- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07492966
Effetto degli esosomi sulla funzione visiva nella CVI
L'Effetto della Somministrazione di Esosomi Mesenchimali Nasali sulla Funzione Visiva nella CVI
L'obiettivo di questo studio osservazionale è di studiare gli effetti del trattamento con esosomi applicati per via nasale sulle funzioni visive nei bambini con deficit visivo cerebrale (CVI) di Fase 1.
La domanda principale a cui mira a rispondere è:
La terapia con esosomi somministrata per via nasale per i disturbi neurologici nei bambini con CVI di Fase 1 mostra anche un effetto benefico sulle funzioni visive? I ricercatori confronteranno i risultati visivi e delle funzioni visive prima e dopo l'applicazione degli esosomi per determinare se l'applicazione degli esosomi sia efficace anche per la funzione visiva.
Partecipanti:
- Riceveranno esosomi per via nasale ogni mese per 6 mesi.
- Visiteranno la clinica ogni mese per monitoraggio e test.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Scopo L’ipovisione corticale (CVI) indica un deficit visivo pediatrico derivante da eziologie non oculari, presumibilmente legato a perturbazioni nelle regioni di elaborazione visiva corticale. Questa sindrome insorge tipicamente in seguito a insulti perinatali – come asfissia, prematurità, ipoglicemia neonatale o ipossia – che causano danni alle vie visive retro-geniculate e ai centri corticali. Evidenze empiriche sottolineano la neuroplasticità cerebrale, che facilita la riorganizzazione nonostante lesioni retro-geniculate congenite; tuttavia, la CVI si manifesta con sequela visive e cognitive eterogenee. Con il 17% dei neonati che necessitano di cure intensive, i progressi nelle cure neonatali hanno aumentato la sopravvivenza, incrementando contemporaneamente la prevalenza di disturbi neuroevolutivi, inclusi CVI e paralisi cerebrale (CP), stimolando così modalità di riparazione sperimentali come le terapie con cellule staminali e molecolari.
Metodi Questo studio ha arruolato prospetticamente 32 bambini di età compresa tra 0,6 e 13 anni con diagnosi di CVI, che hanno ricevuto terapia con esosomi intranasali (5 × 10^6 particelle/dose) tra il 2023 e il 2024. La somministrazione è avvenuta in 4-6 iterazioni a intervalli mensili. Valutazioni neuro-oftalmologiche complete includevano retinoscopia dinamica, valutazioni di sguardo preferenziale (carte LEA e Cardiff) per l’acuità visiva e l’Indice di Funzione Visiva, insieme al monitoraggio dei deficit del flusso ventrale (ad esempio, sguardo ritardato, avversione alla complessità) e delle compromissioni del flusso dorsale (ad esempio, orientamento visuomotorio). Le analisi statistiche hanno utilizzato IBM SPSS Statistics versione 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turchia (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Paralisi Cerebrale Fase I e Danno Corticale della Vista
- Durante il periodo di 12 mesi ha ricevuto 4-6 volte esosomi intranasali
Criteri di esclusione:
- Follow-up irregolare
- Ha abbandonato lo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
gruppo di studio
La coorte comprendeva 32 volontari pediatrici di età compresa tra 12 e 34 mesi, diagnosticati con compromissione visiva corticale (CVI) di Fase 1 concomitante a deficit di percezione simultanea (SP) presso la Clinica di Neurologia Pediatrica Zatay tra giugno 2024 e luglio 2025. Tutti i partecipanti hanno ricevuto una terapia con esosomi intranasale somministrata in 4-6 dosi mensili durante un intervallo di sorveglianza di 12 mesi. I dati sono stati raccolti prospetticamente tramite cartelle cliniche e registri di esami neuro-oftalmici seriali, con un follow-up completo di 12 mesi per delineare la traiettoria terapeutica e gli adattamenti neuroplastici. |
Derivati dalle cellule staminali mesenchimali, gli esosomi sono vescicole di dimensioni nanometriche caratterizzate dalle loro capacità rigenerative e antinfiammatorie.
Queste vescicole possono attraversare la barriera emato-encefalica per trasportare carichi funzionali, inclusi lipidi, mRNA e proteine, alle cellule bersaglio.
Nel corso di 12 mesi, ai volontari sono stati somministrati 5 milioni di unità di esosomi in 7 ml tramite spray nasale una volta al mese per un totale di 4-6 dosi, con un tasso di infusione di 1 ml all'ora.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Se la terapia con esosomi combinata con la riabilitazione neuro-visiva standardizzata migliora i risultati della visione funzionale rispetto alla riabilitazione più placebo.
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
|
Variazione del punteggio totale dell'Indice di Funzione Visiva (VFI) Il punteggio totale per la funzione visiva è 15, composto dalla somma di 13 funzioni, ciascuna del valore di 1 punto, e della fissazione, che vale 2 punti. Le funzioni mancanti ricevono un punteggio di 0. |
Fino a 1 anno
|
|
Obiettivo Primario (Sicurezza)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
|
Valutare gli effetti avversi della somministrazione intranasale ripetuta di esosomi in pazienti pediatrici con CVI durante un periodo di trattamento di 12 settimane. Attacco epilettico Reazioni allergiche Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi |
Fino a 1 anno
|
|
Affected Visual fields (Totally impaired /delayed)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
|
Campo visivo compromesso prima, n (%) 0/1
|
Fino a 1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Obiettivi Esplorativi (Meccanismi di Neuroplasticità)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
|
Quantificazione del tasso di transizione "Campo Ritardato → Campo Funzionale"
|
Fino a 1 anno
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Obiettivi Esplorativi (Meccanismi di Neuroplasticità)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
|
Analisi della pendenza della curva di apprendimento durante i compiti di riabilitazione
|
Fino a 1 anno
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2025/12-05
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Terapia molecolarmente mirata
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationCompletatoMieloma multiploAustria, Danimarca, Germania, Finlandia, Canada, Svezia, Norvegia, Francia, Italia, Regno Unito, Tacchino
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)Attivo, non reclutante
-
Karadeniz Technical UniversityCompletatoEmodialisi | Solitudine | Felicità | Adattamento | Terapia assistita da animali | SintomoTacchino
-
University of Applied Sciences and Arts of Southern...CompletatoAllenamento di resistenza | Studio sui partecipanti saniSvizzera
-
Zealand University HospitalUniversity of Copenhagen; Technical University of Denmark; OptoCeuticsCompletatoMalattia di AlzheimerDanimarca
-
University of AmsterdamGgz Oost Brabant; Academic Center for Trauma and Personality; Arkin Mental Health...Iscrizione su invitoDisturbo borderline di personalitàOlanda
-
Muş Alparslan UniversityCompletatoImpotenza appresa | Confronto socialeTacchino
-
Karadeniz Technical UniversityIscrizione su invito
-
khaled Abdelsattar Gad IbrahimCompletato
-
Medical University of South CarolinaNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)CompletatoIctus | Afasia | Afasia non fluenteStati Uniti