Влияние экзосом на зрительную функцию при ЦВЗ
Влияние интраназального введения мезенхимальных экзосом на зрительную функцию при церебральной зрительной недостаточности
Целью данного обсервационного исследования является изучение влияния назального применения экзосомной терапии на зрительные функции у детей с церебральным нарушением зрения (ЦНЗ) 1-й стадии.
Основной вопрос, на который оно направлено:
Оказывает ли экзосомная терапия, вводимая через носовой путь при неврологических расстройствах у детей с ЦНЗ 1-й стадии, также благотворное влияние на зрительные функции? Исследователи сравнят результаты визуальных и зрительных функций до и после применения экзосом, чтобы определить, эффективно ли применение экзосом также для зрительной функции.
Участники:
- Они будут получать экзосомы через носовой путь ежемесячно в течение 6 месяцев.
- Они будут посещать клинику каждый месяц для наблюдения и тестов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Кортикальное нарушение зрения (КНЗ) обозначает педиатрический зрительный дефицит, возникающий из-за неглазных этиологий, предположительно связанный с нарушениями в областях обработки зрительной коры. Этот синдром характерно возникает в результате перинатальных повреждений, таких как асфиксия, недоношенность, неонатальная гипогликемия или гипоксия, наносящих ущерб ретрогенекулярным зрительным путям и кортикальным центрам. Эмпирические данные подчеркивают церебральную нейропластичность, способствующую реорганизации, несмотря на врожденные ретрогенекулярные поражения; тем не менее, КНЗ проявляется гетерогенными зрительными и когнитивными последствиями. При 17% новорожденных, нуждающихся в интенсивной терапии, достижения в неонатальной помощи увеличили выживаемость, одновременно повышая распространенность нейроразвивающих расстройств, включая КНЗ и церебральный паралич (ЦП), тем самым стимулируя исследовательские репаративные методы, такие как стволовые клетки и молекулярные терапевтические средства.
Методы В это исследование проспективно включены 32 ребенка в возрасте 0,6–13 лет с диагнозом КНЗ, которые получали интраназальную экзосомную терапию (5 × 10^6 частиц/доза) в период с 2023 по 2024 год. Введение проводилось в 4–6 повторениях с месячными интервалами. Комплексные нейроофтальмологические оценки включали динамическую ретиноскопию, оценки предпочтительного взгляда (карты LEA и Cardiff) для остроты зрения и индекса зрительной функции, наряду с наблюдением за дефицитами вентрального потока (например, задержка взгляда, избегание сложности) и нарушениями дорсального потока (например, зрительно-моторная ориентация). Статистический анализ проводился с использованием IBM SPSS Statistics версии 25.0 (IBM Corp., Армонк, Нью-Йорк, США).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Турция (Туркие)
- Istanbul Okan University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Детский церебральный паралич и корковая зрительная недостаточность I фазы
- В течение 12-месячного периода получал 4-6 интраназальных введений экзосом
Критерии исключения:
- Нерегулярное наблюдение
- Выбыл из исследования
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
группа исследования
Когорта состояла из 32 детей-добровольцев в возрасте 12-34 месяцев с диагнозом корковой зрительной недостаточности (КЗН) 1-й стадии в сочетании с дефицитом симультанного восприятия (СВ), наблюдавшихся в детской неврологической клинике «Затай» с июня 2024 по июль 2025 года. Все участники получали интраназальную экзосомную терапию, которая вводилась в 4-6 ежемесячных дозах в течение 12-месячного периода наблюдения. Данные проспективно собирались из клинических карт и записей серийных нейроофтальмологических обследований, с полным последующим наблюдением в течение 12 месяцев для определения терапевтической траектории и нейропластических адаптаций. |
Произведённые из мезенхимальных стволовых клеток, экзосомы представляют собой наноразмерные везикулы, характеризующиеся своими регенеративными и противовоспалительными свойствами.
Эти везикулы способны проникать через гематоэнцефалический барьер для транспортировки функционального груза, включая липиды, мРНК и белки, к целевым клеткам.
В течение 12 месяцев добровольцам вводили 5 миллионов единиц экзосом в 7 мл через назальный спрей один раз в месяц, всего 4-6 доз, со скоростью инфузии 1 мл в час.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Повышает ли экзосомная терапия в сочетании со стандартизированной нейро-зрительной реабилитацией функциональные показатели зрения по сравнению с реабилитацией плюс плацебо.
Временное ограничение: До 1 года
|
Изменение общего балла Индекса зрительных функций (VFI) Общий балл зрительных функций составляет 15, включая сумму 13 функций, каждая из которых оценивается в 1 балл, и фиксацию, которая оценивается в 2 балла. Отсутствующие функции оцениваются как 0. |
До 1 года
|
|
Основная цель (Безопасность)
Временное ограничение: До 1 года
|
Оценить побочные эффекты повторного интраназального введения экзосом педиатрическим пациентам с CVI в течение 12-недельного периода лечения. Эпилептический приступ Аллергические реакции Прекращение лечения из-за нежелательных явлений |
До 1 года
|
|
Пораженные поля зрения (Полностью нарушенные / с задержкой)
Временное ограничение: До 1 года
|
Нарушение поля зрения до, n (%) 0/1
|
До 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательские цели (механизмы нейропластичности)
Временное ограничение: До 1 года
|
Количественная оценка скорости перехода «Отсроченное поле → Функциональное поле»
|
До 1 года
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательские цели (механизмы нейропластичности)
Временное ограничение: До 1 года
|
Анализ кривой обучения во время реабилитационных заданий
|
До 1 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2025/12-05
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .