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CVIにおける視覚機能に対するエクソソームの効果

2026年3月20日 更新者:Hatice Semrin Timlioglu İper

CVIにおける鼻腔間葉系エクソソーム投与の視覚機能への影響

この観察研究の目的は、第1期大脳性視覚障害(CVİ)を有する小児における、鼻経路で適用されたエクソソーム治療が視覚機能に及ぼす影響について学ぶことです。

本試験が主に答えようとしている疑問は以下の通りです:

第1期CVIを有する小児の神経疾患に対して鼻経路で投与されるエクソソーム療法は、視覚機能にも有益な効果を示すか? 研究者は、エクソソーム適用前後の視覚および視覚機能所見を比較し、エクソソーム適用が視覚機能にも有効であるかどうかを判断します。

参加者:

  • 6か月間、毎月鼻経路でエクソソームを受け取ります。
  • 毎月クリニックを訪れ、モニタリングと検査を受けます。

調査の概要

詳細な説明

目的 皮質性視覚障害(CVI)は、非眼科的病因から生じる小児の視覚障害を指し、視覚皮質処理領域の撹乱に関連するとされる。この症候群は、周産期の障害(仮死、早産、新生児低血糖、低酸素症など)によって、膝状体後視覚路および皮質中枢に損傷が生じることに特徴的に起因する。経験的証拠は、先天性膝状体後病変にもかかわらず再組織化を促進する脳の神経可塑性を強調するが、CVIは多様な視覚的および認知的後遺症を呈する。集中治療を必要とする新生児の17%において、新生児ケアの進歩が生存率を向上させると同時に、CVIや脳性麻痺(CP)を含む神経発達障害の有病率が増加しており、それにより幹細胞や分子治療などの修復的治療法の研究が促進されている。

方法 本研究では、2023年から2024年にかけて経鼻エクソソーム療法(5×10^6粒子/回)を受けた、0.6~13歳のCVIと診断された32人の小児を前向きに登録した。投与は月1回の間隔で4~6回実施された。包括的な神経眼科評価には、動的検影法、視力および視機能指数のための優先注視評価(LEAおよびカーディフカード)、ならびに腹側経路障害(例:注視遅延、複雑性回避)および背側経路障害(例:視覚運動定位)の監視が含まれた。統計解析にはIBM SPSS Statisticsバージョン25.0(IBM Corp., Armonk, NY, USA)を使用した。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

32

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究対象集団は、第1相CVIおよびSPと診断され、ザタイ小児神経科クリニックに紹介された12~34ヶ月の小児患者で構成されていました。
すべての参加者は、12ヶ月間にわたって月1回、4~6回のエクソソーム療法を受けました。

説明

適格基準:

  • 第I相の脳性麻痺および皮質性視覚障害
  • 12か月間に4~6回の経鼻エクソソーム投与を受けた

除外基準:

  • 不定期なフォローアップ
  • 研究を放棄した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
研究グループ

このコホートは、2024年6月から2025年7月にかけてザタイ小児神経科クリニックで、同時知覚(SP)障害を伴う第1期皮質視覚障害(CVI)と診断された12〜34ヶ月の小児ボランティア32名で構成されていました。 すべての参加者は、12ヶ月の観察期間中に4〜6回の月1回投与で経鼻エクソソーム療法を受けました。

データは、臨床ファイルと一連の神経眼科検査記録を通じて前向きに収集され、治療経過と神経可塑性適応を明らかにするために12ヶ月にわたる包括的なフォローアップが実施されました。

間葉系幹細胞由来のエクソソームは、再生および抗炎症能力を特徴とするナノスケールの小胞です。 これらの小胞は血液脳関門を通過して、脂質、mRNA、タンパク質などの機能性カーゴを標的細胞に輸送できます。 12か月間にわたり、ボランティアは月に1回、合計4〜6回、7ml中500万単位のエクソソームを鼻腔スプレーで投与され、注入速度は1時間あたり1mlでした。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
標準化された神経視覚リハビリテーションと併用したエクソソーム療法が、リハビリテーションとプラセボ併用と比較して、機能的視覚の転帰を改善するかどうか。
時間枠:最大1年間

視覚機能指数(VFI)総合スコアの変化

視覚機能の総合スコアは15点で、1点ずつの13の機能の合計と、2点の固視から構成されます。 欠損機能は0点として採点されます。

最大1年間
一次目的(安全性)
時間枠:最大1年間

小児CVI患者を対象に、12週間の治療期間中に反復経鼻エクソソーム投与の有害事象を評価すること。

てんかん発作 アレルギー反応 有害事象による治療中止

最大1年間
影響を受けた視野(完全に損傷/遅延)
時間枠:最大1年間
視野障害あり(前)、n(%)0/1
最大1年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
探索的目標(神経可塑性メカニズム)
時間枠:最大1年間
"遅延視野→機能的視野"遷移率の定量化
最大1年間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
探索的目標(神経可塑性メカニズム)
時間枠:最大1年間
リハビリテーション課題における学習曲線の傾き分析
最大1年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月30日

一次修了 (実際)

2025年7月19日

研究の完了 (実際)

2025年9月24日

試験登録日

最初に提出

2026年2月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月20日

最初の投稿 (実際)

2026年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月20日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

出版物の結果の基礎となるすべてのIPD

IPD 共有アクセス基準

学術研究者向けオープンアクセス

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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