Estudio de Eficacia y Seguridad para Evaluar SD-101 en Epidermólisis Bullosa
Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la eficacia y seguridad de la crema SD-101 en pacientes con epidermólisis bullosa
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para comparar la eficacia y seguridad de la crema SD-101-6.0 frente a placebo (SD-101-0.0) en heridas de pacientes con EB Simplex, Distrófica Recesiva o Juntural no-Herlitz (JEB-nH).
La crema SD-101-6.0 o el placebo (SD-101-0.0) se aplicarán tópicamente, una vez al día en todo el cuerpo durante un período de 60 días. Los pacientes inscritos tendrán 1 herida objetivo seleccionada al inicio. La herida objetivo seleccionada debe tener al menos 21 días de antigüedad (tamaño de 10 a 50 cm2). Se recogerá confirmación fotográfica de la ubicación de la herida objetivo al inicio, y la imagen guardada de la primera visita se utilizará para confirmar la ubicación de la herida objetivo en visitas posteriores. El paciente regresará al centro de estudio para la Visita 2 (14 días ±7 días desde el inicio), Visita 3 (30 días ±7 días desde el inicio) y Visita 4 (60 días ±7 días desde el inicio) para que se vuelva a evaluar la herida objetivo en cuanto al nivel de curación. Una vez que la herida objetivo esté curada, se considerará curada en visitas posteriores y no se realizarán más re-evaluaciones de la herida objetivo. Se utilizará el ARANZ SilhouetteStar™ para medir la herida objetivo en todas las visitas hasta que la herida objetivo se documente como cerrada. La evaluación del picor se evaluará en cada visita. Además, el área de superficie corporal (ASC) y otros criterios de valoración secundarios se evaluarán en las visitas de inicio y del mes 2.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Robert P Ryan, PhD
- Número de teléfono: 919-274-0703
- Correo electrónico: rryan@paradigmtherapeutics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kathleen Watts
- Número de teléfono: 352-586-4083
- Correo electrónico: Cure@Kapadi.com
Ubicaciones de estudio
-
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Reclutamiento
- Mission Dermatology
-
Investigador principal:
- Shireen Guide, MD
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Contacto:
- Andrew Sparacino, PharmD
- Número de teléfono: 107 +1 949-858-3376
- Correo electrónico: asparacino@missiondermatology.com
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Reclutamiento
- Stanford University School of Medicine Dermatology Department
-
Contacto:
- Jenny Deng
- Número de teléfono: 650-460-4390
- Correo electrónico: jdeng4@stanford.edu
-
Investigador principal:
- Jean Tang, MD
-
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
-
Contacto:
- Kennedy McLeod, PharmD
- Número de teléfono: 107 843-792-4091
- Correo electrónico: mcleodke@musc.edu
-
Investigador principal:
- Wine Lee, MD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de Consentimiento Informado (ICF) firmado por el paciente o su representante legal. Dado que todos los pacientes tendrán 12 años o menos al inicio del estudio, se requerirá el consentimiento firmado del representante legal del paciente.
- El paciente (o cuidador) debe estar dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
- Diagnóstico de EB Simplex, Distrófica Recesiva o JEB-nH.
- El paciente debe tener 1 herida objetivo (tamaño de 10 a 50 cm²).
- Los pacientes deben tener entre 28 días y 12 años al inicio del estudio.
- La herida objetivo debe estar presente durante 21 días o más.
- Los pacientes deben tener una carga de heridas basada en SCA de ≥5% al inicio.
Criterios de exclusión:
- Pacientes que no cumplan los criterios de entrada descritos anteriormente.
- La herida objetivo seleccionada no puede presentar evidencia clínica de infección local.
- Uso de cualquier fármaco en investigación o terapia aprobada para EB dentro de los 30 días previos a la inscripción.
- Uso de inmunoterapia o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días previos a la inscripción.
- Uso de terapia esteroidea sistémica o tópica dentro de los 30 días previos a la inscripción. (Se permiten esteroides inhalados y colirios que contengan esteroides)
- Uso de antibióticos sistémicos dentro de los 7 días previos a la inscripción.
- Malignidad actual o previa.
El participante cumple una de las siguientes condiciones:
- No tiene potencial reproductivo (premenárquico o varón/sin útero).
Si tiene potencial reproductivo, no está embarazada (resultados negativos de prueba de embarazo en orina en el Cribado), no está lactando y practica uno de los siguientes métodos anticonceptivos médicamente aceptables:
- Abstinencia de relaciones heterosexuales como elección de estilo de vida.
- Métodos hormonales como anticonceptivos orales, implantables, inyectables o transdérmicos durante al menos 1 ciclo completo (basado en el período menstrual habitual del participante) antes de la administración del producto.
- Dispositivo intrauterino. Si es varón, está dispuesto a utilizar un método anticonceptivo altamente efectivo durante todo el período de estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Crema Dermal SD-101 (6%)
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SD-101 es un polvo cristalino blanco que está formulado dentro de una base de crema blanca, suave e inodoro.
SD-101-6.0
La crema contiene alantoína, un diureido del ácido glioxílico, en una concentración del 6% y otros excipientes.
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Comparador de placebos: Vehículo (SD-101 0%)
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Un polvo cristalino blanco que está formulado dentro de una base de crema blanca, suave e inodoro.
No contiene alantoína, solo excipientes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cierre de la herida objetivo
Periodo de tiempo: 1 mes
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El criterio de valoración principal es la proporción de pacientes en cada grupo de tratamiento que experimentan un cierre completo de su herida objetivo al mes 1 del estudio.
El cierre completo de la herida objetivo se define como la reepitelización de la piel sin drenaje. |
1 mes
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la carga de la herida
Periodo de tiempo: 2 meses
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Cambio en la carga de heridas basado en las mediciones de BSA en el mes 2, en comparación con el valor basal.
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2 meses
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Cambio en el picor
Periodo de tiempo: 2 meses
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La Herramienta de Evaluación de Prurito 'Itch Man', que es una escala Likert validada de 5 puntos que va de 0 a 4, donde 0 es cómodo y 4 es lo más terrible.
La escala se utiliza para evaluar el picor en la Semana 1 (Días 1-7), la Semana 2, el Mes 1 y el Mes 2, en comparación con el valor inicial.
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2 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Epidermólisis Bullosa
- Prurito
Otros números de identificación del estudio
- SD-007
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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