面积10至50平方厘米）。基线时将收集目标创面位置的照片确认，首次访视保存的照片将用于后续访视时确认目标创面位置。患者将在第2次访视（基线后14天±7天）、第3次访视（基线后30天±7天）和第4次访视（基线后60天±7天）返回研究中心，重新评估目标创面的愈合程度。一旦目标创面愈合，在后续访视中将视为已愈合，不再对目标创面进行进一步重新评估。ARANZ SilhouetteStar™将用于在目标创面记录为闭合前的所有访视中测量目标创面。每次访视将评估瘙痒情况。此外，将在基线和第2个月访视时评估体表面积（BSA）及其他次要终点。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Robert P Ryan, PhD
- 电话号码：919-274-0703
- 邮箱：rryan@paradigmtherapeutics.com
研究联系人备份
- 姓名：Kathleen Watts
- 电话号码：352-586-4083
- 邮箱：Cure@Kapadi.com
学习地点
-
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California
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Rancho Santa Margarita、California、美国、92688
- 招聘中
- Mission Dermatology
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首席研究员：
- Shireen Guide, MD
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接触：
- Andrew Sparacino, PharmD
- 电话号码：107 +1 949-858-3376
- 邮箱：asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City、California、美国、94063
- 招聘中
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
接触：
- Jenny Deng
- 电话号码：650-460-4390
- 邮箱：jdeng4@stanford.edu
-
首席研究员：
- Jean Tang, MD
-
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- 招聘中
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
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接触：
- Kennedy McLeod, PharmD
- 电话号码：107 843-792-4091
- 邮箱：mcleodke@musc.edu
-
首席研究员：
- Wine Lee, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者或患者法定代表签署知情同意书（ICF）。 由于所有患者在入组时年龄为12岁或以下，需要患者法定代表签署同意书。
- 患者（或照顾者）必须愿意遵守所有方案要求。
- 诊断为单纯型、隐性营养不良型或JEB-nH型大疱性表皮松解症（EB）。
- 患者必须拥有1处目标伤口（面积为10至50平方厘米）。
- 患者在入组时必须年龄在28天至12岁之间。
- 目标伤口必须已存在21天或更长时间。
- 患者在基线时基于体表面积（BSA）的伤口负荷必须≥5%。
排除标准：
- 不符合上述入组标准的患者。
- 所选目标伤口不得有局部感染的临床证据。
- 入组前30天内使用过任何研究性药物或已批准的EB疗法。
- 入组前60天内使用过免疫疗法或细胞毒性化疗。
- 入组前30天内使用过全身性或局部类固醇疗法。 （允许使用吸入性类固醇和含类固醇的眼药水）
- 入组前7天内使用过全身性抗生素。
- 当前或既往患有恶性肿瘤。
参与者属于以下情况之一：
- 无生育潜力（初潮前或男性/无子宫）。
如有生育潜力，必须未怀孕（筛选时尿妊娠试验结果为阴性）、未哺乳，并采用以下医学上可接受的避孕方法之一：
- 作为生活方式选择，避免异性性交。
- 激素方法，如口服、植入、注射或透皮避孕药，在产品给药前至少使用1个完整周期（基于参与者的常规月经周期）。
- 宫内节育器。 如为男性，愿意在整个研究期间使用高效避孕方法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：SD-101 皮肤乳膏（6%）
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SD-101 是一种白色结晶粉末，配制在无味、柔软的白色乳膏基质中。
SD-101-6.0
乳膏含有尿囊素，一种二脲乙醛酸，浓度为 6% 和其他赋形剂。
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安慰剂比较：Vehicle (SD-101 0%)
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一种白色结晶粉末，配制在无味、柔软的白色乳霜基质中。
它不含尿囊素，仅含赋形剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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目标伤口愈合
大体时间：1个月
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主要终点是研究第1个月时，各治疗组中靶伤口完全闭合的患者比例。
靶伤口完全闭合定义为皮肤重新上皮化且无渗液。
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1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口负荷的变化
大体时间：2个月
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与基线相比，第2个月时基于体表面积（BSA）测量的伤口负荷变化。
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2个月
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瘙痒变化
大体时间：2个月
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The Itch Man 瘙痒评估工具是一种经过验证的5点李克特量表，范围从0到4，其中0表示舒适，4表示最严重。
该量表用于评估第1周（第1-7天）、第2周、第1个月和第2个月与基线相比的瘙痒情况。
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2个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月21日
初级完成 (估计的)
2027年5月17日
研究完成 (估计的)
2027年6月17日
研究注册日期
首次提交
2026年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月16日
首次发布 (实际的)
2026年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月3日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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