Effet des exosomes sur la fonction visuelle dans l'ICV
L'Effet de l'Administration d'Exosomes Mésenchymateux Nasaux sur la Fonction Visuelle dans l'IVC
L'objectif de cette étude observationnelle est d'étudier les effets du traitement par exosomes appliqué par voie nasale sur les fonctions visuelles chez les enfants atteints de déficience visuelle cérébrale (DVC) de phase 1.
La principale question à laquelle elle vise à répondre est :
La thérapie par exosomes administrée par voie nasale pour les troubles neurologiques chez les enfants atteints de DVC de phase 1 montre-t-elle également un effet bénéfique sur les fonctions visuelles ? Les chercheurs compareront les résultats visuels et fonctionnels avant et après l'application des exosomes pour déterminer si l'application d'exosomes est également efficace sur la fonction visuelle.
Participants :
- Ils recevront des exosomes par voie nasale chaque mois pendant 6 mois.
- Ils se rendront à la clinique chaque mois pour un suivi et des tests.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Objectif La déficience visuelle corticale (DVC) désigne un déficit visuel pédiatrique résultant d'étiologies non oculaires, prétendument lié à des perturbations dans les régions de traitement visuel cortical. Ce syndrome survient typiquement à la suite d'agressions périnatales - telles que l'asphyxie, la prématurité, l'hypoglycémie néonatale ou l'hypoxie - causant des lésions aux voies visuelles rétro-géniculées et aux centres corticaux. Les preuves empiriques soulignent la neuroplasticité cérébrale, facilitant la réorganisation malgré des lésions rétro-géniculées congénitales ; néanmoins, la DVC se manifeste par des séquelles visuelles et cognitives hétérogènes. Avec 17% des nouveau-nés nécessitant des soins intensifs, les progrès en soins néonatals ont augmenté la survie, augmentant simultanément la prévalence des troubles neurodéveloppementaux incluant la DVC et la paralysie cérébrale (PC), stimulant ainsi les modalités réparatrices investigatrices telles que les thérapies par cellules souches et moléculaires.
Méthodes Cette étude a inclus prospectivement 32 enfants âgés de 0,6 à 13 ans diagnostiqués avec une DVC, qui ont reçu une thérapie par exosomes intranasale (5 × 10^6 particules/dose) entre 2023 et 2024. L'administration a eu lieu en 4 à 6 itérations à intervalles mensuels. Les évaluations neuro-ophtalmologiques complètes comprenaient la rétinoscopie dynamique, les évaluations de regard préférentiel (cartes LEA et Cardiff) pour l'acuité visuelle et l'indice de fonction visuelle, ainsi que la surveillance des déficits du flux ventral (par exemple, regard retardé, aversion à la complexité) et des altérations du flux dorsal (par exemple, orientation visuomotrice). Les analyses statistiques ont utilisé IBM SPSS Statistics version 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, États-Unis).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tuzla
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Istanbul, Tuzla, Turquie (Türkiye)
- Istanbul Okan University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Paralysie cérébrale de phase I et déficience visuelle corticale
- Au cours des 12 derniers mois, a reçu 4 à 6 fois des exosomes intranasaux
Critères d'exclusion :
- Suivi irrégulier
- A abandonné l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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groupe d'étude
La cohorte comprenait 32 volontaires pédiatriques âgés de 12 à 34 mois, diagnostiqués avec une déficience visuelle corticale (DVC) de Phase 1 concomitante à un déficit de perception simultanée (PS) à la Clinique de Neurologie Pédiatrique Zatay entre juin 2024 et juillet 2025. Tous les participants ont reçu une thérapie par exosomes intranasaux administrée en 4 à 6 doses mensuelles sur un intervalle de surveillance de 12 mois. Les données ont été recueillies prospectivement via les dossiers cliniques et les registres d'examens neuro-ophtalmologiques en série, avec un suivi complet s'étendant sur 12 mois pour délimiter la trajectoire thérapeutique et les adaptations neuroplastiques. |
Dérivés de cellules souches mésenchymateuses, les exosomes sont des vésicules à l'échelle nanométrique caractérisées par leurs capacités régénératrices et anti-inflammatoires.
Ces vésicules peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique pour transporter des cargaisons fonctionnelles, notamment des lipides, des ARNm et des protéines, vers les cellules cibles.
Sur une période de 12 mois, les volontaires ont reçu 5 millions d'unités d'exosomes dans 7 ml par pulvérisation nasale une fois par mois pour un total de 4 à 6 doses, avec un débit de perfusion de 1 ml par heure.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Si la thérapie par exosomes combinée à une rééducation neuro-visuelle standardisée améliore les résultats fonctionnels de la vision par rapport à la rééducation plus un placebo.
Délai: Jusqu'à 1 an
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Modification du score total de l'indice de fonction visuelle (VFI) Le score total pour la fonction visuelle est de 15, comprenant la somme de 13 fonctions, chacune valant 1 point, et la fixation, qui vaut 2 points. Les fonctions manquantes sont notées 0. |
Jusqu'à 1 an
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Objectif principal (Sécurité)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Évaluer les effets indésirables de l'administration intranasale répétée d'exosomes chez des patients pédiatriques atteints de CVI sur une période de traitement de 12 semaines. Crise épileptique Réactions allergiques Arrêt du traitement en raison d'événements indésirables |
Jusqu'à 1 an
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Champs visuels affectés (Totalement altérés / retardés)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Champ visuel altéré avant, n (%) 0/1
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Jusqu'à 1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectifs exploratoires (Mécanismes de neuroplasticité)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Quantification du taux de transition « Champ retardé → Champ fonctionnel »
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Jusqu'à 1 an
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectifs exploratoires (Mécanismes de neuroplasticité)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Analyse de la pente de la courbe d'apprentissage pendant les tâches de rééducation
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Jusqu'à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
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Achèvement de l'étude (Réel)
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- 2025/12-05
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