Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и переносимости препарата CTX310 у участников с рефрактерными дислипидемиями

17 сентября 2026 г. обновлено: CRISPR Therapeutics AG

Фаза 1 открытого, многоцентрового, первого исследования на людях с восходящими дозами, оценивающего безопасность и переносимость липидной наночастицы CRISPR-направляющей РНК-Cas9 нуклеазы (CTX310) для редактирования гена ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3) in vivo у участников с рефрактерными дислипидемиями

Это однорукавное, открытое, многоцентровое исследование фазы 1 с возрастающей дозой, в которое будут включены участники в возрасте от 18 до 75 лет с дислипидемиями, рефрактерными к доступным методам лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 1, открытое, многоцентровое исследование CTX310 у участников с рефрактерными дислипидемиями. Субъекты получат дозу CTX310 посредством внутривенной (IV) инфузии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

90

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide
        • Контакт:
          • Denise Healy
          • Номер телефона: +61 409 877 807
          • Электронная почта: Denise.Healy@sa.gov.au
      • Brisbane, Австралия, 4064
        • Рекрутинг
        • CORE Research
        • Контакт:
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Еще не набирают
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Контакт:
      • Heidelberg, Австралия, 3084
        • Рекрутинг
        • Austin Health
        • Контакт:
      • Melbourne, Австралия, 3168
        • Рекрутинг
        • Monash Medical Center
        • Контакт:
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 2025
        • Рекрутинг
        • Aotearoa
        • Контакт:
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Рекрутинг
        • NZCR
        • Контакт:
          • Jo Sanders
          • Номер телефона: +64 (0) 3 372 9477
          • Электронная почта: jo.sanders@nzcr.co.nz
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Papworth Hospital
        • Контакт:
          • Jenny Castedo
          • Номер телефона: +441223 638000
          • Электронная почта: jenny.castedo1@nhs.net
      • London, Соединенное Королевство, SE1 1YR
        • Рекрутинг
        • Richmond Pharmacology
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33015
        • Рекрутинг
        • Integrity Clinical Research
        • Контакт:
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32216
        • Рекрутинг
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Контакт:
          • Sonia Gerardo
          • Номер телефона: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Рекрутинг
        • Flourish Orlando
        • Контакт:
      • Port Orange, Florida, Соединенные Штаты, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Контакт:
      • High Point, North Carolina, Соединенные Штаты, 27260
        • Рекрутинг
        • Peters Medical Research
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Контакт:
          • Hailey Volk
          • Номер телефона: 503-494-2004
          • Электронная почта: volkh@ohsu.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст ≥18 и ≤75 лет на момент подписания информированного согласия.
  2. Способность предоставить письменное информированное согласие.
  3. Участники с диагнозом персистирующая дислипидемия, определяемая как ТГ ≥150 мг/дл и ЛПНП-Х ≥70 мг/дл у участников с АССЗ, или ЛПНП-Х ≥70 или 100 мг/дл у участников с АССЗ или без АССЗ соответственно, или ТГ ≥500 мг/дл.
  4. Рефрактерность к максимальной интенсивности или МТД стандартных линий липидоснижающей терапии, доступной в рамках рутинного клинического наблюдения, в течение как минимум 12 недель до скрининга.
  5. Участницы женского пола должны быть в постменопаузе или хирургически стерилизованы.
  6. Все участники мужского пола и их партнёрши должны согласиться на использование приемлемого метода эффективной контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерии исключения:

  1. Участники с синдромом семейной хиломикронемии (СХМ). Могут применяться некоторые исключения.

  2. Признаки заболевания печени, определяемые как, но не ограничиваясь:

    ПФ >2 × верхнего предела нормы (ВПН), или общий билирубин >2 × ВПН, или МНО >1,5 × ВПН, или жёсткость печени, измеренная с помощью эластографии печени

  3. Аномальная или нарушенная функция почек, сердца, крови или печени.
  4. Событие острого коронарного синдрома или инсульт в течение 24 недель до Дня 1. Острый панкреатит в течение 12 недель до Дня 1.
  5. Текущее использование или использование в течение 365 дней с Дня 1 любого малого интерферирующего РНК, нацеленного на гепатоциты (за исключением инклисирана).
  6. Положительная серология на ВИЧ, гепатит B или гепатит C (антитела, поверхностный антиген или NAT). Серология, соответствующая предшествующей иммунизации, будет допускаться к участию в исследовании.
  7. Любое предшествующее злокачественное новообразование в течение последних 5 лет или текущее злокачественное новообразование (исключения составляют удалённые базальноклеточная карцинома, плоскоклеточный рак in situ и карцинома in situ шейки матки или молочной железы).
  8. Женщины детородного потенциала.

Примечание: Могут применяться другие критерии включения/исключения, определённые протоколом.

Примечание: Перечисленные критерии включения и исключения представляют глобальный протокол. Дополнительные или изменённые критерии приемлемости могут применяться в определённых странах в соответствии с местными требованиями регулирующих органов и этических комитетов и утверждённым страновым протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX310
Субъекты получат внутривенную (IV) инфузию.
Лекарство: CTX310
CTX310 представляет собой липидную наночастицу (LNP) для доставки компонентов системы CRISPR-Cas9 (кластеризованные регулярно пересекающиеся короткие палиндромные повторы и ассоциированный белок 9) для редактирования in vivo гена-мишени ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки безопасности CTX310 у взрослых пациентов с дислипидемиями, резистентными к доступным методам лечения
Временное ограничение: От инфузии CTX310 до 12 месяцев
Частота дозолимитирующих токсичностей и частота нежелательных явлений
От инфузии CTX310 до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки предварительной эффективности CTX310 у взрослых участников с дислипидемиями, резистентными к доступным методам лечения
Временное ограничение: За 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Процентное изменение от исходного уровня липидных показателей (ЛПНП, не-ЛПВП, триглицериды, апоВ и ЛПВП)
За 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Для дальнейшей характеристики безопасности CTX310 у взрослых участников с дислипидемиями, рефрактерными к доступным методам лечения
Временное ограничение: От инфузии CTX310 до 12 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), включая нежелательные явления, возникшие на фоне лечения (НЯЛ), и нежелательные явления особого интереса (НЯОИ), клинически значимые лабораторные отклонения и клинически значимые отклонения показателей жизненно важных функций.
От инфузии CTX310 до 12 месяцев
Для оценки фармакокинетики (ФК) CTX310 у взрослых участников с дислипидемиями, рефрактерными к доступным методам лечения
Временное ограничение: От инфузии CTX310 до 12 месяцев
Уровни CTX310 в крови с течением времени
От инфузии CTX310 до 12 месяцев
Для оценки фармакодинамического (ФД) ответа CTX310 у взрослых участников с дислипидемиями, рефрактерными к доступным методам лечения
Временное ограничение: По сравнению с исходным уровнем в течение более 12 месяцев
Процентное изменение уровня ANGPTL3 от исходного значения
По сравнению с исходным уровнем в течение более 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CRISPR Therapeutics AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRSP-CVD-400

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться