Exosomers effekt på visuell funktion vid CVI
Effekten av nasal administrering av mesenkymala exosomer på synfunktionen vid CVI
Syftet med denna observationsstudie är att lära sig om effekterna av nasalt applicerad exosombehandling på visuella funktioner hos barn med Fas 1 Cerebral synstörning (CVI).
Den huvudsakliga frågan som den försöker besvara är:
Visar exosomterapi som administreras via nässpray för neurologiska störningar hos barn med Fas 1 CVI också en fördelaktig effekt på visuella funktioner? Forskare kommer att jämföra visuella och visuella funktionsfynd före och efter exosomapplikationen för att avgöra om exosomapplikationen också är effektiv för visuell funktion.
Deltagare:
- De kommer att få exosomer via nässpray varje månad i 6 månader.
- De kommer att besöka kliniken varje månad för övervakning och tester.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syfte Kortikal synnedsättning (CVI) betecknar en pediatrisk synbrist som uppstår från icke-okulära etiologier, vilket påstås vara kopplat till störningar i visuella kortikala bearbetningsregioner. Detta syndrom uppstår karakteristiskt från perinatala skador - såsom asfyxi, prematuritet, neonatal hypoglykemi eller hypoxi - som orsakar skador på retro-genikulära synbanor och kortikala centra. Empiriskt bevis understryker cerebral neuroplasticitet, vilket underlättar omorganisation trots medfödda retro-genikulära skador; dock manifesterar CVI heterogena visuella och kognitiva följdsjukdomar. Med 17% av nyfödda som kräver intensivvård har framsteg inom neonatalvård ökat överlevnaden, samtidigt som förekomsten av neuroutvecklingsstörningar inklusive CVI och cerebral pares (CP) har ökat, vilket därmed har sporrat undersökande reparativa modaliteter såsom stamcells- och molekylära terapeutiska metoder.
Metoder Denna undersökning rekryterade prospektivt 32 barn i åldern 0,6-13 år diagnostiserade med CVI, som fick intranasal exosomterapi (5 × 10^6 partiklar/dos) mellan 2023 och 2024. Administrering skedde i 4-6 iterationer med månadsvisa intervall. Omfattande neurooftalmiska utvärderingar omfattade dynamisk retinoskopi, preferentiella tittbedömningar (LEA- och Cardiff-kort) för synskärpa och Visual Function Index, tillsammans med övervakning av ventrala strömningsbrister (t.ex. fördröjd blick, komplexitetsaversion) och dorsala strömningsstörningar (t.ex. visuomotorisk orientering). Statistiska analyser använde IBM SPSS Statistics version 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turkiet (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fas I Cerebral Pares och Kortikal Synskada
- Under 12-månadersperioden fått 4–6 gånger intranasal exosombehandling
Exklusionskriterier:
- Oregelbundna uppföljningar
- Har avbrutit studien
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
studiegrupp
Kohorten bestod av 32 pediatriska volontärer i åldern 12–34 månader diagnostiserade med fas 1 kortikal synnedsättning (CVI) samtidigt som de hade samtidig perceptionsbrist (SP) på Zatay Pediatriska Neurologikliniken mellan juni 2024 och juli 2025. Alla deltagare genomgick intranasal exosomterapi som administrerades i 4–6 månatliga doser under en 12-månaders övervakningsperiod. Data samlades in prospektivt via kliniska journaler och seriella neurooftalmiska undersökningsprotokoll, med omfattande uppföljning under 12 månader för att kartlägga den terapeutiska banan och neuroplastiska anpassningar. |
Härledda från mesenkymala stamceller är exosomer nanoskalevesiklar som kännetecknas av sina regenerativa och antiinflammatoriska egenskaper.
Dessa vesiklar kan passera blod-hjärnbarriären för att transportera funktionell last, inklusive lipider, mRNA och proteiner, till målceller.
Under loppet av 12 månader fick frivilliga 5 miljoner enheter exosomer i 7 ml via nässpray en gång i månaden för totalt 4–6 doser, med en infusionshastighet på 1 ml per timme.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Om exosomterapi kombinerat med standardiserad neurovisuell rehabilitering förbättrar funktionella synresultat jämfört med rehabilitering plus placebo.
Tidsram: Upp till 1 år
|
Förändring i Visual Function Index (VFI) totalpoäng Totalpoängen för synfunktion är 15, vilket utgör summan av 13 funktioner, var och en värda 1 poäng, och fixering, som är värd 2 poäng. Saknade funktioner poängsätts som 0. |
Upp till 1 år
|
|
Primärt syfte (Säkerhet)
Tidsram: Upp till ett år
|
För att utvärdera biverkningarna av upprepad intranasal exosomadministration hos pediatriska patienter med CVI under en 12-veckors behandlingsperiod. Epileptiska anfall Allergiska reaktioner Uppsägning av behandling på grund av biverkningar |
Upp till ett år
|
|
Påverkade synfält (helt nedsatt/fördröjd)
Tidsram: Upp till 1 år
|
Nedsatt synfält före, n (%) 0/1
|
Upp till 1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Exploratoriska mål (Neuroplasticitetsmekanismer)
Tidsram: Upp till 1 år
|
Kvantifiering av "fördröjt fält → funktionellt fält"-övergångshastighet
|
Upp till 1 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Exploratoriska mål (Neuroplasticitetsmekanismer)
Tidsram: Upp till ett år
|
Analys av inlärningskurvans lutning under rehabiliteringsuppgifter
|
Upp till ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2025/12-05
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .