Effect van Exosomen op Visuele Functie bij CVI
Het effect van nasale mesenchymale exosoomtoediening op de visuele functie bij CVI
Het doel van deze observationele studie is om te leren over de effecten van nasaal toegediende exosoombehandeling op visuele functies bij kinderen met Fase 1 Cerebrale visuele stoornis (CVI).
De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:
Toont exosoomtherapie toegediend via de nasale route voor neurologische aandoeningen bij kinderen met Fase 1 CVI ook een gunstig effect op visuele functies? Onderzoekers zullen visuele en visuele functiebevindingen voor en na de exosoomtoediening vergelijken om te bepalen of de exosoomtoediening ook effectief is voor de visuele functie.
Deelnemers:
- Zij zullen elke maand gedurende 6 maanden exosomen via de nasale route ontvangen.
- Zij zullen elke maand de kliniek bezoeken voor monitoring en tests.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Doel Corticale visuele beperking (CVI) verwijst naar een pediatrisch visueel tekort dat voortkomt uit niet-oculaire etiologieën, vermoedelijk verbonden aan verstoringen in visuele corticale verwerkingsgebieden. Dit syndroom ontstaat kenmerkend uit perinatale beschadigingen - zoals asfyxie, prematuriteit, neonatale hypoglykemie of hypoxie - die schade toebrengen aan retro-geniculatische visuele banen en corticale centra. Empirisch bewijs benadrukt cerebrale neuroplasticiteit, die reorganisatie mogelijk maakt ondanks aangeboren retro-geniculatische laesies; niettemin manifesteert CVI heterogene visuele en cognitieve gevolgen. Met 17% van de pasgeborenen die intensieve zorg nodig hebben, hebben vooruitgangen in neonatale zorg de overleving vergroot, gelijktijdig de prevalentie van neuro-ontwikkelingsstoornissen waaronder CVI en cerebrale parese (CP) verhogend, waardoor onderzoek naar herstellende modaliteiten zoals stamcel- en moleculaire therapieën wordt gestimuleerd.
Methoden Dit onderzoek includeerde prospectief 32 kinderen in de leeftijd van 0,6-13 jaar met de diagnose CVI, die intranasale exosoomtherapie (5 × 10^6 deeltjes/dosis) ontvingen tussen 2023 en 2024. Toediening vond plaats in 4-6 herhalingen met maandelijkse tussenpozen. Uitgebreide neuro-oftalmische evaluaties omvatten dynamische retinoscopie, voorkeurskijkbeoordelingen (LEA- en Cardiff-kaarten) voor gezichtsscherpte en Visuele Functie Index, naast monitoring van ventrale stroomtekorten (bijv. vertraagde blik, complexiteitsaversie) en dorsale stroomstoornissen (bijv. visuomotorische oriëntatie). Statistische analyses gebruikten IBM SPSS Statistics versie 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turkije (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Fase I Cerebrale Parese en Corticale Visuele Stoornis
- Heeft gedurende de 12-maanden periode 4-6 keer intranasale exosomen ontvangen
Exclusiecriteria:
- Onregelmatige follow-up
- Heeft de studie verlaten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
studiegroep
De cohort bestond uit 32 pediatrische vrijwilligers van 12-34 maanden oud, gediagnosticeerd met fase 1 corticale visuele stoornis (CVI) in combinatie met een simultane perceptie (SP) tekortkoming bij de Zatay Paediatric Neurology Clinic tussen juni 2024 en juli 2025. Alle deelnemers ondergingen intranasale exosoomtherapie, toegediend in 4-6 maandelijkse doses gedurende een bewakingsinterval van 12 maanden. Gegevens werden prospectief verzameld via klinische dossiers en seriële neuro-oftalmische onderzoeksverslagen, met een uitgebreide follow-up van 12 maanden om het therapeutische traject en neuroplastische aanpassingen in kaart te brengen. |
Afgeleid van mesenchymale stamcellen, zijn exosomen nanogrote blaasjes die gekenmerkt worden door hun regeneratieve en ontstekingsremmende eigenschappen.
Deze blaasjes kunnen de bloed-hersenbarrière passeren om functionele lading, waaronder lipiden, mRNA en eiwitten, naar doelcellen te transporteren.
Gedurende een periode van 12 maanden kregen vrijwilligers eenmaal per maand 5 miljoen eenheden exosomen in 7 ml toegediend via neusspray, in totaal 4-6 doses, met een infusiesnelheid van 1 ml per uur.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Of exosoomtherapie gecombineerd met gestandaardiseerde neuro-visuele revalidatie functionele visuele resultaten verbetert in vergelijking met revalidatie plus placebo.
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
|
Verandering in de totale score van de Visuele Functie-index (VFI) De totale score voor visuele functie is 15, bestaande uit de som van 13 functies, elk 1 punt waard, en fixatie, dat 2 punten waard is. Ontbrekende functies worden gescoord als 0. |
Tot 1 jaar
|
|
Primair doel (veiligheid)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
|
Om de bijwerkingen van herhaalde intranasale exosoomtoediening te evalueren bij pediatrische patiënten met CVI gedurende een behandelperiode van 12 weken. Epileptische aanval Allergische reacties Behandelingsstop vanwege bijwerkingen |
Tot 1 jaar
|
|
Aangetaste gezichtsvelden (Volledig aangetast/vertraagd)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
|
Verminderd Gezichtsveld Vooraf, n (%) 0/1
|
Tot 1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Exploratieve doelstellingen (neuroplasticiteitsmechanismen)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
|
Kwantificering van "Vertraagd Veld → Functioneel Veld" overgangssnelheid
|
Tot 1 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Exploratieve doelstellingen (neuroplasticiteitsmechanismen)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
|
Analyse van de leercurvehelling tijdens revalidatietaken
|
Tot 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2025/12-05
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .