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Eine Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie zur Bewertung von CTX310 bei Teilnehmern mit refraktären Dyslipidämien

17. September 2026 aktualisiert von: CRISPR Therapeutics AG

Eine Phase-1-Open-Label-, multizentrische, erstmals am Menschen durchgeführte, aufsteigende Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Lipid-Nanopartikel-Formulierung von CRISPR-Guide-RNA-Cas9-Nuklease (CTX310) für die In-vivo-Editierung des Angiopoietin-like-3 (ANGPTL3)-Gens bei Teilnehmern mit refraktären Dyslipidämien

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische, aufsteigende Dosis-Phase-1-Studie, die Teilnehmer im Alter von 18 bis 75 Jahren mit Dyslipidämien einschließt, die gegenüber verfügbaren Behandlungen refraktär sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1-Open-Label-Multicenter-Studie von CTX310 bei Teilnehmern mit refraktären Dyslipidämien. Die Probanden erhalten eine Dosis CTX310 über intravenöse (IV) Infusion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

90

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Australien, 4064
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Australien, 3084
      • Melbourne, Australien, 3168
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 2025
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33015
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32216
        • Rekrutierung
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
      • Port Orange, Florida, Vereinigte Staaten, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Alter von ≥18 und ≤75 Jahren zum Zeitpunkt der Unterschrift der Einwilligungserklärung.
  2. In der Lage, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu erteilen.
  3. Teilnehmer mit der Diagnose persistierender Dyslipidämien, definiert durch TG ≥150 mg/dL und LDL-C ≥70 mg/dL bei Teilnehmern mit ASCVD oder LDL-C ≥70 oder 100 mg/dL bei Teilnehmern mit bzw. ohne ASCVD oder TG ≥500 mg/dL.
  4. Refraktär gegenüber der maximalen Intensität oder MTD der Standard-Lipidsenkungstherapien, die im Rahmen der routinemäßigen klinischen Versorgung verfügbar sind, für mindestens 12 Wochen vor dem Screening.
  5. Weibliche Teilnehmer müssen postmenopausal oder chirurgisch steril sein.
  6. Alle männlichen Teilnehmer und ihre weiblichen Partner müssen der Verwendung einer akzeptablen Methode der wirksamen Kontrazeptiva für die Dauer der Studie zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Einige Ausnahmen können gelten.

  2. Hinweise auf Lebererkrankungen, definiert als, aber nicht beschränkt auf:

    Leberfunktionstests >2 × obere Grenze des Normalbereichs (ULN) oder Gesamtbilirubin >2 × ULN oder INR >1,5 × ULN oder Lebersteifigkeit gemessen durch Leberelastographie

  3. Abnormale oder beeinträchtigte Funktion von Nieren, Herz, Blut oder Leber.
  4. Akutes Koronarsyndrom oder Schlaganfall innerhalb von 24 Wochen vor Tag 1. Akute Pankreatitis innerhalb von 12 Wochen vor Tag 1.
  5. Aktuelle Anwendung oder Anwendung innerhalb von 365 Tagen ab Tag 1 von jeglicher Hepatozyten-gerichteten kleinen interferierenden RNA (außer Inclisiran).
  6. Positive Serologie für HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C (Antikörper, Oberflächenantigen oder NAT). Serologie, die mit einer vorherigen Immunisierung übereinstimmt, ist für die Studie geeignet.
  7. Jegliche vorherige maligne Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre oder aktuelle maligne Erkrankung (Ausnahmen für entfernte oder resezierte Basalzellkarzinome, Plattenepithelkarzinome in situ und Karzinome in situ des Gebärmutterhalses oder der Brust).
  8. Frauen im gebärfähigen Alter.

Hinweis: Weitere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Hinweis: Die aufgeführten Einschluss- und Ausschlusskriterien stellen das globale Protokoll dar. Zusätzliche oder modifizierte Eignungskriterien können in bestimmten Ländern gemäß den lokalen regulatorischen und ethischen Anforderungen sowie dem genehmigten landesspezifischen Protokoll gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX310
Die Probanden erhalten eine intravenöse (IV) Infusion.
Arzneimittel: CTX310
CTX310 ist eine Lipid-Nanopartikel (LNP)-Formulierung von CRISPR/Cas9-Komponenten für die In-vivo-Editierung des Zielgens Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Sicherheit von CTX310 bei erwachsenen Patienten mit Dyslipidämien, die auf verfügbare Behandlungen refraktär sind
Zeitfenster: Von CTX310-Infusion bis zu 12 Monaten
Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Von CTX310-Infusion bis zu 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Beurteilung der vorläufigen Wirksamkeit von CTX310 bei erwachsenen Teilnehmern mit Dyslipidämien, die auf verfügbare Behandlungen refraktär sind
Zeitfenster: Über 12 Monate, verglichen mit dem Ausgangswert
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei Lipidwerten (LDL-C, Non-HDL-C, Triglyceride, apoB und HDL-C)
Über 12 Monate, verglichen mit dem Ausgangswert
Zur weiteren Charakterisierung der Sicherheit von CTX310 bei erwachsenen Teilnehmern mit Dyslipidämien, die auf verfügbare Behandlungen refraktär sind
Zeitfenster: Von der CTX310-Infusion bis zu 12 Monaten
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AE), einschließlich behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs), klinisch signifikanter Laborabweichungen und klinisch signifikanter abnormer Vitalzeichen.
Von der CTX310-Infusion bis zu 12 Monaten
Zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von CTX310 bei erwachsenen Teilnehmern mit Dyslipidämien, die auf verfügbare Behandlungen refraktär sind
Zeitfenster: Von der CTX310-Infusion bis zu 12 Monate
CTX310-Spiegel im Blut über die Zeit
Von der CTX310-Infusion bis zu 12 Monate
Zur Bewertung der pharmakodynamischen (PD) Reaktion von CTX310 bei erwachsenen Teilnehmern mit Dyslipidämien, die auf verfügbare Behandlungen refraktär sind
Zeitfenster: Über 12 Monate, verglichen mit dem Ausgangswert
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von ANGPTL3
Über 12 Monate, verglichen mit dem Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRSP-CVD-400

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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