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Un ensayo de seguridad y tolerabilidad que evalúa CTX310 en participantes con dislipidemias refractarias

17 de septiembre de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG

Un estudio de Fase 1 abierto, multicéntrico, primero en humanos, de dosis ascendente, que evalúa la seguridad y tolerabilidad de una formulación de nanopartícula lipídica de ARN guía CRISPR-Cas9 nucleasa (CTX310) para la edición in vivo del gen de la angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3) en participantes con dislipidemias refractarias

This is a single-arm, open-label, multicenter, ascending dose Phase 1 trial that will enroll participants 18 to 75 years of age with dyslipidemias that are refractory to available treatments.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is a phase 1, open-label, multi-center study of CTX310 in participants with refractory dyslipidemias. Subjects will receive a dose of CTX310 via intravenous (IV) infusion.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

90

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide
        • Contacto:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Aún no reclutando
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contacto:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Medical Center
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33015
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
        • Reclutamiento
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contacto:
          • Sonia Gerardo
          • Número de teléfono: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Reclutamiento
        • Flourish Orlando
        • Contacto:
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contacto:
      • High Point, North Carolina, Estados Unidos, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contacto:
          • Hailey Volk
          • Número de teléfono: 503-494-2004
          • Correo electrónico: volkh@ohsu.edu
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 2025
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Reclutamiento
        • NZCR
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Papworth Hospital
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Reclutamiento
        • Richmond Pharmacology
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥18 and ≤75 years at the time of signing the informed consent.
  2. Able to provide written informed consent.
  3. Participants diagnosed with persistent dyslipidemias defined by TG ≥150 mg/dL - and LDL-C ≥70 mg/dL in participants with ASCVD, or LDL-C ≥70 or 100mg/dL in participants with or without ASCVD respectively, or TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractory to the maximal intensity or MTD of standard of care lines of lipid-lowering therapies available through routine clinical care, for at least 12 weeks prior to screening
  5. Female participants must be postmenopausal or surgically sterile.
  6. All male participants and their female partners must agree to the use of an acceptable method of effective contraception for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participants with familial chylomicronemia syndrome (FCS). Some exceptions may apply.

  2. Evidence of liver disease, defined as but not limited to:

    LFTS >2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin >2 × ULN, or INR >1.5 × ULN, or liver stiffness measured by liver elastography

  3. Abnormal or compromised function of kidney, heart, blood or liver.

  4. Acute coronary syndrome event or stroke within 24 weeks prior to Day 1. Acute pancreatitis within 12 weeks prior to Day 1.

  5. Current use or use within 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted small interfering RNA (except inclisiran).

  6. Positive serology for HIV, hepatitis B or hepatitis C (antibody, surface antigen orNAT). Serology consistent with prior immunization will be eligible for the trial.

  7. Any prior malignancy within the past 5 years, or current malignancy (exceptions for resected or removed basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma in situ and carcinoma in situ of the cervix or breast).

  8. Women of childbearing potential.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Note: The inclusion and exclusion criteria listed represent the global protocol. Additional or modified eligibility criteria may apply in certain countries in accordance with local regulatory and ethics committee requirements and the approved country-specific protocol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX310

Subjects will receive an intravenous (IV) infusion.
Droga: CTX310

CTX310 is a lipid nanoparticle (LNP) formulation of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) components for in vivo editing of the target gene angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To evaluate the safety of CTX310 in adult subjects with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Periodo de tiempo: From CTX310 infusion up to 12 months

Incidence of dose-limiting toxicities and frequency of adverse events
From CTX310 infusion up to 12 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To assess the preliminary efficacy of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Periodo de tiempo: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline in lipid values (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB and HDL-C)
Over 12 months, compared to baseline
To further characterize the safety of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Periodo de tiempo: From CTX310 infusion up to 12 months

Frequency and severity of adverse events (AE), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs.
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacokinetics (PK) of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Periodo de tiempo: From CTX310 infusion up to 12 months

Levels of CTX310 in blood over time
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamic (PD) response of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Periodo de tiempo: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline of ANGPTL3
Over 12 months, compared to baseline

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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CRISPR Therapeutics AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRSP-CVD-400

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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