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Um Ensaio de Segurança e Tolerabilidade a Avaliar o CTX310 em Participantes com Dislipidemias Refratárias

17 de setembro de 2026 atualizado por: CRISPR Therapeutics AG

Um Ensaio de Fase 1 Aberto, Multicêntrico, Primeiro em Seres Humanos, com Dose Ascendente, que Avalia a Segurança e Tolerabilidade de uma Formulação de Nanopartícula Lipídica de CRISPR-Guia RNA-Cas9 Nuclease (CTX310) para a Edição In Vivo do Gene da Angiopoietina-like 3 (ANGPTL3) em Participantes com Dislipidemias Refratárias

Este é um ensaio de fase 1, de braço único, aberto, multicêntrico e de dose ascendente, que irá recrutar participantes com idades compreendidas entre os 18 e os 75 anos com dislipidemias que são refratárias aos tratamentos disponíveis.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1, aberto e multicêntrico do CTX310 em participantes com dislipidemias refratárias. Os sujeitos receberão uma dose de CTX310 por infusão intravenosa (IV).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

90

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5000
        • Recrutamento
        • Royal Adelaide
        • Contato:
      • Brisbane, Austrália, 4064
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contato:
      • Heidelberg, Austrália, 3084
      • Melbourne, Austrália, 3168
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33015
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
        • Recrutamento
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contato:
          • Sonia Gerardo
          • Número de telefone: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32789
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contato:
      • High Point, North Carolina, Estados Unidos, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contato:
          • Hailey Volk
          • Número de telefone: 503-494-2004
          • E-mail: volkh@ohsu.edu
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 2025
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Recrutamento
        • NZCR
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Papworth Hospital
        • Contato:
      • London, Reino Unido, SE1 1YR

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  1. Idade ≥18 e ≤75 anos no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. Capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
  3. Participantes diagnosticados com dislipidemias persistentes definidas por TG ≥150 mg/dL e LDL-C ≥70 mg/dL em participantes com DACV, ou LDL-C ≥70 ou 100 mg/dL em participantes com ou sem DACV, respetivamente, ou TG ≥500 mg/dL.
  4. Refratário à intensidade máxima ou DMT das linhas de terapias hipolipemiantes padrão disponíveis através dos cuidados clínicos de rotina, durante pelo menos 12 semanas antes do rastreio.
  5. As participantes do sexo feminino devem ser pós-menopáusicas ou cirurgicamente estéreis.
  6. Todos os participantes do sexo masculino e as suas parceiras devem concordar em utilizar um método aceitável de contraceção eficaz durante a duração do estudo.

Critérios de Exclusão:

  1. Participantes com síndrome de quilomicronemia familiar (SCF). Podem aplicar-se algumas exceções.

  2. Evidência de doença hepática, definida como, mas não limitada a:

    Provas de função hepática >2 × limite superior do normal (LSN), ou bilirrubina total >2 × LSN, ou INR >1,5 × LSN, ou rigidez hepática medida por elastografia hepática.

  3. Função renal, cardíaca, sanguínea ou hepática anormal ou comprometida.
  4. Evento de síndrome coronária aguda ou acidente vascular cerebral nas 24 semanas anteriores ao Dia 1. Pancreatite aguda nas 12 semanas anteriores ao Dia 1.
  5. Utilização atual ou utilização nos 365 dias anteriores ao Dia 1 de qualquer RNA de interferência pequeno direcionado a hepatócitos (exceto inclisiran).
  6. Serologia positiva para VIH, hepatite B ou hepatite C (anticorpo, antigénio de superfície ou NAT). Serologia consistente com imunização prévia será elegível para o ensaio.
  7. Qualquer neoplasia maligna prévia nos últimos 5 anos, ou neoplasia maligna atual (exceções para carcinoma basocelular ressecado ou removido, carcinoma de células escamosas in situ e carcinoma in situ do colo do útero ou mama).
  8. Mulheres em idade fértil.

Nota: Podem aplicar-se outros critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo.

Nota: Os critérios de inclusão e exclusão listados representam o protocolo global. Podem aplicar-se critérios de elegibilidade adicionais ou modificados em determinados países, de acordo com os requisitos locais dos comités reguladores e de ética e com o protocolo específico do país aprovado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CTX310
Os sujeitos receberão uma perfusão intravenosa (IV).
Medicamento: CTX310
CTX310 é uma formulação de nanopartícula lipídica (LNP) de componentes da proteína 9 associada a repetições palindrômicas curtas regularmente espaçadas (CRISPR) (Cas9) para edição in vivo do gene alvo angiopoietina-like 3 (ANGPTL3).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a segurança do CTX310 em adultos com dislipidemias que são refratárias aos tratamentos disponíveis
Prazo: Desde a infusão de CTX310 até 12 meses
Incidência de toxicidades limitantes da dose e frequência de eventos adversos
Desde a infusão de CTX310 até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a eficácia preliminar do CTX310 em participantes adultos com dislipidemias refratárias aos tratamentos disponíveis
Prazo: Durante mais de 12 meses, em comparação com a linha de base
Variação percentual em relação à linha de base nos valores lipídicos (LDL-C, não HDL-C, triglicerídeos, apoB e HDL-C)
Durante mais de 12 meses, em comparação com a linha de base
Para caracterizar ainda mais a segurança do CTX310 em participantes adultos com dislipidemias refratárias aos tratamentos disponíveis
Prazo: Desde a infusão de CTX310 até 12 meses
Frequência e gravidade dos eventos adversos (EA), incluindo eventos adversos emergentes do tratamento (EAET) e eventos adversos de interesse especial (EAIE), alterações laboratoriais clinicamente significativas e sinais vitais anormais clinicamente significativos.
Desde a infusão de CTX310 até 12 meses
Para avaliar a farmacocinética (PK) do CTX310 em participantes adultos com dislipidemias que são refratárias aos tratamentos disponíveis
Prazo: Desde a infusão de CTX310 até 12 meses
Níveis de CTX310 no sangue ao longo do tempo
Desde a infusão de CTX310 até 12 meses
Para avaliar a resposta farmacodinâmica (PD) do CTX310 em participantes adultos com dislipidemias que são refratárias aos tratamentos disponíveis
Prazo: Ao longo de 12 meses, comparado com a linha de base
Variação percentual em relação à linha de base da ANGPTL3
Ao longo de 12 meses, comparado com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CRISPR Therapeutics AG

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

24 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CRSP-CVD-400

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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