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Uno Studio di Sicurezza e Tollerabilità che Valuta CTX310 in Partecipanti con Dislipidemie Refrattarie

19 maggio 2026 aggiornato da: CRISPR Therapeutics AG

Uno studio di Fase 1 in aperto, multicentrico, first-in-human, a dosi crescenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una formulazione di nanoparticelle lipidiche di RNA guida CRISPR-Cas9 (CTX310) per l'editing in vivo del gene dell'angiopoietina-simile 3 (ANGPTL3) in partecipanti con dislipidemie refrattarie

Questo è uno studio di fase 1 a braccio singolo, in aperto, multicentrico, a dosi crescenti che arruolerà partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico su CTX310 in partecipanti con dislipidemie refrattarie. I soggetti riceveranno una dose di CTX310 tramite infusione endovenosa (IV).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Research Site 1
      • Brisbane, Australia, 4064
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 15
      • Brisbane, Australia
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 16
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 7
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Research Site 3
      • Melbourne, Australia, 3168
        • Reclutamento
        • Research Site 2
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Reclutamento
        • Research Site 5
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • Research Site 4
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 18
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 8
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Reclutamento
        • Research Site 6
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 10
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Reclutamento
        • Research Site 17
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32127
        • Reclutamento
        • Research Site 11
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 14
      • High Point, North Carolina, Stati Uniti, 27260
        • Reclutamento
        • Research Site 13
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 9
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 12

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  1. Età ≥18 e ≤75 anni al momento della firma del consenso informato.
  2. In grado di fornire un consenso informato scritto.
  3. Partecipanti con diagnosi di dislipidemie persistenti definite da TG ≥150 mg/dL e LDL-C ≥70 mg/dL in partecipanti con ASCVD, o LDL-C ≥70 o 100 mg/dL rispettivamente in partecipanti con o senza ASCVD, oppure TG ≥500 mg/dL.
  4. Refrattari alla massima intensità o alla dose massima tollerata (MTD) delle linee di terapia ipolipemizzante standard di cura disponibili nell'assistenza clinica di routine, per almeno 12 settimane prima dello screening.
  5. Le partecipanti di sesso femminile devono essere in post-menopausa o sterili chirurgicamente.
  6. Tutti i partecipanti di sesso maschile e le loro partner di sesso femminile devono accettare l'uso di un metodo contraccettivo efficace accettabile per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Potrebbero applicarsi alcune eccezioni.

  2. Evidenza di malattia epatica, definita come ma non limitata a:

    Test di funzionalità epatica >2 × limite superiore della norma (ULN), o bilirubina totale >2 × ULN, o INR >1.5 × ULN, o rigidità epatica misurata da elastografia epatica.

  3. Funzione renale, cardiaca, ematica o epatica anormale o compromessa.
  4. Evento di sindrome coronarica acuta o ictus entro 24 settimane prima del Giorno 1. Pancreatite acuta entro 12 settimane prima del Giorno 1.
  5. Uso attuale o uso entro 365 giorni dal Giorno 1 di qualsiasi piccolo RNA interferente mirato agli epatociti (eccetto inclisiran).
  6. Sierologia positiva per HIV, epatite B o epatite C (anticorpi, antigene di superficie o NAT). La sierologia compatibile con una precedente immunizzazione sarà idonea per la sperimentazione.
  7. Qualsiasi precedente neoplasia maligna negli ultimi 5 anni, o neoplasia maligna attuale (eccezioni per carcinoma basocellulare asportato o rimosso, carcinoma a cellule squamose in situ e carcinoma in situ della cervice o della mammella).
  8. Donne in età fertile.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Nota: I criteri di inclusione ed esclusione elencati rappresentano il protocollo globale. Potrebbero applicarsi criteri di idoneità aggiuntivi o modificati in determinati paesi in conformità con i requisiti degli organi regolatori locali e dei comitati etici e con il protocollo specifico approvato per paese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTX310
I soggetti riceveranno una somministrazione endovenosa (EV).
Droga: CTX310
CTX310 è una formulazione di nanoparticelle lipidiche (LNP) di componenti della proteina 9 associata a CRISPR (Cas9) per l'editing in vivo del gene bersaglio angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza di CTX310 in soggetti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Incidenza delle tossicità dose-limite e frequenza degli eventi avversi
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia preliminare di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale nei valori lipidici (LDL-C, non-HDL-C, trigliceridi, apoB e HDL-C)
Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Per caratterizzare ulteriormente la sicurezza di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA), inclusi gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi di speciale interesse (AESI), anomalie di laboratorio clinicamente significative e segni vitali anomali clinicamente significativi.
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Per valutare la farmacocinetica (PK) di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Livelli di CTX310 nel sangue nel tempo
Dall'infusione di CTX310 fino a 12 mesi
Per valutare la risposta farmacodinamica (PD) di CTX310 in partecipanti adulti con dislipidemie refrattarie ai trattamenti disponibili
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi, rispetto al basale
Variazione percentuale rispetto al basale di ANGPTL3
Oltre 12 mesi, rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRSP-CVD-400

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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