Efecto de los exosomas sobre la función visual en la CVI
El Efecto de la Administración de Exosomas Mesenquimales Nasales en la Función Visual en CVI
El objetivo de este estudio observacional es conocer los efectos del tratamiento con exosomas aplicados por vía nasal en las funciones visuales de niños con Discapacidad Visual Cerebral (DVC) Fase 1.
La principal pregunta que pretende responder es:
¿La terapia con exosomas administrada por vía nasal para trastornos neurológicos en niños con DVC Fase 1 también muestra un efecto beneficioso en las funciones visuales? Los investigadores compararán los hallazgos visuales y de función visual antes y después de la aplicación de exosomas para determinar si la aplicación de exosomas también es efectiva en la función visual.
Participantes:
- Recibirán exosomas por vía nasal cada mes durante 6 meses.
- Visitarán la clínica cada mes para seguimiento y pruebas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Propósito La deficiencia visual cortical (CVI) denota un déficit visual pediátrico que surge de etiologías no oculares, supuestamente vinculado a perturbaciones en las regiones de procesamiento visual cortical. Este síndrome característicamente se produce a partir de insultos perinatales, como asfixia, prematuridad, hipoglucemia neonatal o hipoxia, que infligen daño sobre las vías visuales retro-geniculadas y los centros corticales. La evidencia empírica subraya la neuroplasticidad cerebral, facilitando la reorganización a pesar de lesiones retro-geniculadas congénitas; no obstante, el CVI manifiesta secuelas visuales y cognitivas heterogéneas. Con el 17% de los neonatos que requieren cuidados intensivos, los avances en la atención neonatal han aumentado la supervivencia, incrementando concomitantemente la prevalencia de trastornos del neurodesarrollo, incluidos el CVI y la parálisis cerebral (PC), lo que impulsa modalidades reparadoras investigacionales, como las terapias con células madre y moleculares.
Métodos Esta investigación inscribió prospectivamente a 32 niños de 0,6 a 13 años diagnosticados con CVI, que recibieron terapia de exosomas intranasal (5 × 10^6 partículas/dosis) entre 2023 y 2024. La administración se realizó en 4-6 iteraciones a intervalos mensuales. Las evaluaciones neurooftalmológicas integrales abarcaron retinoscopia dinámica, evaluaciones de mirada preferencial (tarjetas LEA y Cardiff) para la agudeza visual y el Índice de Función Visual, junto con la vigilancia de déficits del flujo ventral (por ejemplo, mirada retrasada, aversión a la complejidad) e impedimentos del flujo dorsal (por ejemplo, orientación visomotora). Los análisis estadísticos emplearon IBM SPSS Statistics versión 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, EE. UU.).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turquía (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Parálisis cerebral de fase I y discapacidad visual cortical
- Durante el período de 12 meses recibió 4-6 veces exosomas intranasales
Criterios de exclusión:
- Seguimiento irregular
- Abandonó el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
grupo de estudio
La cohorte comprendía 32 voluntarios pediátricos de 12 a 34 meses diagnosticados con deterioro visual cortical (CVI) Fase 1 concomitante con déficit de percepción simultánea (SP) en la Clínica de Neurología Pediátrica Zatay entre junio de 2024 y julio de 2025. Todos los participantes recibieron terapia de exosomas intranasales administrada en 4-6 dosis mensuales durante un intervalo de vigilancia de 12 meses. Los datos se acumularon prospectivamente mediante archivos clínicos y registros de exámenes neurooftalmológicos seriados, con un seguimiento integral que abarcó 12 meses para delinear la trayectoria terapéutica y las adaptaciones neuroplásticas. |
Derivados de células madre mesenquimales, los exosomas son vesículas de escala nanométrica caracterizadas por sus capacidades regenerativas y antiinflamatorias.
Estas vesículas pueden atravesar la barrera hematoencefálica para transportar carga funcional, incluyendo lípidos, ARNm y proteínas, a las células objetivo.
A lo largo de 12 meses, se administró a los voluntarios 5 millones de unidades de exosomas en 7 ml mediante aerosol nasal una vez al mes, con un total de 4-6 dosis, y una velocidad de infusión de 1 ml por hora.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Si la terapia con exosomas combinada con rehabilitación neurovisual estandarizada mejora los resultados de la visión funcional en comparación con la rehabilitación más placebo.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Cambio en la puntuación total del Índice de Función Visual (VFI) La puntuación total para la función visual es 15, que comprende la suma de 13 funciones, cada una con un valor de 1 punto, y la fijación, que vale 2 puntos. Las funciones ausentes se puntúan como 0. |
Hasta 1 año
|
|
Objetivo Primario (Seguridad)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Evaluar los efectos adversos de la administración intranasal repetida de exosomas en pacientes pediátricos con CVI durante un periodo de tratamiento de 12 semanas. Ataque epiléptico Reacciones alérgicas Interrupción del tratamiento debido a eventos adversos |
Hasta 1 año
|
|
Campos visuales afectados (Totalmente deteriorado/retrasado)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Campo Visual Deteriorado Antes, n (%) 0/1
|
Hasta 1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Objetivos Exploratorios (Mecanismos de Neuroplasticidad)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Cuantificación de la tasa de transición de "Campo Retrasado → Campo Funcional"
|
Hasta 1 año
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Objetivos Exploratorios (Mecanismos de Neuroplasticidad)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Análisis de la pendiente de la curva de aprendizaje durante las tareas de rehabilitación
|
Hasta 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2025/12-05
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .