Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja siedettävyyskokeilu CTX310:lle potilailla, joilla on refraktaariset dyslipidemiat

torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG

Vaiheen 1 avoimen leiman, monikeskuksinen, ensimmäinen ihmisillä suoritettu, nousevan annostelun kliininen tutkimus CRISPR-ohjattu RNA-Cas9 nukleaasin (CTX310) lipidin nanopartikkeliformulaation turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi angiopoietiinin kaltaisen 3:n (ANGPTL3) geenin in vivo muokkauksessa potilailla, joilla on refraktääriset dyslipidemiat

This is a single-arm, open-label, multicenter, ascending dose Phase 1 trial that will enroll participants 18 to 75 years of age with dyslipidemias that are refractory to available treatments.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This is a phase 1, open-label, multi-center study of CTX310 in participants with refractory dyslipidemias. Subjects will receive a dose of CTX310 via intravenous (IV) infusion.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide
        • Ottaa yhteyttä:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 2025
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Rekrytointi
        • NZCR
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Papworth Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33015
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
        • Rekrytointi
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sonia Gerardo
          • Puhelinnumero: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32789
      • Port Orange, Florida, Yhdysvallat, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
      • High Point, North Carolina, Yhdysvallat, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hailey Volk
          • Puhelinnumero: 503-494-2004
          • Sähköposti: volkh@ohsu.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥18 and ≤75 years at the time of signing the informed consent.
  2. Able to provide written informed consent.
  3. Participants diagnosed with persistent dyslipidemias defined by TG ≥150 mg/dL - and LDL-C ≥70 mg/dL in participants with ASCVD, or LDL-C ≥70 or 100mg/dL in participants with or without ASCVD respectively, or TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractory to the maximal intensity or MTD of standard of care lines of lipid-lowering therapies available through routine clinical care, for at least 12 weeks prior to screening
  5. Female participants must be postmenopausal or surgically sterile.
  6. All male participants and their female partners must agree to the use of an acceptable method of effective contraception for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participants with familial chylomicronemia syndrome (FCS). Some exceptions may apply.

  2. Evidence of liver disease, defined as but not limited to:

    LFTS >2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin >2 × ULN, or INR >1.5 × ULN, or liver stiffness measured by liver elastography

  3. Abnormal or compromised function of kidney, heart, blood or liver.

  4. Acute coronary syndrome event or stroke within 24 weeks prior to Day 1. Acute pancreatitis within 12 weeks prior to Day 1.

  5. Current use or use within 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted small interfering RNA (except inclisiran).

  6. Positive serology for HIV, hepatitis B or hepatitis C (antibody, surface antigen orNAT). Serology consistent with prior immunization will be eligible for the trial.

  7. Any prior malignancy within the past 5 years, or current malignancy (exceptions for resected or removed basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma in situ and carcinoma in situ of the cervix or breast).

  8. Women of childbearing potential.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Note: The inclusion and exclusion criteria listed represent the global protocol. Additional or modified eligibility criteria may apply in certain countries in accordance with local regulatory and ethics committee requirements and the approved country-specific protocol.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX310

Subjects will receive an intravenous (IV) infusion.
Lääke: CTX310

CTX310 is a lipid nanoparticle (LNP) formulation of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) components for in vivo editing of the target gene angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To evaluate the safety of CTX310 in adult subjects with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Aikaikkuna: From CTX310 infusion up to 12 months

Incidence of dose-limiting toxicities and frequency of adverse events
From CTX310 infusion up to 12 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To assess the preliminary efficacy of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Aikaikkuna: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline in lipid values (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB and HDL-C)
Over 12 months, compared to baseline
To further characterize the safety of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Aikaikkuna: From CTX310 infusion up to 12 months

Frequency and severity of adverse events (AE), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs.
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacokinetics (PK) of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Aikaikkuna: From CTX310 infusion up to 12 months

Levels of CTX310 in blood over time
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamic (PD) response of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Aikaikkuna: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline of ANGPTL3
Over 12 months, compared to baseline

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CRISPR Therapeutics AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRSP-CVD-400

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa