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Un ensayo de seguridad y tolerabilidad que evalúa CTX310 en participantes con dislipidemias refractarias

17 de septiembre de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG

Un estudio de Fase 1 abierto, multicéntrico, primero en humanos, de dosis ascendente, que evalúa la seguridad y tolerabilidad de una formulación de nanopartícula lipídica de ARN guía CRISPR-Cas9 nucleasa (CTX310) para la edición in vivo del gen de la angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3) en participantes con dislipidemias refractarias

Este es un ensayo de fase 1, de brazo único, abierto, multicéntrico y de dosis ascendente que incluirá a participantes de 18 a 75 años de edad con dislipidemias refractarias a los tratamientos disponibles.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 1, de etiqueta abierta y multicéntrico de CTX310 en participantes con dislipidemias refractarias. Los sujetos recibirán una dosis de CTX310 mediante infusión intravenosa (IV).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

90

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide
        • Contacto:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Aún no reclutando
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contacto:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Medical Center
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33015
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
        • Reclutamiento
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contacto:
          • Sonia Gerardo
          • Número de teléfono: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Reclutamiento
        • Flourish Orlando
        • Contacto:
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contacto:
      • High Point, North Carolina, Estados Unidos, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contacto:
          • Hailey Volk
          • Número de teléfono: 503-494-2004
          • Correo electrónico: volkh@ohsu.edu
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 2025
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Reclutamiento
        • NZCR
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Papworth Hospital
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Reclutamiento
        • Richmond Pharmacology
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Edad de ≥18 y ≤75 años en el momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito.
  3. Participantes diagnosticados con dislipidemias persistentes definidas por TG ≥150 mg/dL y LDL-C ≥70 mg/dL en participantes con ECVAS, o LDL-C ≥70 o 100 mg/dL en participantes con o sin ECVAS respectivamente, o TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractarios a la intensidad máxima o DMT de las líneas de tratamiento estándar de terapias hipolipemiantes disponibles a través de la atención clínica rutinaria, durante al menos 12 semanas antes del cribado.
  5. Las participantes femeninas deben ser posmenopáusicas o quirúrgicamente estériles.
  6. Todos los participantes masculinos y sus parejas femeninas deben aceptar el uso de un método anticonceptivo efectivo aceptable durante la duración del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Participantes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Se pueden aplicar algunas excepciones.

  2. Evidencia de enfermedad hepática, definida como pero no limitada a:

    PFH >2 × límite superior normal (LSN), o bilirrubina total >2 × LSN, o INR >1.5 × LSN, o rigidez hepática medida por elastografía hepática

  3. Función renal, cardíaca, sanguínea o hepática anormal o comprometida.
  4. Evento de síndrome coronario agudo o accidente cerebrovascular dentro de las 24 semanas previas al Día 1. Pancreatitis aguda dentro de las 12 semanas previas al Día 1.
  5. Uso actual o uso dentro de los 365 días desde el Día 1 de cualquier ARN de interferencia pequeño dirigido a hepatocitos (excepto inclisiran).
  6. Serología positiva para VIH, hepatitis B o hepatitis C (anticuerpo, antígeno de superficie o NAT). La serología consistente con inmunización previa será elegible para el ensayo.
  7. Cualquier malignidad previa en los últimos 5 años, o malignidad actual (excepciones para carcinoma de células basales resecado o extirpado, carcinoma de células escamosas in situ y carcinoma in situ de cuello uterino o mama).
  8. Mujeres con potencial de embarazo.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Nota: Los criterios de inclusión y exclusión enumerados representan el protocolo global. Pueden aplicarse criterios de elegibilidad adicionales o modificados en ciertos países de acuerdo con los requisitos locales de los comités reguladores y de ética y el protocolo específico del país aprobado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX310
Los sujetos recibirán una infusión intravenosa (IV).
Droga: CTX310
CTX310 es una formulación de nanopartículas lipídicas (LNP) de componentes de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR)-proteína asociada 9 (Cas9) para la edición in vivo del gen diana angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la seguridad de CTX310 en sujetos adultos con dislipidemias que son refractarias a los tratamientos disponibles
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses
Incidencia de toxicidades limitantes de dosis y frecuencia de eventos adversos
Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la eficacia preliminar de CTX310 en participantes adultos con dislipidemias refractarias a los tratamientos disponibles
Periodo de tiempo: Durante más de 12 meses, en comparación con el valor inicial
Cambio porcentual respecto al valor basal en los parámetros lipídicos (LDL-C, HDL-C no, triglicéridos, apoB y HDL-C)
Durante más de 12 meses, en comparación con el valor inicial
Para caracterizar más a fondo la seguridad de CTX310 en participantes adultos con dislipidemias que son refractarias a los tratamientos disponibles
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA), incluidos los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y los eventos adversos de especial interés (AESI), las anomalías clínicamente significativas en los análisis de laboratorio y los signos vitales anormales clínicamente significativos.
Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses
Para evaluar la farmacocinética (PK) de CTX310 en participantes adultos con dislipidemias que son refractarias a los tratamientos disponibles
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses
Niveles de CTX310 en sangre a lo largo del tiempo
Desde la infusión de CTX310 hasta 12 meses
Para evaluar la respuesta farmacodinámica (PD) de CTX310 en participantes adultos con dislipidemias que son refractarias a los tratamientos disponibles
Periodo de tiempo: A lo largo de 12 meses, en comparación con el valor basal
Cambio porcentual desde el valor basal de ANGPTL3
A lo largo de 12 meses, en comparación con el valor basal

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CRISPR Therapeutics AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRSP-CVD-400

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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