Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto degli esosomi sulla funzione visiva nella CVI

20 marzo 2026 aggiornato da: Hatice Semrin Timlioglu İper

L'Effetto della Somministrazione di Esosomi Mesenchimali Nasali sulla Funzione Visiva nella CVI

L'obiettivo di questo studio osservazionale è di studiare gli effetti del trattamento con esosomi applicati per via nasale sulle funzioni visive nei bambini con deficit visivo cerebrale (CVI) di Fase 1.

La domanda principale a cui mira a rispondere è:

La terapia con esosomi somministrata per via nasale per i disturbi neurologici nei bambini con CVI di Fase 1 mostra anche un effetto benefico sulle funzioni visive? I ricercatori confronteranno i risultati visivi e delle funzioni visive prima e dopo l'applicazione degli esosomi per determinare se l'applicazione degli esosomi sia efficace anche per la funzione visiva.

Partecipanti:

  • Riceveranno esosomi per via nasale ogni mese per 6 mesi.
  • Visiteranno la clinica ogni mese per monitoraggio e test.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Scopo L’ipovisione corticale (CVI) indica un deficit visivo pediatrico derivante da eziologie non oculari, presumibilmente legato a perturbazioni nelle regioni di elaborazione visiva corticale. Questa sindrome insorge tipicamente in seguito a insulti perinatali – come asfissia, prematurità, ipoglicemia neonatale o ipossia – che causano danni alle vie visive retro-geniculate e ai centri corticali. Evidenze empiriche sottolineano la neuroplasticità cerebrale, che facilita la riorganizzazione nonostante lesioni retro-geniculate congenite; tuttavia, la CVI si manifesta con sequela visive e cognitive eterogenee. Con il 17% dei neonati che necessitano di cure intensive, i progressi nelle cure neonatali hanno aumentato la sopravvivenza, incrementando contemporaneamente la prevalenza di disturbi neuroevolutivi, inclusi CVI e paralisi cerebrale (CP), stimolando così modalità di riparazione sperimentali come le terapie con cellule staminali e molecolari.

Metodi Questo studio ha arruolato prospetticamente 32 bambini di età compresa tra 0,6 e 13 anni con diagnosi di CVI, che hanno ricevuto terapia con esosomi intranasali (5 × 10^6 particelle/dose) tra il 2023 e il 2024. La somministrazione è avvenuta in 4-6 iterazioni a intervalli mensili. Valutazioni neuro-oftalmologiche complete includevano retinoscopia dinamica, valutazioni di sguardo preferenziale (carte LEA e Cardiff) per l’acuità visiva e l’Indice di Funzione Visiva, insieme al monitoraggio dei deficit del flusso ventrale (ad esempio, sguardo ritardato, avversione alla complessità) e delle compromissioni del flusso dorsale (ad esempio, orientamento visuomotorio). Le analisi statistiche hanno utilizzato IBM SPSS Statistics versione 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

32

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio era composta da pazienti pediatrici di età compresa tra 12 e 34 mesi a cui era stata diagnosticata la Fase 1 di CVI e SP e che erano stati indirizzati alla Clinica di Neurologia Pediatrica Zatay. Tutti i partecipanti hanno ricevuto la terapia con esosomi 4-6 volte nell'arco di un periodo di 12 mesi, somministrata mensilmente.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Paralisi Cerebrale Fase I e Danno Corticale della Vista
  • Durante il periodo di 12 mesi ha ricevuto 4-6 volte esosomi intranasali

Criteri di esclusione:

  • Follow-up irregolare
  • Ha abbandonato lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
gruppo di studio

La coorte comprendeva 32 volontari pediatrici di età compresa tra 12 e 34 mesi, diagnosticati con compromissione visiva corticale (CVI) di Fase 1 concomitante a deficit di percezione simultanea (SP) presso la Clinica di Neurologia Pediatrica Zatay tra giugno 2024 e luglio 2025. Tutti i partecipanti hanno ricevuto una terapia con esosomi intranasale somministrata in 4-6 dosi mensili durante un intervallo di sorveglianza di 12 mesi.

I dati sono stati raccolti prospetticamente tramite cartelle cliniche e registri di esami neuro-oftalmici seriali, con un follow-up completo di 12 mesi per delineare la traiettoria terapeutica e gli adattamenti neuroplastici.

Derivati dalle cellule staminali mesenchimali, gli esosomi sono vescicole di dimensioni nanometriche caratterizzate dalle loro capacità rigenerative e antinfiammatorie. Queste vescicole possono attraversare la barriera emato-encefalica per trasportare carichi funzionali, inclusi lipidi, mRNA e proteine, alle cellule bersaglio. Nel corso di 12 mesi, ai volontari sono stati somministrati 5 milioni di unità di esosomi in 7 ml tramite spray nasale una volta al mese per un totale di 4-6 dosi, con un tasso di infusione di 1 ml all'ora.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Se la terapia con esosomi combinata con la riabilitazione neuro-visiva standardizzata migliora i risultati della visione funzionale rispetto alla riabilitazione più placebo.
Lasso di tempo: Fino a 1 anno

Variazione del punteggio totale dell'Indice di Funzione Visiva (VFI)

Il punteggio totale per la funzione visiva è 15, composto dalla somma di 13 funzioni, ciascuna del valore di 1 punto, e della fissazione, che vale 2 punti. Le funzioni mancanti ricevono un punteggio di 0.

Fino a 1 anno
Obiettivo Primario (Sicurezza)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno

Valutare gli effetti avversi della somministrazione intranasale ripetuta di esosomi in pazienti pediatrici con CVI durante un periodo di trattamento di 12 settimane.

Attacco epilettico Reazioni allergiche Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi

Fino a 1 anno
Affected Visual fields (Totally impaired /delayed)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Campo visivo compromesso prima, n (%) 0/1
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Obiettivi Esplorativi (Meccanismi di Neuroplasticità)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Quantificazione del tasso di transizione "Campo Ritardato → Campo Funzionale"
Fino a 1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Obiettivi Esplorativi (Meccanismi di Neuroplasticità)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Analisi della pendenza della curva di apprendimento durante i compiti di riabilitazione
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

19 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati individuali dei partecipanti (IPD) che sottostanno ai risultati in una pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Accesso aperto per accademici

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Terapia molecolarmente mirata

Sottoscrivi