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一项评估CTX310在难治性血脂异常参与者中的安全性和耐受性试验

2026年9月17日 更新者：CRISPR Therapeutics AG

一项评估用于体内编辑难治性血脂异常患者血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）基因的CRISPR引导RNA-Cas9核酸酶（CTX310）脂质纳米颗粒制剂安全性及耐受性的1期开放标签、多中心、首次人体、剂量递增试验

这是一项单臂、开放标签、多中心、剂量递增的1期试验，将招募18至75岁、对现有治疗无效的脂质代谢紊乱患者。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对难治性血脂异常受试者的CTX310 1期、开放标签、多中心研究。 受试者将通过静脉输注接受一剂CTX310。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

90

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、2025
      • Christchurch、新西兰、8011
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚、5000
        • 招聘中
        • Royal Adelaide
        • 接触：
      • Brisbane、澳大利亚、4064
      • Camperdown、澳大利亚、2050
      • Heidelberg、澳大利亚、3084
      • Melbourne、澳大利亚、3168
  • 美国
    • Florida
      • Hialeah、Florida、美国、33015
      • Jacksonville、Florida、美国、32216
        • 招聘中
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • 接触：
          • Sonia Gerardo
          • 电话号码：904-730-0101
      • Orlando、Florida、美国、32789
      • Port Orange、Florida、美国、32127
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • 接触：
      • High Point、North Carolina、美国、27260
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • 接触：
  • 英国
      • Cambridge、英国
        • 招聘中
        • Royal Papworth Hospital
        • 接触：
      • London、英国、SE1 1YR

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄≥18岁且≤75岁。
  2. 能够提供书面知情同意书。
  3. 诊断为持续性血脂异常，定义为：患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的参与者甘油三酯（TG）≥150 mg/dL 且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）≥70 mg/dL；或无ASCVD的参与者LDL-C分别≥70 mg/dL或≥100 mg/dL；或TG≥500 mg/dL。
  4. 在筛选前至少12周内，对通过常规临床护理可获得的标准降脂疗法的最大强度或最大耐受剂量（MTD）治疗无效。
  5. 女性参与者必须已绝经或已手术绝育。
  6. 所有男性参与者及其女性伴侣必须同意在研究期间使用有效的可接受避孕方法。

排除标准：

  1. 患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的参与者。 某些例外情况可能适用。

  2. 存在肝脏疾病的证据，定义包括但不限于：

    肝功能检查（LFTS）>正常值上限（ULN）的2倍，或总胆红素>ULN的2倍，或国际标准化比值（INR）>ULN的1.5倍，或通过肝脏弹性成像测量的肝脏硬度异常。

  3. 肾脏、心脏、血液或肝脏功能异常或受损。
  4. 在第1天前的24周内发生急性冠状动脉综合征事件或卒中。在第1天前的12周内发生急性胰腺炎。
  5. 目前使用或在第1天前365天内使用过任何靶向肝细胞的小干扰RNA（inclisiran除外）。
  6. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎或丙型肝炎血清学检测阳性（抗体、表面抗原或核酸检测）。 符合既往免疫接种的血清学结果的参与者有资格参加试验。
  7. 过去5年内有任何恶性肿瘤病史，或当前患有恶性肿瘤（已切除或移除的基底细胞癌、原位鳞状细胞癌以及宫颈或乳腺原位癌除外）。
  8. 有生育能力的女性。

注：可能适用其他方案定义的纳入/排除标准。

注：所列的纳入和排除标准代表全球方案。 根据当地监管和伦理委员会的要求以及获批的国别方案，某些国家可能适用附加或修改的资格标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CTX310
受试者将接受静脉注射（IV）。
药品：CTX310
CTX310是一种脂质纳米颗粒（LNP）配方的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关蛋白9（Cas9）组件，用于体内编辑靶基因血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估CTX310对现有治疗难治性血脂异常成年患者的安全性
大体时间：从CTX310输注起至12个月内
剂量限制性毒性的发生率和不良事件的发生频率
从CTX310输注起至12个月内

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估CTX310对现有治疗难治性血脂异常的成年患者的初步疗效
大体时间：与基线相比，超过12个月
脂质值相对于基线的百分比变化（LDL-C、非HDL-C、甘油三酯、载脂蛋白B和HDL-C）
与基线相比，超过12个月
为进一步描述CTX310在现有治疗无效的成人血脂异常患者中的安全性
大体时间：从CTX310输注起至12个月
不良事件（AE）的频率和严重程度，包括治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和特别关注的不良事件（AESIs）、具有临床意义的实验室检查异常以及具有临床意义的异常生命体征。
从CTX310输注起至12个月
评估CTX310在现有治疗难治性血脂异常成人受试者中的药代动力学（PK）
大体时间：从CTX310输注后至12个月内
血液中CTX310水平随时间变化
从CTX310输注后至12个月内
评估CTX310对现有治疗无效的成人血脂异常患者的药效学（PD）反应
大体时间：与基线相比，超过12个月
ANGPTL3 相对于基线的百分比变化
与基线相比，超过12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CRISPR Therapeutics AG

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月21日

初级完成 (估计的)

2027年6月1日

研究完成 (估计的)

2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

2026年3月18日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月18日

首次发布 (实际的)

2026年3月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月17日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRSP-CVD-400

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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