Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og tolerabilitetsstudie som evaluerer CTX310 hos deltakere med refraktære dyslipidemier

17. september 2026 oppdatert av: CRISPR Therapeutics AG

En fase 1 åpen-merket, multikenter, første-på-mennesker, stigende dose-studie som evaluerer sikkerheten og tolerabiliteten til en lipid-nanopartikkelformulering av CRISPR-guide RNA-Cas9 nuklease (CTX310) for in vivo-redigering av angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)-genet hos deltakere med refraktære dyslipidemier

This is a single-arm, open-label, multicenter, ascending dose Phase 1 trial that will enroll participants 18 to 75 years of age with dyslipidemias that are refractory to available treatments.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is a phase 1, open-label, multi-center study of CTX310 in participants with refractory dyslipidemias. Subjects will receive a dose of CTX310 via intravenous (IV) infusion.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide
        • Ta kontakt med:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Forente stater
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33015
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
        • Rekruttering
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Ta kontakt med:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32789
      • Port Orange, Florida, Forente stater, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Ta kontakt med:
      • High Point, North Carolina, Forente stater, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ta kontakt med:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • NZCR
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Papworth Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, SE1 1YR

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥18 and ≤75 years at the time of signing the informed consent.
  2. Able to provide written informed consent.
  3. Participants diagnosed with persistent dyslipidemias defined by TG ≥150 mg/dL - and LDL-C ≥70 mg/dL in participants with ASCVD, or LDL-C ≥70 or 100mg/dL in participants with or without ASCVD respectively, or TG ≥500 mg/dL.
  4. Refractory to the maximal intensity or MTD of standard of care lines of lipid-lowering therapies available through routine clinical care, for at least 12 weeks prior to screening
  5. Female participants must be postmenopausal or surgically sterile.
  6. All male participants and their female partners must agree to the use of an acceptable method of effective contraception for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participants with familial chylomicronemia syndrome (FCS). Some exceptions may apply.

  2. Evidence of liver disease, defined as but not limited to:

    LFTS >2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin >2 × ULN, or INR >1.5 × ULN, or liver stiffness measured by liver elastography

  3. Abnormal or compromised function of kidney, heart, blood or liver.

  4. Acute coronary syndrome event or stroke within 24 weeks prior to Day 1. Acute pancreatitis within 12 weeks prior to Day 1.

  5. Current use or use within 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted small interfering RNA (except inclisiran).

  6. Positive serology for HIV, hepatitis B or hepatitis C (antibody, surface antigen orNAT). Serology consistent with prior immunization will be eligible for the trial.

  7. Any prior malignancy within the past 5 years, or current malignancy (exceptions for resected or removed basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma in situ and carcinoma in situ of the cervix or breast).

  8. Women of childbearing potential.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Note: The inclusion and exclusion criteria listed represent the global protocol. Additional or modified eligibility criteria may apply in certain countries in accordance with local regulatory and ethics committee requirements and the approved country-specific protocol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CTX310

Subjects will receive an intravenous (IV) infusion.
Legemiddel: CTX310

CTX310 is a lipid nanoparticle (LNP) formulation of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) components for in vivo editing of the target gene angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate the safety of CTX310 in adult subjects with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsramme: From CTX310 infusion up to 12 months

Incidence of dose-limiting toxicities and frequency of adverse events
From CTX310 infusion up to 12 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To assess the preliminary efficacy of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsramme: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline in lipid values (LDL-C, non-HDL-C, Trigs, apoB and HDL-C)
Over 12 months, compared to baseline
To further characterize the safety of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsramme: From CTX310 infusion up to 12 months

Frequency and severity of adverse events (AE), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs.
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacokinetics (PK) of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsramme: From CTX310 infusion up to 12 months

Levels of CTX310 in blood over time
From CTX310 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamic (PD) response of CTX310 in adult participants with dyslipidemias that are refractory to available treatments
Tidsramme: Over 12 months, compared to baseline

Percentage change from baseline of ANGPTL3
Over 12 months, compared to baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRSP-CVD-400

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere