墨西哥法布里、高雪或亨特综合征患者家庭与医院治疗对比研究
2026年9月8日 更新者：Takeda
墨西哥患者支持计划（PSP）数据中关于溶酶体疾病模块化输注模型的真实世界证据：一项回顾性观察性比较队列研究
在COVID-19疫情期间，对于法布里病、戈谢病或亨特综合征等疾病的家庭治疗变得尤为重要，因为如果需要通过输注（称为静脉注射治疗）给予的药物可以在家中或离家较近的地方进行，人们更容易坚持治疗。此外，提供输注治疗的许多医院集中在墨西哥。
本研究的主要目的是了解法布里病、戈谢病或亨特综合征患者在家接受治疗时，相比在医院接受治疗，是否更有可能持续并正确遵循治疗（称为“治疗依从性”）。其他目标包括了解可能影响治疗依从性的因素、了解墨西哥的区域差异，以及理解家庭或医院治疗中可能出现的任何医疗问题。
本研究期间不会给予任何治疗。仅会审查已存在的数据。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
232
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mexico City、墨西哥、05348
- Takeda Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
所有被诊断为溶酶体疾病（法布里病、戈谢病或亨特综合征）并已加入PSP计划且同意将其匿名数据用于研究目的的儿科及成人参与者，无论接受模块化还是医院内输注治疗，都将纳入本研究。
描述
纳入标准
符合“模块化输注”计划纳入标准的参与者
- 确诊为法布里病、戈谢病或亨特综合征
- 确诊性诊断测试
- 由主治医生转诊至PSP
- 签署原始PSP知情同意书及
- 隐私声明已签署
符合“医院输注”计划纳入标准的参与者
- 确诊为法布里病、戈谢病或亨特综合征
- 确诊性诊断测试
- 由主治医生转诊至PSP
- 签署原始PSP知情同意书及
- 隐私声明已签署
- 同意其匿名信息将用于研究目的
排除标准
- 不同意或撤回其明确研究同意的参与者有权退出；然而，一旦其数据整合入数据库，研究团队中的任何参与者均无法再识别该数据。
- 参与者中止参与
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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溶酶体疾病参与者
所有被诊断患有溶酶体贮积症（法布里病、戈谢病或亨特综合征）的儿科及成人参与者，凡已加入患者支持计划（PSP）并同意将其匿名数据用于研究目的者，均将被纳入本研究。
回顾性数据将从匿名二次来源获取，包括PSP数据库和全球安全数据库（GSDB）。
将分析在2023年8月至2024年7月期间通过模块化（家庭）输注或医院输注接受治疗的参与者。
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这是一项非干预性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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按输注场景划分的治疗依从性比率（模块化输注对比医院输注）
大体时间：最长6个月
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治疗依从性将根据处方瓶数与当前给药瓶数的比值定义进行分析。
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最长6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受模块化输注与医院输注的参与者中发生不良事件 (AE) 的百分比
大体时间：最长6个月
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AE 定义为参与者向药物警戒部门报告的任何不良医学事件，包括输液相关反应（在产品给药后 24 小时内观察到）。
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最长6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月11日
初级完成 (实际的)
2026年7月3日
研究完成 (实际的)
2026年7月3日
研究注册日期
首次提交
2026年3月20日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月20日
首次发布 (实际的)
2026年3月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月8日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- TAK-665-4005
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田制药为符合条件的研究提供去标识化的个体参与者数据（IPD）访问权限，以协助合格研究人员实现合理的科学目标（武田的数据共享承诺详见https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。
在数据共享请求获得批准后，这些IPD将在安全的研究环境中，依据数据共享协议的条款提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究中的个体参与者数据（IPD）将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上所述的标准和流程与合格研究人员共享。对于获批的请求，研究人员将获得访问匿名化数据的权限（以尊重患者隐私，符合适用法律法规），并根据数据共享协议条款获取解决研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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