Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteits- en veiligheidsstudie om SD-101 te evalueren bij Epidermolysis Bullosa

3 september 2026 bijgewerkt door: Paradigm Therapeutics

Een fase 3, multidisciplinair, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-crème bij patiënten met epidermolysis bullosa

De komende studie voor EB-patiënten is een lokaal toegediende behandeling van het hele lichaam voor patiënten met Simplex, RDEB of Junctioneel (nH) in de leeftijd van 1 maand tot 12 jaar bij aanvang van de studie. Er zijn slechts 4 bezoeken aan de onderzoekslocatie door patiënten met minimale beoordelingen over een periode van 2 maanden, en patiënten die deze studie voltooien, krijgen de mogelijkheid om SD-101-6.0 thuis te blijven ontvangen in een open-label extensiestudie. Het geneesmiddel en de placebo vereisen geen speciale voorbereiding of opslagcondities (kamertemperatuur).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 crème te vergelijken met placebo (SD-101-0.0) bij wonden bij patiënten met Simplex, Recessief Dystrofische of Junctionele non-Herlitz (JEB-nH) EB.

SD-101-6.0 crème of placebo (SD-101-0.0) wordt eenmaal daags topicaal aangebracht op het hele lichaam gedurende een periode van 60 dagen. Ingeschreven patiënten zullen bij baseline 1 doelwond geselecteerd hebben. De geselecteerde doelwond moet minstens 21 dagen oud zijn (grootte 10 tot 50 cm²). Fotografische bevestiging van de doelwondlocatie wordt verzameld bij baseline, en de foto van het eerste bezoek wordt gebruikt om de locatie van de doelwond te bevestigen bij latere bezoeken. De patiënt keert terug naar de studieplaats voor Bezoek 2 (14 dagen ±7 dagen vanaf baseline), Bezoek 3 (30 dagen ±7 dagen vanaf baseline) en Bezoek 4 (60 dagen ±7 dagen vanaf baseline) om de doelwond opnieuw te laten beoordelen op het niveau van genezing. Zodra de doelwond genezen is, wordt deze bij latere bezoeken als genezen beschouwd en wordt geen verdere herbeoordeling van de doelwond uitgevoerd. De ARANZ SilhouetteStar™ wordt gebruikt om de doelwond te meten bij alle bezoeken totdat de doelwond als gesloten is gedocumenteerd. Beoordeling van jeuk wordt bij elk bezoek geëvalueerd. Daarnaast worden lichaamsoppervlak (BSA) en andere secundaire eindpunten geëvalueerd bij de baseline- en maand 2-bezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Kathleen Watts
  • Telefoonnummer: 352-586-4083
  • E-mail: Cure@Kapadi.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Verenigde Staten, 92688
        • Werving
        • Mission Dermatology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shireen Guide, MD
        • Contact:
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Werving
        • Stanford University School of Medicine Dermatology Department
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jean Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wine Lee, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemmingsverklaring (ICF) ondertekend door de patiënt of wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt. Aangezien alle patiënten bij studie-invoer 12 jaar of jonger zijn, is ondertekende toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt vereist.
  2. Patiënt (of verzorger) moet bereid zijn om aan alle protocolvereisten te voldoen.
  3. Diagnose van Simplex, Recessieve Dystrofische of JEB-nH EB.
  4. Patiënt moet 1 doelwond hebben (grootte 10 tot 50 cm²).
  5. Patiënten moeten tussen 28 dagen en 12 jaar oud zijn bij studie-invoer.
  6. Doelwond moet 21 dagen of langer aanwezig zijn.
  7. Patiënten moeten een wondlast hebben gebaseerd op BSA van ≥5% bij baseline.

Exclusiecriteria:

  1. Patiënten die niet voldoen aan de hierboven beschreven toelatingscriteria.
  2. Geselecteerde doelwond mag geen klinisch bewijs van lokale infectie hebben.
  3. Gebruik van enig onderzoekend geneesmiddel of goedgekeurde EB-therapie binnen 30 dagen vóór inschrijving.
  4. Gebruik van immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen vóór inschrijving.
  5. Gebruik van systemische of lokale steroïde therapie binnen 30 dagen vóór inschrijving. (Ingeademde steroïden en oogdruppels die steroïden bevatten zijn toegestaan)
  6. Gebruik van systemische antibiotica binnen 7 dagen vóór inschrijving.
  7. Huidige of voormalige maligniteit.

  8. Deelnemer is een van het volgende:

    1. Niet in de vruchtbare leeftijd (premenarche of mannelijk/geen baarmoeder bezittend).

    2. Indien in de vruchtbare leeftijd, is niet zwanger (negatieve urinetestresultaten voor zwangerschap bij Screening), niet borstvoeding gevend, en past 1 van de volgende medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden toe:

      • Onthouding van heteroseksuele geslachtsgemeenschap als levensstijlkeuze.
      • Hormonale methoden zoals orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva gedurende minimaal 1 volledige cyclus (gebaseerd op de gebruikelijke menstruatiecyclusperiode van de deelnemer) vóór producttoediening.
      • Intra-uterien apparaat. Indien mannelijk, is bereid om gedurende de hele studieperiode een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: SD-101 Huidcrème (6%)
Geneesmiddel: SD-101 huidcrème (6%)
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-6.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 6% en andere hulpstoffen.
Placebo-vergelijker: Voertuig (SD-101 0%)
Geneesmiddel: Voertuig (SD-101 0%)
Een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. Het bevat geen allantoïne, alleen hulpstoffen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doelwondsluiting
Tijdsspanne: 1 maand
Het primaire eindpunt is het aandeel patiënten in elke behandelingsgroep dat volledige sluiting van het doelwond ervaart tegen maand 1 van de studie. Volledige sluiting van het doelwond wordt gedefinieerd als re-epithelialisatie van de huid zonder drainage.
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in wondlast
Tijdsspanne: 2 maanden
Verandering in wondlast gebaseerd op BSA-metingen na 2 maanden, vergeleken met de baseline.
2 maanden
Verandering in jeuk
Tijdsspanne: 2 maanden
De Itch Man Pruritus Assessment Tool, een gevalideerde 5-punts Likertschaal die loopt van 0 tot 4, waarbij 0 comfortabel is en 4 het meest verschrikkelijk. De schaal wordt gebruikt om jeuk te beoordelen in Week 1 (Dag 1-7), Week 2, Maand 1 en Maand 2, vergeleken met de uitgangswaarde.
2 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Paradigm Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

17 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

17 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren