Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja siedettävyyskokeilu CTX310:lle potilailla, joilla on refraktaariset dyslipidemiat

torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG

Vaiheen 1 avoimen leiman, monikeskuksinen, ensimmäinen ihmisillä suoritettu, nousevan annostelun kliininen tutkimus CRISPR-ohjattu RNA-Cas9 nukleaasin (CTX310) lipidin nanopartikkeliformulaation turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi angiopoietiinin kaltaisen 3:n (ANGPTL3) geenin in vivo muokkauksessa potilailla, joilla on refraktääriset dyslipidemiat

Tämä on yksihaarainen, avoimen leiman monikeskuksinen, nousevien annosten vaiheen 1 tutkimus, johon osallistuu 18–75-vuotiaita osallistujia, joilla on dyslipidemia, joka on vastustuskykyinen saatavilla oleville hoidoille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1, avoimen leiman, monikeskuksinen CTX310:n tutkimus osallistujilla, joilla on refraktori dyslipidemia. Potilaat saavat CTX310-annoksen suonensisäisellä (IV) infuusiolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide
        • Ottaa yhteyttä:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 2025
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Rekrytointi
        • NZCR
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Papworth Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33015
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
        • Rekrytointi
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sonia Gerardo
          • Puhelinnumero: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32789
      • Port Orange, Florida, Yhdysvallat, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
      • High Point, North Carolina, Yhdysvallat, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hailey Volk
          • Puhelinnumero: 503-494-2004
          • Sähköposti: volkh@ohsu.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätösottokriteerit:

  1. Ikä ≥18 ja ≤75 vuotta tiedotetun suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Kykene antamaan kirjallisen tiedotetun suostumuksen.
  3. Osallistujat, joilla on diagnosoitu pysyvä dyslipidemia, määriteltynä TG ≥150 mg/dL - ja LDL-C ≥70 mg/dL osallistujilla, joilla on ASCVD, tai LDL-C ≥70 tai 100 mg/dL osallistujilla, joilla on tai ilman ASCVD vastaavasti, tai TG ≥500 mg/dL.
  4. Refraktaarinen maksimaaliselle intensiteetille tai MTD:lle standardinmukaisista lipidien alentavan hoidon linjoista, jotka ovat saatavilla rutiinikliinisen hoidon kautta, vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa.
  5. Naispuolisilla osallistujilla täytyy olla menopaussi tai heidän täytyy olla kirurgisesti steriilejä.
  6. Kaikkien miespuolisten osallistujien ja heidän naispuolisten kumppaniensa täytyy suostua hyväksyttävän tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on perinnöllinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS). Joitakin poikkeuksia voi soveltaa.

  2. Maksan sairauden osoituksia, määriteltynä mutta ei rajoittuen:

    LFTS >2 × ylärajan normaalialueesta (ULN), tai kokonaisbilirubiini >2 × ULN, tai INR >1.5 × ULN, tai maksan jäykkyys mitattuna maksan elastografialla.

  3. Poikkeava tai heikentynyt munuaisten, sydämen, veren tai maksan toiminta.
  4. Akuutti sepelvaltimotautioireyhtymä tai aivohalvaus 24 viikon sisällä ennen päivää 1. Akuutti haimatulehdus 12 viikon sisällä ennen päivää 1.
  5. Nykyinen käyttö tai käyttö 365 päivän sisällä päivästä 1 hepatosyyttikohdistetuista pienistä häiritsevistä RNA:ista (pois lukien inclisiran).
  6. Positiivinen serologia HIV:lle, hepatiitille B tai hepatiitille C (vasta-aine, pintageeni tai NAT). Serologia, joka on yhteneväinen aiemman immunisaation kanssa, kelpaa tutkimukseen.
  7. Mikä tahansa aiempi pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain (poikkeukset poistetuille tai leikatuille basalisolukarsinoomille, in situ -levyepiteelikarsinoomalle ja in situ -karsinoomalle kohdunkaulassa tai rinnassa).
  8. Lastensynnytyskykyiset naiset.

Huomio: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät ottamis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Huomio: Luetellut ottamis- ja poissulkemiskriteerit edustavat globaalia tutkimussuunnitelmaa. Lisä- tai muokattuja kelpoisuuskriteerejä voi olla voimassa tietyissä maissa paikallisten sääntely- ja eettisten komiteoiden vaatimusten sekä hyväksytyn maakohtaisen tutkimussuunnitelman mukaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX310
Potilaat saavat laskimonsisäisen (IV) infuusion.
Lääke: CTX310
CTX310 on lipidin nanopartikkeliformulaatio (LNP) CRISPR-Cas9-komponenteista, jota käytetään kohdegeenin angiopoietiininkaltaisen proteiinin 3 (ANGPTL3) in vivo -muokkaukseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida CTX310:n turvallisuutta aikuisilla potilailla, joilla on dyslipidemia, joka on vastustuskykyinen saatavilla oleville hoitoille
Aikaikkuna: CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukauteen
Annosrajoittavien myrkyllisyyksien ilmaantuvuus ja haittatapahtumien esiintymistiheys
CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTX310:n alustavan tehon arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on dyslipidemia, joka on vastustuskykyinen saatavilla oleville hoidoille
Aikaikkuna: Yli 12 kuukauden ajalta, verrattuna perustasoon
Prosentuaalinen muutos lähtöarvoista lipidiarvoissa (LDL-C, ei-HDL-C, Trigs, apoB ja HDL-C)
Yli 12 kuukauden ajalta, verrattuna perustasoon
Jotta CTX310:n turvallisuutta voidaan entistä tarkemmin kuvata aikuisilla osallistujilla, joilla on olemassa olevia hoitoja vastustavat dyslipidemiat
Aikaikkuna: CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukauteen
Haittatapahtumien (AE), mukaan lukien hoidon aikana ilmaantuvat haittatapahtumat (TEAE) ja erityisen kiinnostuksen kohteena olevat haittatapahtumat (AESI), kliinisesti merkittävät laboratorioepänormaaliudet ja kliinisesti merkittävät poikkeavat elintoimintojen mittaukset esiintymistiheys ja vakavuus.
CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukauteen
Arvioida CTX310:n farmakokinetiikkaa (PK) aikuisilla osallistujilla, joilla on dyslipidemia, joka on refraktoorista saatavilla oleville hoitoille
Aikaikkuna: CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukautta
CTX310:n pitoisuudet veressä ajan kuluessa
CTX310-infuusiosta jopa 12 kuukautta
Arvioida CTX310:n farmakodynaamista (PD) vastetta aikuisilla osallistujilla, joilla on saatavilla olevia hoitoja vastustavia dyslipidemioita
Aikaikkuna: Yli 12 kuukauden aikana verrattuna perusarvoon
ANGPTL3:n perustason prosentuaalinen muutos
Yli 12 kuukauden aikana verrattuna perusarvoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CRISPR Therapeutics AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRSP-CVD-400

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa