Eksosomien vaikutus näkötoimintoon CVI:ssä
Nenän mesenkymaalisisten eksosomien antamisen vaikutus näkötoimintoon CVI:ssä
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on saada tietoa nenän kautta annetun eksosomihoidon vaikutuksista näkötoimintoihin lapsilla, joilla on vaiheen 1 aivoperäinen näkövamma (CVI).
Pääkysymys, johon tutkimus pyrkii vastaamaan, on:
Näyttääkö eksosomiterapia, joka annetaan nenän kautta neurologisissa sairauksissa lapsilla, joilla on vaiheen 1 CVI, myös hyödyllistä vaikutusta näkötoimintoihin? Tutkijat vertailevat näkö- ja näkötoimintolöydöksiä ennen eksosomiannostusta ja sen jälkeen määrittääkseen, onko eksosomiannostus myös tehokas näkötoiminnan kannalta.
Osallistujat:
- He saavat eksosomeja nenän kautta kuukausittain 6 kuukauden ajan.
- He käyvät klinikalla kuukausittain seurantaa ja testeja varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kortikaalinen näkövamma (CVI) tarkoittaa lasten näkövammaa, joka johtuu ei-silmäperäisistä syistä ja jota väitetään liittyvän näköaivokuoren käsittelyalueiden häiriöihin. Tämä oireyhtymä on tyypillisesti seurausta synnytyksen aikaisten vaurioiden, kuten asfyksian, ennenaikaisen syntymän, vastasyntyneen hypoglykemian tai hypoksian, aiheuttamasta vauriosta retrogenikulaarisissa näköpoluissa ja aivokuoren keskuksissa. Empiiriset todisteet korostavat aivojen neuroplastisuutta, joka mahdollistaa uudelleenjärjestäytymisen synnynnäisistä retrogenikulaarisista vaurioista huolimatta; kuitenkin CVI ilmenee heterogeenisinä näkö- ja kognitiivisina seurauksina. Kun 17 % vastasyntyneistä tarvitsee tehohoitoa, vastasyntyneiden hoidon edistys on lisännyt eloonjäämistä ja samalla lisännyt neurokehityshäiriöiden, mukaan lukien CVI:n ja CP:n (cerebral palsy), esiintyvyyttä, mikä on kiihdyttänyt tutkimuksellisia korjausmenetelmiä, kuten kantasolu- ja molekyyliterapioita.
Menetelmät Tässä tutkimuksessa rekrytoitiin prospektiivisesti 32 lasta, ikä 0,6–13 vuotta, joilla oli diagnosoitu CVI ja jotka saivat nenän kautta annettua eksosomiterapiaa (5 × 10^6 partikkelia/annos) vuosina 2023–2024. Annos annettiin 4–6 kertaa kuukausittain. Kattavat neurooftalmologiset arviot sisälsivät dynaamisen retinoskopian, preferenttikatselemisen arvioinnit (LEA- ja Cardiff-kortit) näöntarkkuuden ja Visual Function Indexin arvioimiseksi, sekä ventralisen virtauksen vajavaisuuksien (esim. viivästynyt katse, kompleksisuuden vältteleminen) ja dorsaalisen virtauksen häiriöiden (esim. visuomotorinen suuntautuminen) seurannan. Tilastolliset analyysit suoritettiin IBM SPSS Statistics -versiolla 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turkki (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Vaihe I CP ja kortikaalinen näkövamma
- Saanut 12 kuukauden aikana 4–6 kertaa nenän kautta eksosomeja
Poissulkemiskriteerit:
- Epäsäännöllinen seuranta
- Keskeyttänyt tutkimuksen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
tutkimusryhmä
Kohortti koostui 32:sta 12–34 kuukauden ikäisestä lasten vapaaehtoisesta, joilla todettiin vaiheen 1 kortikaalinen näkövamma (CVI) samanaikaisen havaitsemisen (SP) puutteen ohella Zatayn lastenneurologian klinikalla kesäkuun 2024 ja heinäkuun 2025 välisenä aikana. Kaikki osallistujat saivat nenän kautta annettua eksosomiterapiaa, joka annettiin 4–6 kuukausittaisessa annoksessa 12 kuukauden seurantajakson aikana. Tiedot kerättiin ennakoivasti kliinisten tietojen ja sarjallisten neurooftalmologisten tutkimustietojen avulla, ja kattava seuranta kesti 12 kuukautta terapeuttisen kehityksen ja neuroplastisten sopeutumien selvittämiseksi. |
Mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat eksosomit ovat nanokokoluokan rakkuloita, joille on ominaista regeneroivat ja tulehdusta hillitsevät ominaisuudet.
Nämä rakkulat voivat ylittää veri-aivoesteen kuljettaakseen toiminnallista rahtia, kuten lipidejä, mRNA:ta ja proteiineja, kohdesoluihin.
12 kuukauden aikana vapaaehtoisille annettiin 5 miljoonaa yksikköä eksosomeja 7 ml:n annoksena nenäsumutteena kerran kuukaudessa yhteensä 4–6 annosta, infuusio nopeudella 1 ml tunnissa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parantaako eksosomiterapia yhdistettynä standardoituun neurovisuaaliseen kuntoutukseen toiminnallisia näkölopputuloksia verrattuna kuntoutukseen ja lumelääkkeeseen.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Muutos näkötoiminnan indeksin (VFI) kokonaispisteissä Näkötoiminnan kokonaispisteet ovat 15, jotka koostuvat 13 toiminnon summasta, joista kukin on arvoltaan 1 piste, sekä kiinnityksestä, joka on arvoltaan 2 pistettä. Puuttuvat toiminnot arvostellaan 0 pisteeksi. |
Jopa 1 vuosi
|
|
Pääasiallinen tavoite (turvallisuus)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Arvioida toistuvan nenän kautta annettavan eksosomihoidon haittavaikutuksia lapsipotilailla, joilla on CVI, 12 viikon hoitojakson aikana. Epileptinen kohtaus Allergiset reaktiot Hoidon keskeyttäminen haittatapahtumien vuoksi |
Jopa 1 vuosi
|
|
Vaikutetut näkökentät (täysin heikentyneet / viivästyneet)
Aikaikkuna: Enintään 1 vuosi
|
Impaired Visual Field Before, n (%) 0/1
|
Enintään 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimustavoitteet (Neuroplastisuuden mekanismit)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
"Viivästyneen kentän → toiminnallisen kentän" siirtymänopeuden kvantifiointi
|
Jopa 1 vuosi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimustavoitteet (Neuroplastisuuden mekanismit)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Oppimiskäyrän jyrkkyysanalyysi kuntoutustehtävien aikana
|
Jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025/12-05
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .