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Studio di Efficacia e Sicurezza per Valutare SD-101 nell'Epidermolisi Bollosa

18 marzo 2026 aggiornato da: Paradigm Therapeutics

Studio di Fase 3, Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, sull'Efficacia e la Sicurezza della Crema SD-101 in Pazienti con Epidermolisi Bollosa

Il prossimo studio clinico per pazienti con EB è un trattamento topico applicato su tutto il corpo per pazienti con Simplex, RDEB o Giunzionale (nH) di età compresa tra 1 mese e 12 anni all'ingresso nello studio. Sono previste solo 4 visite in sede per i pazienti con valutazioni minime in un periodo di 2 mesi, e i pazienti che completeranno questo studio avranno la possibilità di continuare a ricevere SD-101-6.0 a casa in uno studio di estensione in aperto. Il prodotto farmaceutico e il placebo non richiedono preparazioni speciali o condizioni di conservazione (temperatura ambiente).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per confrontare l'efficacia e la sicurezza della crema SD-101-6.0 rispetto al placebo (SD-101-0.0) sulle ferite in pazienti con EB Simplex, Distrofico Recessivo o Giunzionale non-Herlitz (JEB-nH).

La crema SD-101-6.0 o il placebo (SD-101-0.0) verranno applicati per via topica, una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo di 60 giorni. I pazienti arruolati avranno 1 ferita target selezionata al basale. La ferita target selezionata deve avere almeno 21 giorni (dimensione da 10 a 50 cm2). La conferma fotografica della posizione della ferita target sarà raccolta al basale e l'immagine salvata dalla prima visita verrà utilizzata per confermare la posizione della ferita target nelle visite successive. Il paziente tornerà presso il sito di studio per la Visita 2 (14 giorni ±7 giorni dal basale), la Visita 3 (30 giorni ±7 giorni dal basale) e la Visita 4 (60 giorni ±7 giorni dal basale) per far rivalutare la ferita target per il livello di guarigione. Una volta che la ferita target è guarita, sarà considerata guarita nelle visite successive e non verranno effettuate ulteriori rivalutazioni della ferita target. Il sistema ARANZ SilhouetteStar™ verrà utilizzato per misurare la ferita target in tutte le visite fino a quando la ferita target non sarà documentata come chiusa. La valutazione del prurito sarà valutata ad ogni visita. Inoltre, la superficie corporea (BSA) e altri endpoint secondari saranno valutati alle visite basale e del mese 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Kathleen Watts
  • Numero di telefono: 352-586-4083
  • Email: Cure@Kapadi.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato (ICF) firmato dal paziente o dal rappresentante legale del paziente. Poiché tutti i pazienti avranno 12 anni o meno all'ingresso nello studio, sarà richiesto l'assenso firmato dal rappresentante legale del paziente.
  2. Il paziente (o il tutore) deve essere disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  3. Diagnosi di EB Simplex, Distrofico Recessivo o JEB-nH.
  4. Il paziente deve avere 1 ferita bersaglio (dimensione da 10 a 50 cm2).
  5. I pazienti devono avere un'età compresa tra 28 giorni e 12 anni all'ingresso nello studio
  6. La ferita bersaglio deve essere presente da 21 giorni o più.
  7. I pazienti devono avere un carico di ferite basato sulla BSA di ≥5% al basale

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che non soddisfano i criteri di ingresso sopra descritti.
  2. La ferita bersaglio selezionata non deve presentare evidenze cliniche di infezione locale.
  3. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale o terapia EB approvata entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  4. Uso di immunoterapia o chemioterapia citotossica entro 60 giorni prima dell'arruolamento.
  5. Uso di terapia steroidea sistemica o topica entro 30 giorni prima dell'arruolamento. (Sono consentiti steroidi inalatori e colliri contenenti steroidi)
  6. Uso di antibiotici sistemici entro 7 giorni prima dell'arruolamento.
  7. Malignità attuale o pregressa.

  8. Il partecipante è uno dei seguenti:

    1. Non in età fertile (premenarca o maschio/non in possesso di utero).

    2. Se in età fertile, non è incinta (risultati negativi del test di gravidanza delle urine allo Screening), non allatta e pratica uno dei seguenti metodi contraccettivi medici accettabili:

      • Astinenza dai rapporti eterosessuali come scelta di vita.
      • Metodi ormonali come contraccettivi orali, impiantabili, iniettabili o transdermici per almeno 1 ciclo completo (basato sul solito periodo del ciclo mestruale del partecipante) prima della somministrazione del prodotto.
      • Dispositivo intrauterino. Se maschio, è disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutto il periodo dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Crema Dermica SD-101 (6%)
Droga: SD-101 Crema Dermica (6%)
SD-101 è una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. SD-101-6.0 crema contiene allantoina, un acido gliossilico diureide, ad una concentrazione del 6% ed altri eccipienti.
Comparatore placebo: Vehicle (SD-101 0%)
Droga: Veicolo (SD-101 0%)
Una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. Non contiene allantoina, solo eccipienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chiusura della ferita bersaglio
Lasso di tempo: 1 mese
L'endpoint primario è la proporzione di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che sperimenta la chiusura completa della loro ferita target entro il mese 1 dello studio. La chiusura completa della ferita target è definita come riepitelizzazione cutanea senza drenaggio.
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del carico della ferita
Lasso di tempo: 2 mesi
Variazione del carico della ferita basata sulle misurazioni della superficie corporea (BSA) al mese 2, rispetto al basale.
2 mesi
Cambiamento nel prurito
Lasso di tempo: 2 mesi
Lo strumento di valutazione del prurito Itch Man, che è una scala Likert a 5 punti validata che va da 0 a 4, dove 0 indica comodità e 4 indica il più terribile. La scala viene utilizzata per valutare il prurito alla Settimana 1 (Giorni 1-7), Settimana 2, Mese 1 e Mese 2, rispetto al basale.
2 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Paradigm Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

17 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

17 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidermolisi Bollosa (EB)

Prove cliniche su SD-101 Crema Dermica (6%)

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