Efeito dos Exossomas na Função Visual na CVI
O Efeito da Administração de Exossomas Mesenquimais Nasais na Função Visual na CVI
O objetivo deste estudo observacional é aprender sobre os efeitos do tratamento com exossomas aplicado por via nasal nas funções visuais em crianças com Deficiência Visual Cerebral (CVI) Fase 1.
A principal questão que pretende responder é:
A terapia com exossomas administrada por via nasal para distúrbios neurológicos em crianças com CVI Fase 1 também mostra um efeito benéfico nas funções visuais? Os investigadores irão comparar os achados visuais e de função visual antes e depois da aplicação dos exossomas para determinar se a aplicação dos exossomas também é eficaz na função visual.
Participantes:
- Receberão exossomas por via nasal todos os meses durante 6 meses.
- Visitarão a clínica todos os meses para monitorização e testes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo A deficiência visual cortical (CVI) denota um défice visual pediátrico resultante de etiologias não oculares, supostamente associado a perturbações nas regiões do córtex visual responsáveis pelo processamento visual. Esta síndrome caracteristicamente resulta de insultos perinatais—como asfixia, prematuridade, hipoglicemia neonatal ou hipóxia—que causam danos nas vias visuais retro-geniculares e nos centros corticais. Evidências empíricas sublinham a neuroplasticidade cerebral, facilitando a reorganização apesar de lesões retro-geniculares congénitas; no entanto, a CVI manifesta sequelas visuais e cognitivas heterogéneas. Com 17% dos recém-nascidos a necessitarem de cuidados intensivos, os avanços nos cuidados neonatais aumentaram a sobrevivência, concomitantemente aumentando a prevalência de distúrbios do neurodesenvolvimento, incluindo CVI e paralisia cerebral (PC), estimulando assim modalidades de reparação investigacionais, como terapêuticas com células estaminais e moleculares.
Métodos Esta investigação recrutou prospectivamente 32 crianças com idades entre 0,6 e 13 anos diagnosticadas com CVI, que receberam terapia com exossomas intranasais (5 × 10^6 partículas/dose) entre 2023 e 2024. A administração ocorreu em 4-6 iterações em intervalos mensais. Avaliações neuro-oftalmológicas abrangentes incluíram retinoscopia dinâmica, avaliações de olhar preferencial (cartões LEA e Cardiff) para acuidade visual e Índice de Função Visual, juntamente com vigilância de défices do fluxo ventral (por exemplo, atraso no olhar, aversão à complexidade) e deficiências do fluxo dorsal (por exemplo, orientação visuomotora). As análises estatísticas utilizaram o IBM SPSS Statistics versão 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, EUA).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tuzla
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Istanbul, Tuzla, Turquia (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Paralisia Cerebral Fase I e Deficiência Visual Cortical
- Durante o período de 12 meses recebeu 4-6 vezes exossoma intranasal
Critérios de Exclusão:
- Acompanhamento irregular
- Abandonou o estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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grupo de estudo
A coorte foi constituída por 32 voluntários pediátricos com idades compreendidas entre os 12 e os 34 meses, diagnosticados com deficiência visual cortical (DVC) Fase 1 concomitante com défice de perceção simultânea (PS) na Clínica de Neurologia Pediátrica Zatay entre junho de 2024 e julho de 2025. Todos os participantes foram submetidos a terapia intranasal com exossomas, administrada em 4-6 doses mensais ao longo de um intervalo de vigilância de 12 meses. Os dados foram recolhidos prospectivamente através de ficheiros clínicos e registos de exames neuro-oftalmológicos seriados, com acompanhamento abrangente ao longo de 12 meses para delinear a trajetória terapêutica e as adaptações neuroplásticas. |
Derivados de células estaminais mesenquimais, os exossomas são vesículas à nanoescala caracterizadas pelas suas capacidades regenerativas e anti-inflamatórias.
Estas vesículas conseguem atravessar a barreira hematoencefálica para transportar carga funcional, incluindo lípidos, ARNm e proteínas, para as células-alvo.
Ao longo de 12 meses, os voluntários receberam 5 milhões de unidades de exossomas em 7 ml através de spray nasal uma vez por mês, num total de 4-6 doses, com uma taxa de infusão de 1 ml por hora.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Se a terapia com exossomas combinada com reabilitação neurovisual padronizada melhora os resultados da visão funcional em comparação com a reabilitação mais placebo.
Prazo: Até 1 ano
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Alteração na pontuação total do Índice de Função Visual (VFI) A pontuação total para a função visual é 15, compreendendo a soma de 13 funções, cada uma valendo 1 ponto, e a fixação, que vale 2 pontos. Funções em falta são pontuadas como 0. |
Até 1 ano
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Objetivo Primário (Segurança)
Prazo: Até 1 ano
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Para avaliar os efeitos adversos da administração intranasal repetida de exossomas em pacientes pediátricos com CVI durante um período de tratamento de 12 semanas. Ataque epilético Reações alérgicas Descontinuação do tratamento devido a eventos adversos |
Até 1 ano
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Campos visuais afetados (Totalmente comprometidos/atrasados)
Prazo: Até 1 ano
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Campo Visual Deficiente Antes, n (%) 0/1
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Até 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Objetivos Exploratórios (Mecanismos de Neuroplasticidade)
Prazo: Até 1 ano
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Quantificação da taxa de transição "Campo Atrasado → Campo Funcional"
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Até 1 ano
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Objetivos Exploratórios (Mecanismos de Neuroplasticidade)
Prazo: Até 1 ano
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Análise da inclinação da curva de aprendizagem durante tarefas de reabilitação
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Links úteis
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
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- 2025/12-05
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