Exosomers effekt på synsfunksjon ved CVI
Effekten av nasal mesenkymal eksosomadministrasjon på synsfunksjon ved CVI
Målet med denne observasjonsstudien er å lære om effektene av nasalt påført eksosombehandling på visuelle funksjoner hos barn med fase 1 cerebral synssvikt (CVI).
Hovedspørsmålet den tar sikte på å besvare er:
Viser eksosomterapi administrert via neseveien for nevrologiske lidelser hos barn med fase 1 CVI også en gunstig effekt på visuelle funksjoner? Forskere vil sammenligne funn vedrørende syn og visuelle funksjoner før og etter eksosompåføringen for å avgjøre om eksosompåføringen også er effektiv for visuelle funksjoner.
Deltakere:
- De vil motta eksosomer via neseveien hver måned i 6 måneder.
- De vil besøke klinikken hver måned for overvåkning og tester.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Formål Kortikal synshemning (CVI) betegner en pediatrisk synsdefekt som oppstår fra ikke-okulære årsaker, og antas å være forbundet med forstyrrelser i områder for visuell kortikal prosessering. Dette syndromet oppstår typisk fra perinatal skade - som asfyksi, prematuritet, neonatal hypoglykemi eller hypoksi - som påfører skade på retro-genikulære synsbaner og kortikale sentre. Empirisk bevis understreker cerebral nevroplastisitet, som letter omorganisering til tross for medfødte retro-genikulære lesjoner; likevel manifesterer CVI seg med heterogene visuelle og kognitive følgetilstander. Med 17 % av nyfødte som trenger intensivbehandling har fremskritt innen neonatalbehandling økt overlevelsen, samtidig som forekomsten av nevro-utviklingsmessige lidelser inkludert CVI og cerebral parese (CP) har økt, noe som har stimulert til undersøkende reparative modaliteter som stamcelle- og molekylære terapeutika.
Metoder Denne undersøkelsen inkluderte prospektivt 32 barn i alderen 0,6–13 år med diagnosen CVI, som mottok intranasal eksosometerapi (5 × 10^6 partikler/dose) mellom 2023 og 2024. Administrasjon skjedde i 4–6 iterasjoner med månedlige intervaller. Omfattende nevro-oftalmologiske evalueringer omfattet dynamisk retinoskopi, preferensiell titt-vurderinger (LEA- og Cardiff-kort) for synsskarphet og Visual Function Index, sammen med overvåking av ventrale strømningsdefekter (f.eks. forsinket blikk, kompleksitetsaversjon) og dorsale strømningsforstyrrelser (f.eks. visuomotorisk orientering). Statistiske analyser benyttet IBM SPSS Statistics versjon 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Tyrkia (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fase I Cerebral Parese og Kortikal Synssvekkelse
- Mottok 4-6 ganger intranasal eksosom i løpet av 12-månedersperioden
Eksklusjonskriterier:
- Uregelmessig oppfølging
- Forlot studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
studiegruppe
Kohorten besto av 32 pediatriske frivillige i alderen 12-34 måneder diagnostisert med fase 1 kortikal synssvikt (CVI) sammen med samtidig persepsjonssvikt (SP) ved Zatay Pediatrisk Nevrologiklinikk mellom juni 2024 og juli 2025. Alle deltakere gjennomgikk intranasal eksosomterapi administrert i 4-6 månedlige doser over en 12-måneders overvåkningsperiode. Data ble prospektivt samlet via kliniske filer og serielle nevrooftalmiske undersøkelseslogger, med omfattende oppfølging over 12 måneder for å kartlegge terapeutisk progresjon og nevroplastiske tilpasninger. |
Avledet fra mesenkymale stamceller, er eksosomer nano-skala vesikler karakterisert av deres regenererende og anti-inflammatoriske egenskaper.
Disse vesiklene kan krysse blod-hjerne-barrieren for å transportere funksjonell last, inkludert lipider, mRNA og proteiner, til målcellene.
I løpet av 12 måneder ble frivillige administrert 5 millioner enheter av eksosomer i 7 ml via nesespray en gang i måneden for totalt 4-6 doser, med en infusjonshastighet på 1 ml per time.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Om eksosomterapi kombinert med standardisert nevro-visuell rehabilitering gir bedre funksjonelle synsresultater sammenlignet med rehabilitering pluss placebo.
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Endring i Visual Function Index (VFI) totalpoengsum Totalpoengsummen for visuell funksjon er 15, og består av summen av 13 funksjoner, hver verdt 1 poeng, og fiksering, som er verdt 2 poeng. Manglende funksjoner gis poengsum 0. |
Opptil 1 år
|
|
Primært mål (sikkerhet)
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Å evaluere de uønskede effektene av gjentatt intranasal eksosomadministrasjon hos pediatriske pasienter med CVI over en 12-ukers behandlingsperiode. Epileptisk anfall Allergiske reaksjoner Behandlingsavbrudd på grunn av bivirkninger |
Opptil 1 år
|
|
Berørte synsfelt (Fullstendig nedsatt / forsinket)
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Redusert synsfelt før, n (%) 0/1
|
Opptil 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforskende målsettinger (nevroplastisitetsmekanismer)
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Kvantifisering av "Forsinket felt → Funksjonelt felt" overgangsrate
|
Opptil 1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Eksplorative mål (nevroplastisitetsmekanismer)
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Læringskurve-helningsanalyse under rehabiliteringsoppgaver
|
Opptil 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2025/12-05
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .