Vliv exosomů na vizuální funkci u CVI
Vliv nasální aplikace mezenchymálních exosomů na zrakové funkce u CVI
Cílem této observační studie je získat informace o účincích nazálně aplikované exozomové léčby na zrakové funkce u dětí s cerebrální vizuální poruchou (CVI) fáze 1.
Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je:
Projevuje se exozomová terapie podávaná nosní cestou u neurologických poruch u dětí s CVI fáze 1 také příznivým účinkem na zrakové funkce? Výzkumníci porovnají zrakové a vizuální funkční nálezy před a po aplikaci exozomů, aby zjistili, zda je aplikace exozomů účinná také pro zrakové funkce.
Účastníci:
- Každý měsíc po dobu 6 měsíců budou dostávat exozomy nosní cestou.
- Každý měsíc budou navštěvovat kliniku za účelem monitorování a testů.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účel Kortikální zraková porucha (CVI) označuje pediatrický zrakový deficit vznikající z neokulárních etiologií, který je údajně spojen s poruchami v oblastech zpracování zrakové kůry. Tento syndrom typicky vzniká v důsledku perinatálních poškození – jako je asfyxie, předčasný porod, neonatální hypoglykémie nebo hypoxie – která poškozují retro-geniculární zrakové dráhy a kortikální centra. Empirické důkazy zdůrazňují cerebrální neuroplasticitu, která usnadňuje reorganizaci navzdory vrozeným retro-geniculárním lézím; nicméně CVI se projevuje heterogenními zrakovými a kognitivními následky. S 17 % novorozenců vyžadujících intenzivní péči pokroky v neonatální péči zvýšily přežití, což současně zvýšilo prevalenci neurovývojových poruch včetně CVI a dětské mozkové obrny (DMO), čímž podnítily zkoumání reparačních modalit, jako jsou kmenové buňky a molekulární terapie.
Metody Tato studie prospektivně zařadila 32 dětí ve věku 0,6–13 let s diagnózou CVI, které v letech 2023–2024 podstoupily intranazální exosomovou terapii (5 × 10^6 částic/dávka). Podávání probíhalo ve 4–6 opakováních v měsíčních intervalech. Komplexní neuro-oftalmologická vyšetření zahrnovala dynamickou retinoskopii, testy preferenčního pohledu (karty LEA a Cardiff) pro zrakovou ostrost a index vizuální funkce, spolu se sledováním deficitů ventrálního proudu (např. opožděný pohled, averze ke složitosti) a poruch dorzálního proudu (např. vizuomotorická orientace). Statistické analýzy byly provedeny pomocí IBM SPSS Statistics verze 25.0 (IBM Corp., Armonk, NY, USA).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Tuzla
-
Istanbul, Tuzla, Turecko (Türkiye)
- Istanbul Okan University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Fáze I Dětská mozková obrna a kortikální zrakové postižení
- Během 12 měsíců obdržel 4-6krát intranazální exosomy
Vylučovací kritéria:
- Nepravidelné sledování
- Opustil studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
studijní skupina
Kohorta sestávala z 32 pediatrických dobrovolníků ve věku 12–34 měsíců, u kterých byla v období od června 2024 do července 2025 na Zatay Paediatric Neurology Clinic diagnostikována kortikální zraková porucha (CVI) fáze 1 doprovázená deficitem simultánního vnímání (SP). Všichni účastníci podstoupili intranazální exosomovou terapii podávanou v 4–6 měsíčních dávkách během 12měsíčního sledovacího období. Data byla prospektivně shromažďována prostřednictvím klinických záznamů a sériových neuro-oftalmologických vyšetření, s komplexním sledováním po dobu 12 měsíců za účelem vymezení terapeutické trajektorie a neuroplastických adaptací. |
Exosomy, odvozené z mezenchymálních kmenových buněk, jsou nanorozměrové vezikuly charakterizované svými regeneračními a protizánětlivými schopnostmi.
Tyto vezikuly dokážou překonat hematoencefalickou bariéru, aby přenášely funkční náklad, včetně lipidů, mRNA a proteinů, do cílových buněk.
V průběhu 12 měsíců dostávali dobrovolníci 5 milionů jednotek exosomů v 7 ml formou nosního spreje jednou měsíčně, celkem 4–6 dávek, s infuzní rychlostí 1 ml za hodinu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zda exosomová terapie v kombinaci se standardizovanou neuro-vizuální rehabilitací zlepšuje funkční zrakové výsledky ve srovnání s rehabilitací plus placebem.
Časové okno: Až 1 rok
|
Změna celkového skóre Indexu vizuálních funkcí (VFI) Celkové skóre vizuální funkce je 15, což je součet 13 funkcí, z nichž každá má hodnotu 1 bod, a fixace, která má hodnotu 2 body. Chybějící funkce jsou hodnoceny jako 0. |
Až 1 rok
|
|
Primární cíl (bezpečnost)
Časové okno: Až 1 rok
|
Vyhodnotit nežádoucí účinky opakované intranazální aplikace exosomů u dětských pacientů s CVI během 12týdenního léčebného období. Epileptický záchvat Alergické reakce Ukončení léčby z důvodu nežádoucích příhod |
Až 1 rok
|
|
Postižená zorná pole (zcela narušená/zpožděná)
Časové okno: Až 1 rok
|
Porušené zorné pole před, n (%) 0/1
|
Až 1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Exploratorní cíle (mechanismy neuroplasticity)
Časové okno: Až 1 rok
|
Kvantifikace míry přechodu "Zpožděné pole → Funkční pole"
|
Až 1 rok
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Exploratorní cíle (Mechanismy neuroplasticity)
Časové okno: Až 1 rok
|
Analýza sklonu křivky učení během rehabilitačních úkolů
|
Až 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
- Current Modalities for Low Vision Rehabilitation
- Recent Advances in Extracellular Vesicle-Based Therapies Using Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Mesenchymal Stromal Cells
- Extracellular vesicle-based therapy application and efficacy in ophthalmic diseases: from origin to target
- Extracellular vesicles as a new horizon in the diagnosis and treatment of inflammatory eye diseases: A narrative review of the literature
- Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial
- Mesenchymal stem cell-derived exosomes therapy: research progress and mechanism of action
- Updates on neonatal cell and novel therapeutics: Proceedings of the Second Neonatal Cell Therapies Symposium (2024)
- Successful treatment of cortical visual impairment in children using anti-amblyopia treatment despite the absence of amblyopia: a case report
- Possible Effect of the use of Mesenchymal Stromal Cells in the Treatment of Autism Spectrum Disorders: A Review
- Research progress of stem cell therapy for neurological diseases
- Extracellular Vesicles: Biomarkers, Therapeutics, and Vehicles in the Visual System
- Exosomes derived from microRNA-22-3p-overexpressed mesenchymal stem cells protect retinal ganglion cells by regulating MAPK pathway
- Human amniotic mesenchymal stromal cell-derived exosomes promote neuronal function by inhibiting excessive apoptosis in a hypoxia/ischemia-induced cerebral palsy model: A preclinical study
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2025/12-05
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Kortikální zrakové postižení
-
Sultan 1. Murat State HospitalNáborBolest | Senzace snížena, špendlíku | Specific Learning Disorder, With Impairment in Written ExpressionTurecko (Türkiye)