Étude d'efficacité et de sécurité pour évaluer le SD-101 dans l'épidermolyse bulleuse
Étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de l'efficacité et de la sécurité de la crème SD-101 chez des patients atteints d'épidermolyse bulleuse
Seules 4 visites sur site sont prévues pour les patients, avec des évaluations minimales sur une période de 2 mois, et les patients qui terminent cette étude auront la possibilité de continuer à recevoir le SD-101-6.0
à domicile dans le cadre d'une étude d'extension en ouvert.
Le produit médicamenteux et le placebo ne nécessitent aucune préparation ni condition de stockage particulière (température ambiante).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à comparer l'efficacité et l'innocuité de la crème SD-101-6,0 par rapport au placebo (SD-101-0,0) sur les plaies chez des patients atteints d'EB Simplex, Dystrophique Récessif ou Jonctionnel non-Herlitz (JEB-nH).
La crème SD-101-6,0 ou le placebo (SD-101-0,0) sera appliqué par voie topique, une fois par jour sur l'ensemble du corps pendant une période de 60 jours. Les patients inscrits auront une plaie cible sélectionnée au départ. La plaie cible sélectionnée doit avoir au moins 21 jours (taille de 10 à 50 cm²). Une confirmation photographique de l'emplacement de la plaie cible sera recueillie au départ, et l'image enregistrée lors de la première visite sera utilisée pour confirmer l'emplacement de la plaie cible lors des visites ultérieures. Le patient retournera sur le site de l'étude pour la Visite 2 (14 jours ±7 jours après le départ), la Visite 3 (30 jours ±7 jours après le départ) et la Visite 4 (60 jours ±7 jours après le départ) afin que la plaie cible soit réévaluée pour le niveau de cicatrisation. Une fois la plaie cible cicatrisée, elle sera considérée comme cicatrisée lors des visites ultérieures et aucune autre réévaluation de la plaie cible ne sera effectuée. L'ARANZ SilhouetteStar™ sera utilisé pour mesurer la plaie cible à toutes les visites jusqu'à ce que la plaie cible soit documentée comme fermée. L'évaluation des démangeaisons sera effectuée à chaque visite. De plus, la surface corporelle (BSA) et d'autres critères d'évaluation secondaires seront évalués lors des visites de départ et du mois 2.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Robert P Ryan, PhD
- Numéro de téléphone: 919-274-0703
- E-mail: rryan@paradigmtherapeutics.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Kathleen Watts
- Numéro de téléphone: 352-586-4083
- E-mail: Cure@Kapadi.com
Lieux d'étude
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California
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Rancho Santa Margarita, California, États-Unis, 92688
- Recrutement
- Mission Dermatology
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Chercheur principal:
- Shireen Guide, MD
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Contact:
- Andrew Sparacino, PharmD
- Numéro de téléphone: 107 +1 949-858-3376
- E-mail: asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Recrutement
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
Contact:
- Jenny Deng
- Numéro de téléphone: 650-460-4390
- E-mail: jdeng4@stanford.edu
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Chercheur principal:
- Jean Tang, MD
-
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
-
Contact:
- Kennedy McLeod, PharmD
- Numéro de téléphone: 107 843-792-4091
- E-mail: mcleodke@musc.edu
-
Chercheur principal:
- Wine Lee, MD
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Formulaire de consentement éclairé (ICF) signé par le patient ou le représentant légal du patient. Puisque tous les patients auront 12 ans ou moins à l'entrée dans l'étude, l'assentiment signé du représentant légal du patient sera requis.
- Le patient (ou le soignant) doit être disposé à respecter toutes les exigences du protocole.
- Diagnostic d'EB Simplex, Dystrophique Récessif ou JEB-nH.
- Le patient doit avoir 1 plaie cible (taille de 10 à 50 cm2).
- Les patients doivent avoir entre 28 jours et 12 ans à l'entrée dans l'étude.
- La plaie cible doit être présente depuis 21 jours ou plus.
- Les patients doivent avoir une charge de plaies basée sur la SCA de ≥5 % au départ.
Critères d'exclusion :
- Patients ne répondant pas aux critères d'entrée décrits ci-dessus.
- La plaie cible sélectionnée ne doit pas présenter de signes cliniques d'infection locale.
- Utilisation de tout médicament expérimental ou traitement approuvé pour l'EB dans les 30 jours avant l'inclusion.
- Utilisation d'immunothérapie ou de chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours avant l'inclusion.
- Utilisation d'une thérapie stéroïdienne systémique ou topique dans les 30 jours avant l'inclusion. (Les stéroïdes inhalés et les gouttes ophtalmiques contenant des stéroïdes sont autorisés)
- Utilisation d'antibiotiques systémiques dans les 7 jours avant l'inclusion.
- Antécédents ou présence actuelle de malignité.
Le participant répond à l'une des conditions suivantes :
- N'est pas en âge de procréer (préménarché ou homme/sans utérus).
S'il est en âge de procréer, n'est pas enceinte (résultats négatifs au test de grossesse urinaire lors du dépistage), n'allaite pas et pratique l'une des méthodes de contraception médicalement acceptables suivantes :
- Abstinence de rapports hétérosexuels en tant que choix de vie.
- Méthodes hormonales telles que contraceptifs oraux, implantables, injectables ou transdermiques pendant au moins 1 cycle complet (basé sur la période habituelle du cycle menstruel du participant) avant l'administration du produit.
- Dispositif intra-utérin. Si masculin, est disposé à utiliser une méthode de contraception hautement efficace tout au long de la période d'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Crème dermique SD-101 (6%)
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Le SD-101 est une poudre cristalline blanche formulée dans une base de crème blanche douce et inodore.
SD-101-6.0
crème contient de l'allantoïne, un acide diuréide glyoxylique, à une concentration de 6% et d'autres excipients.
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Comparateur placebo: Véhicule (SD-101 0%)
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Une poudre blanche cristalline formulée dans une base de crème blanche douce et inodore.
Il ne contient pas d'allantoïne, uniquement des excipients.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fermeture de la plaie cible
Délai: 1 mois
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Le critère d'évaluation principal est la proportion de patients dans chaque groupe de traitement qui présentent une fermeture complète de leur plaie cible au mois 1 de l'étude.
La fermeture complète de la plaie cible est définie comme une ré-épithélialisation cutanée sans écoulement.
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1 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la charge de la plaie
Délai: 2 mois
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Changement de la charge de la plaie basé sur les mesures de la surface corporelle à 2 mois, par rapport à la valeur de base.
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2 mois
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Changement des démangeaisons
Délai: 2 mois
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L'outil d'évaluation du pruritus Itch Man, qui est une échelle de Likert validée à 5 points allant de 0 à 4, où 0 correspond à un état confortable et 4 à l'état le plus terrible.
L'échelle est utilisée pour évaluer les démangeaisons à la Semaine 1 (Jours 1-7), à la Semaine 2, au Mois 1 et au Mois 2, par rapport à la ligne de base.
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2 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Manifestations cutanées
- Maladies de la peau
- Anomalies congénitales
- Maladies de la peau, Génétique
- Anomalies cutanées
- Maladies de la peau, vésiculobulleuses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Signes et symptômes
- Épidermolyse bulleuse
- Prurit
Autres numéros d'identification d'étude
- SD-007
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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