Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och tolerabilitetsstudie som utvärderar CTX310 hos deltagare med refraktära dyslipidemier

17 september 2026 uppdaterad av: CRISPR Therapeutics AG

En fas 1-öppen, multicenter, först-på-människa, stigande dosstudie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten hos en lipidnanopartikelformulering av CRISPR-guide RNA-Cas9-nukleas (CTX310) för in vivo-redigering av angiopoietin-liknande 3-genen (ANGPTL3) hos deltagare med refraktära dyslipidemier

This is a single-arm, open-label, multicenter, ascending dose Phase 1 trial that will enroll participants 18 to 75 years of age with dyslipidemias that are refractory to available treatments.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is a phase 1, open-label, multi-center study of CTX310 in participants with refractory dyslipidemias. Subjects will receive a dose of CTX310 via intravenous (IV) infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

90

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Rekrytering
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Australien, 4064
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Australien, 3084
      • Melbourne, Australien, 3168
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33015
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32216
        • Rekrytering
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32789
      • Port Orange, Florida, Förenta staterna, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Förenta staterna, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 2025
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, SE1 1YR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥18 and ≤75 years at the time of signing the informed consent.
  2. Able to provide written informed consent.
  3. Participants diagnosed with persistent dyslipidemias defined by TG ≥150 mg/dL - and LDL-C ≥70 mg/dL in participants with ASCVD, or LDL-C ≥70 or 100mg/dL in participants with or without ASCVD respectively, or TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractory to the maximal intensity or MTD of standard of care lines of lipid-lowering therapies available through routine clinical care, for at least 12 weeks prior to screening
  5. Female participants must be postmenopausal or surgically sterile.
  6. All male participants and their female partners must agree to the use of an acceptable method of effective contraception for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participants with familial chylomicronemia syndrome (FCS). Some exceptions may apply.

  2. Evidence of liver disease, defined as but not limited to:

    LFTS >2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin >2 × ULN, or INR >1.5 × ULN, or liver stiffness measured by liver elastography

  3. Abnormal or compromised function of kidney, heart, blood or liver.

  4. Acute coronary syndrome event or stroke within 24 weeks prior to Day 1. Acute pancreatitis within 12 weeks prior to Day 1.

  5. Current use or use within 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted small interfering RNA (except inclisiran).

  6. Positive serology for HIV, hepatitis B or hepatitis C (antibody, surface antigen orNAT). Serology consistent with prior immunization will be eligible for the trial.

  7. Any prior malignancy within the past 5 years, or current malignancy (exceptions for resected or removed basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma in situ and carcinoma in situ of the cervix or breast).

  8. Women of childbearing potential.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Note: The inclusion and exclusion criteria listed represent the global protocol. Additional or modified eligibility criteria may apply in certain countries in accordance with local regulatory and ethics committee requirements and the approved country-specific protocol.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CTX310

Subjects will receive an intravenous (IV) infusion.
Läkemedel: CTX310

CTX310 is a lipid nanoparticle (LNP) formulation of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) components for in vivo editing of the target gene angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To evaluate the safety of CTX310 in adult subjects with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsram: From CTX310 infusion up to 12 months

Incidence of dose-limiting toxicities and frequency of adverse events
From CTX310 infusion up to 12 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To assess the preliminary efficacy of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsram: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline in lipid values (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB and HDL-C)
Over 12 months, compared to baseline
To further characterize the safety of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsram: From CTX310 infusion up to 12 months

Frequency and severity of adverse events (AE), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs.
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacokinetics (PK) of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsram: From CTX310 infusion up to 12 months

Levels of CTX310 in blood over time
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamic (PD) response of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsram: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline of ANGPTL3
Over 12 months, compared to baseline

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2026

Första postat (Faktisk)

24 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRSP-CVD-400

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera