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Un essai de sécurité et de tolérance évaluant CTX310 chez des participants atteints de dyslipidémies réfractaires

17 septembre 2026 mis à jour par: CRISPR Therapeutics AG

Un essai de Phase 1 ouvert, multicentrique, premier chez l'humain, avec des doses croissantes évaluant la sécurité et la tolérabilité d'une formulation de nanoparticules lipidiques d'ARN guide CRISPR-Cas9 (CTX310) pour l'édition in vivo du gène de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3) chez des participants atteints de dyslipidémies réfractaires

Il s'agit d'un essai de phase 1 à bras unique, en ouvert, multicentrique, avec escalade de dose, qui inclura des participants âgés de 18 à 75 ans présentant des dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1, en ouvert, multicentrique du CTX310 chez des participants atteints de dyslipidémies réfractaires. Les sujets recevront une dose de CTX310 par perfusion intraveineuse (IV).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Recrutement
        • Royal Adelaide
        • Contact:
      • Brisbane, Australie, 4064
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contact:
      • Heidelberg, Australie, 3084
      • Melbourne, Australie, 3168
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 2025
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Recrutement
        • NZCR
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Papworth Hospital
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
  • États-Unis
    • Florida
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33015
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216
        • Recrutement
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contact:
          • Sonia Gerardo
          • Numéro de téléphone: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32789
      • Port Orange, Florida, États-Unis, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contact:
      • High Point, North Carolina, États-Unis, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contact:
          • Hailey Volk
          • Numéro de téléphone: 503-494-2004
          • E-mail: volkh@ohsu.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Âge de ≥18 et ≤75 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit.
  3. Participants diagnostiqués avec des dyslipidémies persistantes définies par TG ≥150 mg/dL et LDL-C ≥70 mg/dL chez les participants atteints d'ASCVD, ou LDL-C ≥70 ou 100 mg/dL chez les participants avec ou sans ASCVD respectivement, ou TG ≥500 mg/dL.
  4. Résistance à l'intensité maximale ou à la DMT des lignes de traitement hypolipidémiant standard disponibles dans le cadre des soins cliniques de routine, pendant au moins 12 semaines avant le dépistage.
  5. Les participantes doivent être ménopausées ou stérilisées chirurgicalement.
  6. Tous les participants masculins et leurs partenaires féminines doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace acceptable pendant toute la durée de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). Certaines exceptions peuvent s'appliquer.

  2. Signes de maladie hépatique, définis comme, mais sans s'y limiter :

    TFT >2 × la limite supérieure de la normale (LSN), ou bilirubine totale >2 × LSN, ou INR >1,5 × LSN, ou rigidité hépatique mesurée par élastographie hépatique

  3. Fonction rénale, cardiaque, sanguine ou hépatique anormale ou compromise.
  4. Événement de syndrome coronarien aigu ou accident vasculaire cérébral dans les 24 semaines précédant le jour 1. Pancréatite aiguë dans les 12 semaines précédant le jour 1.
  5. Utilisation actuelle ou utilisation dans les 365 jours précédant le jour 1 de tout petit ARN interférent ciblant les hépatocytes (sauf l'inclisiran).
  6. Sérologie positive pour le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C (anticorps, antigène de surface ou TAN). Une sérologie compatible avec une immunisation antérieure sera éligible pour l'essai.
  7. Toute malignité antérieure au cours des 5 dernières années, ou malignité actuelle (exceptions pour le carcinome basocellulaire réséqué ou enlevé, le carcinome épidermoïde in situ et le carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein).
  8. Femmes en âge de procréer.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Remarque : Les critères d'inclusion et d'exclusion énumérés représentent le protocole global. Des critères d'éligibilité supplémentaires ou modifiés peuvent s'appliquer dans certains pays conformément aux exigences locales des autorités réglementaires et des comités d'éthique et au protocole spécifique au pays approuvé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CTX310
Les sujets recevront une perfusion intraveineuse (IV).
Médicament: CTX310
CTX310 est une formulation de nanoparticules lipidiques (LNP) des composants de la protéine 9 associée aux répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en grappes (CRISPR) (Cas9) pour l'édition in vivo du gène cible angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la sécurité du CTX310 chez les sujets adultes atteints de dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles
Délai: De la perfusion de CTX310 jusqu'à 12 mois
Incidence des toxicités limitant la dose et fréquence des événements indésirables
De la perfusion de CTX310 jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer l'efficacité préliminaire du CTX310 chez les participants adultes présentant des dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles
Délai: Sur plus de 12 mois, par rapport à la valeur de référence
Pourcentage de changement par rapport aux valeurs de base des lipides (LDL-C, non-HDL-C, triglycérides, apoB et HDL-C)
Sur plus de 12 mois, par rapport à la valeur de référence
Pour mieux caractériser la sécurité de CTX310 chez les participants adultes atteints de dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles
Délai: De l'infusion de CTX310 jusqu'à 12 mois
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables émergents du traitement (TEAE) et les événements indésirables d'intérêt spécial (AESI), les anomalies biologiquement significatives et les signes vitaux anormaux cliniquement significatifs.
De l'infusion de CTX310 jusqu'à 12 mois
Pour évaluer la pharmacocinétique (PK) du CTX310 chez des participants adultes présentant des dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles
Délai: De l'infusion de CTX310 jusqu'à 12 mois
Niveaux de CTX310 dans le sang au fil du temps
De l'infusion de CTX310 jusqu'à 12 mois
Évaluer la réponse pharmacodynamique (PD) du CTX310 chez les participants adultes atteints de dyslipidémies réfractaires aux traitements disponibles
Délai: Sur 12 mois, par rapport à la ligne de base
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de l'ANGPTL3
Sur 12 mois, par rapport à la ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CRISPR Therapeutics AG

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2026

Première publication (Réel)

24 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CRSP-CVD-400

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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