Effektivitets- och säkerhetsstudie för att utvärdera SD-101 vid epidermolysis bullosa
En fas 3, multricenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten hos SD-101-kräm hos patienter med epidermolysis bullosa
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3, multicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten hos SD-101-6.0 kräm jämfört med placebo (SD-101-0.0) på sår hos patienter med Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctionell non-Herlitz (JEB-nH) EB.
SD-101-6.0 kräm eller placebo (SD-101-0.0) kommer att appliceras lokalt, en gång om dagen på hela kroppen under en period av 60 dagar. Inkluderade patienter kommer att ha 1 målsår utvalt vid baslinjen. Det valda målsåret måste vara minst 21 dagar gammalt (storlek 10 till 50 cm2). Fotografisk bekräftelse av målsårets läge kommer att samlas in vid baslinjen, och bilden sparad från det första besöket kommer att användas för att bekräfta läget på målsåret vid efterföljande besök. Patienterna kommer att återvända till studieplatsen för Besök 2 (14 dagar ±7 dagar från baslinjen), Besök 3 (30 dagar ±7 dagar från baslinjen) och Besök 4 (60 dagar ±7 dagar från baslinjen) för att få målsåret omvärderat för läkningsnivån. När målsåret är läkt kommer det att betraktas som läkt vid efterföljande besök och ingen ytterligare omvärdering av målsåret kommer att genomföras. ARANZ SilhouetteStar™ kommer att användas för att mäta målsåret vid alla besök tills målsåret dokumenteras som stängt. Bedömning av klåda kommer att utvärderas vid varje besök. Dessutom kommer kroppsytan (BSA) och andra sekundära slutpunkter att utvärderas vid baslinjen och månad 2-besöken.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Robert P Ryan, PhD
- Telefonnummer: 919-274-0703
- E-post: rryan@paradigmtherapeutics.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Kathleen Watts
- Telefonnummer: 352-586-4083
- E-post: Cure@Kapadi.com
Studieorter
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Förenta staterna, 92688
- Rekrytering
- Mission Dermatology
-
Huvudutredare:
- Shireen Guide, MD
-
Kontakt:
- Andrew Sparacino, PharmD
- Telefonnummer: 107 +1 949-858-3376
- E-post: asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Rekrytering
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
Kontakt:
- Jenny Deng
- Telefonnummer: 650-460-4390
- E-post: jdeng4@stanford.edu
-
Huvudutredare:
- Jean Tang, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Rekrytering
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
-
Kontakt:
- Kennedy McLeod, PharmD
- Telefonnummer: 107 843-792-4091
- E-post: mcleodke@musc.edu
-
Huvudutredare:
- Wine Lee, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke (ICF) formular undertecknat av patienten eller patientens lagliga företrädare. Eftersom alla patienter kommer att vara 12 år eller yngre vid studiestarten krävs undertecknat samtycke från patientens lagliga företrädare.
- Patienten (eller vårdnadshavare) måste vara villig att följa alla protokollkrav.
- Diagnos av Simplex, Recessiv Dystrofisk eller JEB-nH EB.
- Patienten måste ha 1 målsår (storlek 10 till 50 cm2).
- Patienter måste vara mellan 28 dagar till 12 år vid studiestarten.
- Målsåret måste ha funnits i 21 dagar eller mer.
- Patienter måste ha sårbelastning baserad på BSA på ≥5% vid baslinjen.
Exklusionskriterier:
- Patienter som inte uppfyller ovanstående inträdeskriterier.
- Det valda målsåret får inte ha kliniska tecken på lokal infektion.
- Användning av något prövningsläkemedel eller godkänd EB-terapi inom 30 dagar före inkludering.
- Användning av immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före inkludering.
- Användning av systemisk eller topikal steroidbehandling inom 30 dagar före inkludering. (Inhalerade steroider och ögondroppar som innehåller steroider är tillåtna)
- Användning av systemiska antibiotika inom 7 dagar före inkludering.
- Aktuell eller tidigare malignitet.
Deltagaren är en av följande:
- Ej i fertil ålder (premenarkell eller man/ej i besittning av en livmoder).
Om i fertil ålder, är icke gravid (negativt urinprov för graviditet vid screening), ammar inte och använder en av följande medicinskt godkända preventivmedel:
- Avhållsamhet från heterosexuellt samlag som livsstilsval.
- Hormonella metoder såsom orala, implantationsbara, injicerbara eller transdermala preventivmedel under minst 1 full cykel (baserat på deltagarens vanliga menstruationscykel) före produktadministration.
- Intrauterin spiral. Om man, är villig att använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studieperioden.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: SD-101 Dermal kräm (6%)
|
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas.
SD-101-6.0
krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 6% och andra hjälpämnen.
|
|
Placebo-jämförare: Fordon (SD-101 0%)
|
Ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas.
Den innehåller inget allantoin, bara hjälpämnen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Målsårläkning
Tidsram: 1 månad
|
Den primära slutpunkten är andelen patienter i varje behandlingsgrupp som upplever fullständig läkning av sitt målsår vid månad 1 i studien.
Fullständig läkning av målsår definieras som hudens återepitelisering utan drainage.
|
1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i sårbörda
Tidsram: 2 månader
|
Förändring i sårbelastning baserat på BSA-mätningar vid månad 2, jämfört med baslinjemätningen.
|
2 månader
|
|
Förändring i klåda
Tidsram: 2 månader
|
Itch Man Pruritus Assessment Tool, som är en validerad 5-gradig Likertskala som går från 0 till 4, där 0 är bekväm och 4 är det mest fruktansvärda.
Skalan används för att bedöma klåda vid Vecka 1 (Dag 1-7), Vecka 2, Månad 1 och Månad 2, jämfört med baslinjen.
|
2 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudmanifestationer
- Hudsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hudsjukdomar, genetiska
- Hudavvikelser
- Hudsjukdomar, Vesikulobulösa
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Tecken och symtom
- Epidermolysis Bullosa
- Klåda
Andra studie-ID-nummer
- SD-007
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .