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難治性脂質異常症患者を対象としたCTX310の安全性および忍容性試験

2026年9月17日 更新者：CRISPR Therapeutics AG

難治性脂質異常症患者におけるアンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）遺伝子のin vivo編集のためのCRISPRガイドRNA-Cas9ヌクレアーゼ（CTX310）のリポイドナノ粒子製剤の安全性と忍容性を評価する第1相オープンラベル、多施設共同、初回ヒト投与、用量漸増試験

これは、利用可能な治療に反応しない脂質異常症を有する18歳から75歳までの参加者を登録する、単一腕、オープンラベル、多施設、用量漸増の第1相試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、難治性脂質異常症患者を対象としたCTX310の第1相、非盲検、多施設共同試験です。 被験者は、静脈内（IV）点滴によりCTX310の投与を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

90

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Hialeah、Florida、アメリカ、33015
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
        • 募集
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • コンタクト：
          • Sonia Gerardo
          • 電話番号：904-730-0101
      • Orlando、Florida、アメリカ、32789
      • Port Orange、Florida、アメリカ、32127
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • コンタクト：
      • High Point、North Carolina、アメリカ、27260
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • 募集
        • Royal Papworth Hospital
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SE1 1YR
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • 募集
        • Royal Adelaide
        • コンタクト：
      • Brisbane、オーストラリア、4064
      • Camperdown、オーストラリア、2050
        • まだ募集していません
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • コンタクト：
      • Heidelberg、オーストラリア、3084
      • Melbourne、オーストラリア、3168
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、2025
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • 募集
        • NZCR
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な適格基準:

  1. インフォームド・コンセント文書に署名する時点で年齢が18歳以上75歳以下であること。
  2. 書面によるインフォームド・コンセントを提供できること。
  3. 持続性脂質異常症と診断されていること。定義は、TG≧150mg/dLかつ、ASCVDを有する参加者ではLDL-C≧70mg/dL、またはASCVDの有無に応じてそれぞれLDL-C≧70mg/dLまたは100mg/dL、またはTG≧500mg/dL。
  4. 通常の臨床ケアを通じて利用可能な脂質低下療法の標準治療ラインの最大強度または最大耐用量に対し、スクリーニング前少なくとも12週間以上効果が認められない（難治性）こと。
  5. 女性参加者は閉経後または外科的に不妊であること。
  6. すべての男性参加者とその女性パートナーは、研究期間中に許容される有効な避妊法の使用に同意すること。

除外基準:

  1. 家族性キロミクロン血症症候群（FCS）を有する参加者。一部例外が適用される場合があります。

  2. 肝疾患の証拠。定義は以下に限定されない:

    肝機能検査（LFTS）＞正常上限（ULN）の2倍、または総ビリルビン＞ULNの2倍、またはINR＞ULNの1.5倍、または肝弾性測定法による肝硬度測定。

  3. 腎臓、心臓、血液、または肝臓の機能異常または機能障害。
  4. Day1前24週以内の急性冠症候群イベントまたは脳卒中。Day1前12週以内の急性膵炎。
  5. Day1時点で現在使用中、またはDay1から365日以内に使用した、肝細胞標的型small interfering RNA（インクリシランを除く）の使用。
  6. HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の血清学的陽性反応（抗体、表面抗原、またはNAT）。事前の予防接種と一致する血清学的所見は試験の適格となる。
  7. 過去5年以内の悪性腫瘍の既往、または現在の悪性腫瘍（切除または除去済みの基底細胞癌、上皮内扁平上皮癌、子宮頸部または乳房の上皮内癌は例外）。
  8. 妊娠可能な女性。

注: その他のプロトコルで定義された適格/除外基準が適用される場合があります。

注: 記載されている適格および除外基準はグローバルプロトコルを表しています。追加または修正された適格基準は、各国の規制当局および倫理委員会の要件、ならびに承認された国別プロトコルに従って、特定の国で適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CTX310
被験者は静脈内（IV）点滴投与を受けます。
薬：CTX310
CTX310は、標的遺伝子angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)のin vivo編集のための、クラスター化された規則的に間隔をあけた短い回文リピート (CRISPR) 関連タンパク質9 (Cas9) 成分の脂質ナノ粒子 (LNP) 製剤です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
既存の治療法に反応しない脂質異常症を有する成人被験者におけるCTX310の安全性を評価すること
時間枠：CTX310投与から12か月まで
投与制限毒性の発現率および有害事象の頻度
CTX310投与から12か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
利用可能な治療法に対して抵抗性を示す脂質異常症の成人参加者におけるCTX310の予備的な有効性を評価するため
時間枠：ベースラインと比較して12か月以上
脂質値（LDL-C、non-HDL-C、トリグリセリド、アポリポ蛋白B、HDL-C）のベースラインからの変化率
ベースラインと比較して12か月以上
既存の治療法に反応しない脂質異常症を有する成人参加者におけるCTX310の安全性をさらに特徴付けるために
時間枠：CTX310の投与から12か月まで
有害事象（AE）の頻度と重症度。これには治療関連有害事象（TEAE）、特別関心有害事象（AESI）、臨床的に有意な検査値異常、および臨床的に有意なバイタルサイン異常が含まれます。
CTX310の投与から12か月まで
利用可能な治療法に反応しない脂質異常症を有する成人参加者におけるCTX310の薬物動態（PK）を評価する
時間枠：CTX310投与から12か月まで
血液中のCTX310濃度の経時的推移
CTX310投与から12か月まで
利用可能な治療法に反応しない脂質異常症を有する成人参加者におけるCTX310の薬力学（PD）反応を評価するため
時間枠：ベースラインと比較して12ヶ月以上
ANGPTL3のベースラインからの変化率
ベースラインと比較して12ヶ月以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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CRISPR Therapeutics AG

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月21日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月18日

最初の投稿 (実際)

2026年3月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月17日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CRSP-CVD-400

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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