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난치성 이상지질혈증 환자를 대상으로 CTX310의 안전성 및 내약성을 평가하는 시험

2026년 9월 8일 업데이트: CRISPR Therapeutics AG

난치성 이상지질혈증 환자에서 안지오포이에틴 유사 단백질 3 (ANGPTL3) 유전자의 생체 내 편집을 위한 CRISPR 가이드 RNA-Cas9 뉴클레아제 (CTX310) 지질 나노입자 제형의 안전성 및 내약성을 평가하는 1상 개방형, 다기관, 최초 인체 적용, 용량 증량 시험

이 연구는 사용 가능한 치료에 반응하지 않는 이상지질혈증을 가진 18세에서 75세 사이의 참가자를 등록할 단일군, 개방형, 다기관, 증량 1상 임상시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 불응성 이상지질혈증 환자를 대상으로 한 CTX310의 1상, 개방형, 다기관 연구입니다. 피험자들은 정맥내(IV) 주입을 통해 CTX310의 용량을 투여받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

90

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 2025
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
  • 미국
    • Florida
      • Hialeah, Florida, 미국, 33015
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32216
        • 모병
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • 연락하다:
          • Sonia Gerardo
          • 전화번호: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, 미국, 32789
      • Port Orange, Florida, 미국, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • 연락하다:
      • High Point, North Carolina, 미국, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • 연락하다:
  • 영국
      • Cambridge, 영국
        • 모병
        • Royal Papworth Hospital
        • 연락하다:
      • London, 영국, SE1 1YR
  • 호주
      • Adelaide, 호주, 5000
        • 모병
        • Royal Adelaide
        • 연락하다:
      • Brisbane, 호주, 4064
        • 모병
        • CORE Research
      • Camperdown, 호주, 2050
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Heidelberg, 호주, 3084
      • Melbourne, 호주, 3168

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 선정 기준:

  1. 동의서 서명 시점에 만 18세 이상 75세 이하.
  2. 서면 동의서를 제공할 수 있음.
  3. 지속성 이상지질혈증으로 진단된 참가자(정의: TG ≥150 mg/dL - 및 ASCVD 환자의 경우 LDL-C ≥70 mg/dL, 또는 ASCVD 유무에 따라 각각 LDL-C ≥70 또는 100mg/dL, 또는 TG ≥500 mg/dL).
  4. 선별 검사 전 최소 12주 동안 일상 임상 진료를 통해 이용 가능한 지질 강하 치료의 표준 치료 라인의 최대 강도 또는 최대 허용 용량에 반응하지 않음.
  5. 여성 참가자는 폐경 후이거나 외과적으로 불임 상태여야 함.
  6. 모든 남성 참가자와 그들의 여성 파트너는 연구 기간 동안 허용 가능한 효과적인 피임법 사용에 동의해야 함.

제외 기준:

  1. 가족성 유미지방혈증 증후군(FCS)이 있는 참가자. 일부 예외가 적용될 수 있음.

  2. 간 질환의 증거(정의: 다음으로 제한되지 않음):

    간기능 검사 > 정상 상한치(ULN)의 2배, 또는 총 빌리루빈 > ULN의 2배, 또는 INR > ULN의 1.5배, 또는 간 탄성도 측정으로 측정된 간 경직도

  3. 신장, 심장, 혈액 또는 간의 기능 이상 또는 손상.
  4. 1일차 전 24주 이내의 급성 관상동맥 증후군 사건 또는 뇌졸중. 1일차 전 12주 이내의 급성 췌장염.
  5. 1일차 기준 현재 사용 중이거나 365일 이내에 간세포 표적 작은 간섭 RNA(인클리시란 제외)를 사용한 경우.
  6. HIV, B형 간염 또는 C형 간염에 대한 혈청학적 양성 반응(항체, 표면 항원 또는 NAT). 이전 예방접종과 일치하는 혈청학적 결과는 시험에 적합할 수 있음.
  7. 과거 5년 이내의 모든 악성 종양, 또는 현재 악성 종양(절제 또는 제거된 기저 세포 암종, 제자리 편평 세포 암종 및 자궁경부 또는 유방의 제자리 암종은 예외).
  8. 임신 가능성 있는 여성.

참고: 다른 프로토콜에서 정의된 선정/제외 기준이 적용될 수 있음.

참고: 나열된 선정 및 제외 기준은 글로벌 프로토콜을 나타냅니다. 지역 규제 및 윤리 위원회 요구 사항과 승인된 국가별 프로토콜에 따라 특정 국가에서는 추가 또는 수정된 적격 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTX310
피험자들은 정맥내(IV) 주입을 받게 됩니다.
의약품: CTX310
CTX310은 표적 유전자인 안지오포이에틴 유사 단백질 3(ANGPTL3)의 생체 내 편집을 위한 클러스터형 규칙적으로 간격을 둔 짧은 회문 반복 서열(CRISPR)-관련 단백질 9(Cas9) 구성요소의 지질 나노입자(LNP) 제형입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTX310의 안전성을 기존 치료에 반응하지 않는 지질대사 이상을 가진 성인 환자에서 평가하기 위해
기간: CTX310 주입 후 최대 12개월까지
용량제한독성 발생률 및 이상사례 빈도
CTX310 주입 후 최대 12개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사용 가능한 치료법에 반응하지 않는 이상지질혈증을 가진 성인 참가자에서 CTX310의 예비 효능을 평가하기 위함
기간: 기준선 대비 12개월 이상
지질 수치의 기준선 대비 백분율 변화(LDL-C, 비-HDL-C, 중성지방, apoB 및 HDL-C)
기준선 대비 12개월 이상
가용한 치료에 반응하지 않는 이상지질혈증을 가진 성인 참가자에서 CTX310의 안전성을 추가적으로 특성화하기 위해
기간: CTX310 주입 후 12개월까지
치료 관련 이상사례(TEAE) 및 특별 관심 이상사례(AESI)를 포함한 이상사례(AE)의 빈도 및 중증도, 임상적으로 유의한 실험실 검사 이상, 임상적으로 유의한 생체 징후 이상.
CTX310 주입 후 12개월까지
사용 가능한 치료법에 반응하지 않는 이상지질혈증이 있는 성인 참가자에서 CTX310의 약동학(PK)을 평가하기 위함
기간: CTX310 주입 후 최대 12개월까지
혈액 내 CTX310 수치의 시간 경과에 따른 변화
CTX310 주입 후 최대 12개월까지
사용 가능한 치료법에 저항성을 보이는 이상지질혈증을 가진 성인 참가자에서 CTX310의 약력학적(PD) 반응을 평가하기 위해
기간: 12개월 이상, 기준선과 비교하여
기저선 대비 ANGPTL3의 백분율 변화
12개월 이상, 기준선과 비교하여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CRISPR Therapeutics AG

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 21일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 18일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CRSP-CVD-400

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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