Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur Bewertung von SD-101 bei Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

1. Von der Patientin/dem Patienten oder dem gesetzlichen Vertreter der Patientin/des Patienten unterschriebene Einwilligungserklärung (ICF). Da alle Patientinnen/Patienten bei Studieneinschluss 12 Jahre oder jünger sein werden, ist eine unterschriebene Einwilligung des gesetzlichen Vertreters der Patientin/des Patienten erforderlich.
2. Die Patientin/der Patient (oder Betreuer/in) muss bereit sein, alle Protokollanforderungen zu erfüllen.
3. Diagnose von Simplex-, rezessiv-dystropher oder JEB-nH-Epidermolysis bullosa.
4. Die Patientin/der Patient muss 1 Zielwunde (Größe 10 bis 50 cm²) haben.
5. Patientinnen/Patienten müssen zwischen 28 Tagen und 12 Jahren alt sein bei Studieneinschluss.
6. Die Zielwunde muss seit 21 Tagen oder länger bestehen.
7. Patientinnen/Patienten müssen bei Studienbeginn eine Wundlast basierend auf der Körperoberfläche (BSA) von ≥5 % haben.

Ausschlusskriterien:

1. Patientinnen/Patienten, die die oben genannten Einschlusskriterien nicht erfüllen.
2. Die ausgewählte Zielwunde darf keine klinischen Anzeichen einer lokalen Infektion aufweisen.
3. Einnahme eines Prüfpräparats oder einer zugelassenen EB-Therapie innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung.
4. Einnahme von Immuntherapie oder zytotoxischer Chemotherapie innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung.
5. Einnahme von systemischer oder topischer Steroidtherapie innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung. (Inhalative Steroide und ophthalmologische Tropfen, die Steroide enthalten, sind erlaubt)
6. Einnahme von systemischen Antibiotika innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung.
7. Aktuelle oder frühere Malignität.

8. Die Teilnehmerin/der Teilnehmer ist eine der folgenden Personen:

   1. Nicht im gebärfähigen Alter (prämenarchal oder männlich/ohne Uterus).

   2. Wenn im gebärfähigen Alter, nicht schwanger (negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis beim Screening), nicht stillend und praktiziert eine der folgenden medizinisch akzeptablen Verhütungsmethoden:

      • Enthaltsamkeit von heterosexuellem Geschlechtsverkehr als Lebensstilwahl.
      • Hormonelle Methoden wie orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva für mindestens 1 vollständigen Zyklus (basierend auf der üblichen Menstruationszyklusdauer der Teilnehmerin/des Teilnehmers) vor der Produktverabreichung.
      • Intrauterinpessar. Wenn männlich, ist bereit, während der gesamten Studiendauer eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.