Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji oceniające CTX310 u uczestników z opornymi dyslipidemiami

17 września 2026 zaktualizowane przez: CRISPR Therapeutics AG

Faza 1 otwartego, wieloośrodkowego, pierwszego u człowieka badania z rosnącą dawką, oceniającego bezpieczeństwo i tolerancję lipidowej nanocząsteczki zawierającej CRISPR-guide RNA-Cas9 nukleazy (CTX310) do edycji in vivo genu angiopoietyna-podobnego 3 (ANGPTL3) u uczestników z opornymi dyslipidemiami

To jest jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe, badanie fazy 1 z rosnącymi dawkami, które obejmie uczestników w wieku od 18 do 75 lat z dyslipidemiami opornymi na dostępne leczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie fazy 1, otwarte, wieloośrodkowe preparatu CTX310 u uczestników z opornymi dyslipidemiami. Uczestnicy otrzymają dawkę CTX310 poprzez wlew dożylny (IV).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

90

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 2025
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33015
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
        • Rekrutacyjny
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Numer telefonu: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
      • Port Orange, Florida, Stany Zjednoczone, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 i ≤75 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody.
  3. Uczestnicy z rozpoznaniem uporczywej dyslipidemii zdefiniowanej jako TG ≥150 mg/dL oraz LDL-C ≥70 mg/dL u uczestników z ASCVD, lub LDL-C ≥70 lub 100 mg/dL odpowiednio u uczestników z ASCVD lub bez ASCVD, lub TG ≥500 mg/dL.
  4. Oporność na maksymalną intensywność lub MTD standardowych linii leczenia obniżających lipidy dostępnych w rutynowej opiece klinicznej przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  5. Uczestniczki muszą być po menopauzie lub chirurgicznie sterylne.
  6. Wszyscy uczestnicy płci męskiej i ich partnerki muszą zgodzić się na stosowanie akceptowanej metody skutecznej antykoncepcji przez cały okres trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy z zespołem rodzinnej chylomikronemii (FCS). Mogą obowiązywać pewne wyjątki.

  2. Objawy choroby wątroby, zdefiniowane jako, ale nie ograniczone do:

    Próby wątrobowe >2 × górna granica normy (GGN), lub całkowita bilirubina >2 × GGN, lub INR >1,5 × GGN, lub sztywność wątroby mierzona elastografią wątroby

  3. Nieprawidłowa lub upośledzona czynność nerek, serca, krwi lub wątroby.
  4. Zespół ostrej wieńcowej lub udar w ciągu 24 tygodni przed Dniem 1. Ostre zapalenie trzustki w ciągu 12 tygodni przed Dniem 1.
  5. Aktualne stosowanie lub stosowanie w ciągu 365 dni od Dnia 1 jakiejkolwiek małej interferującej RNA skierowanej do hepatocytów (z wyjątkiem inklisyranu).
  6. Dodatnia serologia w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C (przeciwciała, antygen powierzchniowy lub NAT). Serologia zgodna z wcześniejszym szczepieniem będzie kwalifikować do badania.
  7. Jakikolwiek wcześniejszy nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat lub obecny nowotwór złośliwy (wyjątki dotyczą wyciętego lub usuniętego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego in situ oraz raka in situ szyjki macicy lub piersi).
  8. Kobiety w wieku rozrodczym.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Uwaga: Wymienione kryteria włączenia i wyłączenia odzwierciedlają globalny protokół. W niektórych krajach mogą obowiązywać dodatkowe lub zmodyfikowane kryteria kwalifikacyjne zgodnie z lokalnymi wymaganiami organów regulacyjnych i komisji etycznych oraz zatwierdzonym protokołem krajowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX310
Uczestnicy otrzymają wlew dożylny (IV).
Lek: CTX310
CTX310 to formulacja lipidowej nanocząstki (LNP) składników białka CRISPR/Cas9 przeznaczona do edycji in vivo genu docelowego angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu oceny bezpieczeństwa CTX310 u dorosłych pacjentów z dyslipidemiami opornymi na dostępne metody leczenia
Ramy czasowe: Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy
Częstość występowania dawek ograniczających toksyczność i częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wstępnej skuteczności preparatu CTX310 u dorosłych uczestników z dyslipidemiami opornymi na dostępne metody leczenia
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy, w porównaniu z wartością wyjściową
Procentowa zmiana wartości lipidów w porównaniu z wartościami wyjściowymi (LDL-C, nie-HDL-C, Trigs, apoB i HDL-C)
W ciągu 12 miesięcy, w porównaniu z wartością wyjściową
Aby dalej scharakteryzować bezpieczeństwo stosowania CTX310 u dorosłych uczestników z dyslipidemiami opornymi na dostępne metody leczenia
Ramy czasowe: Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy
Częstość i nasilenie działań niepożądanych (AE), w tym działań niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE) oraz działań niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI), klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych i klinicznie istotnych nieprawidłowych wartości parametrów życiowych.
Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy
Ocena farmakokinetyki (PK) preparatu CTX310 u dorosłych uczestników z dyslipidemiami opornymi na dostępne metody leczenia
Ramy czasowe: Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy
Poziom CTX310 we krwi w czasie
Od infuzji CTX310 do 12 miesięcy
Aby ocenić odpowiedź farmakodynamiczną (PD) preparatu CTX310 u dorosłych uczestników z dyslipidemiami opornymi na dostępne metody leczenia
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy w porównaniu z wartością wyjściową
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej ANGPTL3
W ciągu 12 miesięcy w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRSP-CVD-400

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj