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難治性脂質異常症患者を対象としたCTX310の安全性および忍容性試験

2026年9月17日 更新者：CRISPR Therapeutics AG

難治性脂質異常症患者におけるアンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）遺伝子のin vivo編集のためのCRISPRガイドRNA-Cas9ヌクレアーゼ（CTX310）のリポイドナノ粒子製剤の安全性と忍容性を評価する第1相オープンラベル、多施設共同、初回ヒト投与、用量漸増試験

This is a single-arm, open-label, multicenter, ascending dose Phase 1 trial that will enroll participants 18 to 75 years of age with dyslipidemias that are refractory to available treatments.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

This is a phase 1, open-label, multi-center study of CTX310 in participants with refractory dyslipidemias. Subjects will receive a dose of CTX310 via intravenous (IV) infusion.

研究の種類

介入

入学 (推定)

90

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Hialeah、Florida、アメリカ、33015
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
        • 募集
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • コンタクト：
          • Sonia Gerardo
          • 電話番号：904-730-0101
      • Orlando、Florida、アメリカ、32789
      • Port Orange、Florida、アメリカ、32127
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • コンタクト：
      • High Point、North Carolina、アメリカ、27260
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • 募集
        • Royal Papworth Hospital
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SE1 1YR
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • 募集
        • Royal Adelaide
        • コンタクト：
      • Brisbane、オーストラリア、4064
      • Camperdown、オーストラリア、2050
        • まだ募集していません
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • コンタクト：
      • Heidelberg、オーストラリア、3084
      • Melbourne、オーストラリア、3168
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、2025
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • 募集
        • NZCR
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥18 and ≤75 years at the time of signing the informed consent.
  2. Able to provide written informed consent.
  3. Participants diagnosed with persistent dyslipidemias defined by TG ≥150 mg/dL - and LDL-C ≥70 mg/dL in participants with ASCVD, or LDL-C ≥70 or 100mg/dL in participants with or without ASCVD respectively, or TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractory to the maximal intensity or MTD of standard of care lines of lipid-lowering therapies available through routine clinical care, for at least 12 weeks prior to screening
  5. Female participants must be postmenopausal or surgically sterile.
  6. All male participants and their female partners must agree to the use of an acceptable method of effective contraception for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participants with familial chylomicronemia syndrome (FCS). Some exceptions may apply.

  2. Evidence of liver disease, defined as but not limited to:

    LFTS >2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin >2 × ULN, or INR >1.5 × ULN, or liver stiffness measured by liver elastography

  3. Abnormal or compromised function of kidney, heart, blood or liver.

  4. Acute coronary syndrome event or stroke within 24 weeks prior to Day 1. Acute pancreatitis within 12 weeks prior to Day 1.

  5. Current use or use within 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted small interfering RNA (except inclisiran).

  6. Positive serology for HIV, hepatitis B or hepatitis C (antibody, surface antigen orNAT). Serology consistent with prior immunization will be eligible for the trial.

  7. Any prior malignancy within the past 5 years, or current malignancy (exceptions for resected or removed basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma in situ and carcinoma in situ of the cervix or breast).

  8. Women of childbearing potential.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Note: The inclusion and exclusion criteria listed represent the global protocol. Additional or modified eligibility criteria may apply in certain countries in accordance with local regulatory and ethics committee requirements and the approved country-specific protocol.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CTX310

Subjects will receive an intravenous (IV) infusion.
薬：CTX310

CTX310 is a lipid nanoparticle (LNP) formulation of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) components for in vivo editing of the target gene angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To evaluate the safety of CTX310 in adult subjects with dyslipidemias that are refractory to available treatments
時間枠：From CTX310 infusion up to 12 months

Incidence of dose-limiting toxicities and frequency of adverse events
From CTX310 infusion up to 12 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To assess the preliminary efficacy of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
時間枠：Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline in lipid values (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB and HDL-C)
Over 12 months, compared to baseline
To further characterize the safety of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
時間枠：From CTX310 infusion up to 12 months

Frequency and severity of adverse events (AE), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs.
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacokinetics (PK) of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
時間枠：From CTX310 infusion up to 12 months

Levels of CTX310 in blood over time
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamic (PD) response of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
時間枠：Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline of ANGPTL3
Over 12 months, compared to baseline

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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CRISPR Therapeutics AG

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月21日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月18日

最初の投稿 (実際)

2026年3月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月17日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CRSP-CVD-400

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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