Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie domácího vs. nemocničního léčení u osob s Fabryho, Gaucherovou nebo Hunterovou chorobou v Mexiku

20. března 2026 aktualizováno: Takeda

Reálné důkazy modulárního infuzního modelu u lysozomálních onemocnění: Retrospektivní observační komparativní kohortová studie z údajů PSP (program podpory pacientů) v Mexiku

Během pandemie COVID-19 se domácí léčba onemocnění, jako je Fabryho, Gaucherova nebo Hunterova choroba, stala důležitou, protože lidem je snazší dodržovat léčbu, pokud lze léky, které je třeba podávat jako infuzi (nazývanou intravenózní nebo IV léčba), podávat doma nebo někde blízko domova. Navíc mnoho nemocnic, které poskytují infuze, je v Mexiku centralizovaných.

Hlavním cílem studie je zjistit, zda lidé s Fabryho, Gaucherovou nebo Hunterovou chorobou častěji pokračují v léčbě a dodržují ji správně (nazývané 'dodržování léčby'), když ji dostávají doma, ve srovnání s tím, když ji dostávají v nemocnici. Dalšími cíli jsou pochopit faktory, které mohou ovlivnit dodržování léčby, dozvědět se o případných regionálních rozdílech v Mexiku a pochopit případné zdravotní problémy s oběma způsoby léčby (domácí nebo nemocniční).

Během této studie nebude podávána žádná léčba. Během této studie budou přezkoumány pouze již existující údaje.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

222

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 05348
        • Takeda Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie budou zařazeni pediatričtí a dospělí účastníci všech věkových kategorií diagnostikovaní s lysozomálními onemocněními (Fabryho choroba, Gaucherova choroba nebo Hunterův syndrom), kteří jsou registrováni v PSP a souhlasili s použitím svých anonymizovaných dat pro výzkumné účely, bez ohledu na to, zda dostávají modulární infuze nebo infuze v nemocničním prostředí.

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Účastníci, kteří splňovali kritéria pro zařazení do programu "Modulární infuze"

    • Potvrzená diagnóza Fabryho choroby, Gaucherovy choroby nebo Hunterova syndromu
    • Potvrzující diagnostický test
    • Doporučení do PSP od ošetřujícího lékaře
    • Původní informovaný souhlas PSP a
    • Podepsané prohlášení o ochraně soukromí

  • Účastníci, kteří splňovali kritéria pro zařazení do programu "Nemocniční infuze"

    • Potvrzená diagnóza Fabryho choroby, Gaucherovy choroby nebo Hunterova syndromu
    • Potvrzující diagnostický test
    • Doporučení do PSP od ošetřujícího lékaře
    • Původní informovaný souhlas PSP a
    • Podepsané prohlášení o ochraně soukromí
  • Souhlas s tím, že jejich anonymizované informace budou použity pro výzkumné účely

Kritéria pro vyloučení

  • Účastníci, kteří nesouhlasí nebo odvolají svůj výslovný souhlas pro výzkumné účely, mohou mít právo odstoupit; nicméně jakmile jsou jejich data integrována do databáze, již je nelze identifikovat žádným účastníkem výzkumného týmu.
  • Ukončení účasti účastníků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s lysozomálními onemocněními
Do studie budou zařazeni všichni pediatričtí a dospělí účastníci s diagnózou lysozomálních onemocnění (Fabryho choroba, Gaucherova choroba nebo Hunterův syndrom), kteří byli zařazeni do Programu podpory pacientů (PSP) a poskytli souhlas s použitím svých anonymizovaných dat pro výzkumné účely. Retrospektivní data budou získána z anonymizovaných sekundárních zdrojů, včetně databáze PSP a Globální databáze bezpečnosti (GSDB). Budou analyzováni účastníci, kteří léčbu podstoupili buď formou modulární (domácí) infuze, nebo infuze v nemocnici mezi srpnem 2023 a červencem 2024.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr dodržování léčby podle způsobu podání infuze (modulární infuze versus nemocniční infuze)
Časové okno: Až 6 měsíců
Dodržování léčby bude analyzováno podle definice poměru mezi předepsanými lahvičkami a aktuálně podanými lahvičkami.
Až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AE) při modulární infuzi versus nemocniční infuzi
Časové okno: Až 6 měsíců
Nepříznivá příhoda (AE) je definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní stav u účastníka oznámený farmakovigilanční jednotce, včetně reakcí souvisejících s infuzí (pozorovaných do 24 hodin po podání přípravku).
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • TAK-665-4005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům řešit legitimní vědecké cíle (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a postupu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnuty anonymizovaná data (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s příslušnými zákony a předpisy) a informace nezbytné k řešení výzkumných cílů v rámci podmínek smlouvy o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit