Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og tolerabilitetsstudie som evaluerer CTX310 hos deltakere med refraktære dyslipidemier

17. september 2026 oppdatert av: CRISPR Therapeutics AG

En fase 1 åpen-merket, multikenter, første-på-mennesker, stigende dose-studie som evaluerer sikkerheten og tolerabiliteten til en lipid-nanopartikkelformulering av CRISPR-guide RNA-Cas9 nuklease (CTX310) for in vivo-redigering av angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)-genet hos deltakere med refraktære dyslipidemier

Dette er en fase 1-studie med én behandlingsarm, åpen merking, multikenter og stigende dosering som vil inkludere deltakere i alderen 18 til 75 år med dyslipidemier som er refraktære mot tilgjengelige behandlinger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1, åpen, multikenterstudie av CTX310 hos deltakere med refraktære dyslipidemier. Deltakerne vil få en dose CTX310 via intravenøs (IV) infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide
        • Ta kontakt med:
      • Brisbane, Australia, 4064
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Melbourne, Australia, 3168
  • Forente stater
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33015
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
        • Rekruttering
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Ta kontakt med:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32789
      • Port Orange, Florida, Forente stater, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Ta kontakt med:
      • High Point, North Carolina, Forente stater, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ta kontakt med:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • NZCR
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Papworth Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, SE1 1YR

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for signering av informert samtykke.
  2. I stand til å gi skriftlig informert samtykke.
  3. Deltakere diagnostisert med vedvarende dyslipidemi definert ved TG ≥150 mg/dL og LDL-C ≥70 mg/dL hos deltakere med ASCVD, eller LDL-C ≥70 eller 100 mg/dL hos deltakere med henholdsvis med eller uten ASCVD, eller TG ≥500 mg/dL.
  4. Refraktær mot maksimal intensitet eller MTD av standard lipidsenkende behandlingslinjer tilgjengelig gjennom rutinemessig klinisk omsorg, i minst 12 uker før screening.
  5. Kvinnelige deltakere må være postmenopausale eller kirurgisk sterile.
  6. Alle mannlige deltakere og deres kvinnelige partnere må samtykke til bruk av en akseptabel metode for effektiv prevensjon under hele studien.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakere med familiært chylomikronemi-syndrom (FCS). Noen unntak kan gjelde.

  2. Bevis for leversykdom, definert som, men ikke begrenset til:

    LFTS >2 × øvre normalgrense (ULN), eller totalt bilirubin >2 × ULN, eller INR >1,5 × ULN, eller leverstivhet målt med leverelastografi

  3. Unormal eller svekket funksjon av nyre, hjerte, blod eller lever.
  4. Akutt koronarsyndrom eller slag innen 24 uker før dag 1. Akutt pankreatitt innen 12 uker før dag 1.
  5. Nåværende bruk eller bruk innen 365 dager fra dag 1 av hepatocytrettet små interfererende RNA (unntatt inclisiran).
  6. Positiv serologi for HIV, hepatitt B eller hepatitt C (antistoff, overflateantigen eller NAT). Serologi som samsvarer med tidligere immunisering vil være kvalifisert for studien.
  7. Eventuell tidligere malignitet de siste 5 årene, eller nåværende malignitet (unntak for resekert eller fjernet basalcellekarsinom, plaveiselcellekarsinoma in situ og karsinoma in situ i livmorhalsen eller brystet).
  8. Kvinner i fruktbar alder.

Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Merk: De oppførte inklusjons- og eksklusjonskriteriene representerer den globale protokollen. Ytterligere eller modifiserte kvalifikasjonskriterier kan gjelde i enkelte land i samsvar med lokale regulatoriske og etiske komitékrav og den godkjente lands-spesifikke protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CTX310
Deltakerne vil få en intravenøs (IV) infusjon.
Legemiddel: CTX310
CTX310 er en lipid-nanopartikkel (LNP)-formulering av klustret regelmessig mellomromsadskilte korte palindromiske repetisjoner (CRISPR)-assosiert protein 9 (Cas9)-komponenter for in vivo-redigering av målgenet angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten til CTX310 hos voksne deltakere med dyslipidemier som er refraktære til tilgjengelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter og hyppighet av bivirkninger
Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere den foreløpige effekten av CTX310 hos voksne deltakere med dyslipidemier som er refraktære for tilgjengelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder, sammenlignet med utgangspunktet
Prosentvis endring fra utgangspunkt i lipidverdier (LDL-C, ikke-HDL-C, triglyserider, apoB og HDL-C)
Over 12 måneder, sammenlignet med utgangspunktet
For å videre karakterisere sikkerheten til CTX310 hos voksne deltakere med dyslipidemier som er refraktære til tilgjengelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder
Frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE), inkludert behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs), klinisk signifikante laboratorieavvik og klinisk signifikante abnorme vitale tegn.
Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder
For å vurdere farmakokinetikken (PK) til CTX310 hos voksne deltakere med dyslipidemier som er refraktære for tilgjengelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder
Nivåer av CTX310 i blodet over tid
Fra CTX310-infusjon opp til 12 måneder
For å vurdere den farmakodynamiske (PD) responsen av CTX310 hos voksne deltakere med dyslipidemier som er refraktære mot tilgjengelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder, sammenlignet med utgangspunktet
Prosentvis endring fra utgangspunkt for ANGPTL3
Over 12 måneder, sammenlignet med utgangspunktet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRSP-CVD-400

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere