Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek naar CTX310 bij deelnemers met refractaire dyslipidemieën

17 september 2026 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG

Een fase 1 open-label, multicenter, eerst-op-mens, oplopende dosisstudie die de veiligheid en verdraagbaarheid evalueert van een lipide-nanodeeltjesformulering van CRISPR-gids-RNA-Cas9-nuclease (CTX310) voor in vivo bewerking van het angiopoietine-achtig 3 (ANGPTL3)-gen bij deelnemers met refractaire dyslipidemieën

Dit is een fase 1-onderzoek met één arm, open-label, multicentrisch en oplopende dosering, dat deelnemers zal includeren van 18 tot 75 jaar met dyslipidemieën die refractair zijn voor beschikbare behandelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1, open-label, multicenter studie van CTX310 bij deelnemers met refractaire dyslipidemieën. Deelnemers zullen een dosis CTX310 ontvangen via intraveneuze (IV) infusie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
      • Brisbane, Australië, 4064
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contact:
      • Heidelberg, Australië, 3084
      • Melbourne, Australië, 3168
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Papworth Hospital
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33015
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
        • Werving
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Contact:
          • Sonia Gerardo
          • Telefoonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32789
      • Port Orange, Florida, Verenigde Staten, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Contact:
      • High Point, North Carolina, Verenigde Staten, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Leeftijd van ≥18 en ≤75 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  2. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen.
  3. Deelnemers gediagnosticeerd met persistente dyslipidemieën gedefinieerd door TG ≥150 mg/dL - en LDL-C ≥70 mg/dL bij deelnemers met ASCVD, of LDL-C ≥70 of 100 mg/dL bij deelnemers met respectievelijk wel of geen ASCVD, of TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractair aan de maximale intensiteit of MTD van standaardzorglijnen van lipidenverlagende therapieën beschikbaar via routinematige klinische zorg, gedurende minimaal 12 weken vóór screening.
  5. Vrouwelijke deelnemers moeten postmenopauzaal of chirurgisch steriel zijn.
  6. Alle mannelijke deelnemers en hun vrouwelijke partners moeten instemmen met het gebruik van een acceptabele methode van effectieve anticonceptie gedurende de studie.

Exclusiecriteria:

  1. Deelnemers met familiaire chylomicronemie syndroom (FCS). Sommige uitzonderingen kunnen van toepassing zijn.

  2. Bewijs van leverziekte, gedefinieerd als maar niet beperkt tot:

    LFTS >2 × bovengrens van normaal (ULN), of totaal bilirubine >2 × ULN, of INR >1,5 × ULN, of leverstijfheid gemeten door leverelastografie

  3. Abnormale of gecompromitteerde functie van nieren, hart, bloed of lever.
  4. Acuut coronair syndroom of beroerte binnen 24 weken vóór Dag 1. Acute pancreatitis binnen 12 weken vóór Dag 1.
  5. Huidig gebruik of gebruik binnen 365 dagen vanaf Dag 1 van hepatocyt-gericht small interfering RNA (behalve inclisiran).
  6. Positieve serologie voor HIV, hepatitis B of hepatitis C (antilichaam, oppervlakte-antigeen of NAT). Serologie consistent met eerdere immunisatie komt in aanmerking voor de studie.
  7. Eerdere maligniteit in de afgelopen 5 jaar, of huidige maligniteit (uitzonderingen voor gereseceerde of verwijderde basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom in situ en carcinoma in situ van de baarmoederhals of borst).
  8. Vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel.

Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Opmerking: De vermelde inclusie- en exclusiecriteria vertegenwoordigen het wereldwijde protocol. Aanvullende of aangepaste geschiktheidscriteria kunnen van toepassing zijn in bepaalde landen in overeenstemming met lokale regelgevende en ethische commissievereisten en het goedgekeurde landspecifieke protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTX310
Proefpersonen krijgen een intraveneuze (IV) infusie.
Geneesmiddel: CTX310
CTX310 is een lipiden-nanodeeltje (LNP) formulering van clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) componenten voor in vivo bewerking van het doelgen angiopoietine-achtig 3 (ANGPTL3).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid van CTX310 te evalueren bij volwassen proefpersonen met dyslipidemieën die niet reageren op beschikbare behandelingen
Tijdsspanne: Van CTX310-infusie tot 12 maanden
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten en frequentie van bijwerkingen
Van CTX310-infusie tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de voorlopige werkzaamheid van CTX310 te beoordelen bij volwassen deelnemers met dyslipidemieën die refractair zijn voor beschikbare behandelingen
Tijdsspanne: Over 12 maanden, vergeleken met baseline
Percentagele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipidenwaarden (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB en HDL-C)
Over 12 maanden, vergeleken met baseline
Om de veiligheid van CTX310 verder te karakteriseren bij volwassen deelnemers met dyslipidemieën die refractair zijn voor beschikbare behandelingen
Tijdsspanne: Van CTX310-infusie tot 12 maanden
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE), inclusief behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en bijwerkingen van speciaal belang (AESIs), klinisch significante laboratoriumafwijkingen, en klinisch significante abnormale vitale functies.
Van CTX310-infusie tot 12 maanden
Om de farmacokinetiek (PK) van CTX310 te beoordelen bij volwassen deelnemers met dyslipidemieën die refractair zijn voor beschikbare behandelingen
Tijdsspanne: Van CTX310-infusie tot 12 maanden
Gehalt van CTX310 in bloed over tijd
Van CTX310-infusie tot 12 maanden
Om de farmacodynamische (PD) respons van CTX310 te beoordelen bij volwassen deelnemers met dyslipidemieën die refractair zijn voor beschikbare behandelingen
Tijdsspanne: Gedurende 12 maanden, vergeleken met de baseline
Percentageverandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ANGPTL3
Gedurende 12 maanden, vergeleken met de baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRSP-CVD-400

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren