Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af hjemme- versus hospitalsbehandling hos personer med Fabry, Gaucher eller Hunter-sygdomme i Mexico

20. marts 2026 opdateret af: Takeda

Real-World-Evidence for den modulære infusionsmodel ved lysosomale sygdomme: En retrospektiv observationel sammenlignende kohortestudie baseret på PSP (Patient Support Program)-data fra Mexico

Under COVID-19-pandemien blev hjemmebehandling for tilstande som Fabry, Gaucher eller Hunter vigtig, fordi det er lettere for mennesker at holde fast i deres behandling, hvis lægemidler, der skal gives som infusion (kaldet intravenøs eller IV-behandling), kan gives hjemme eller et sted tæt på hjemmet. Desuden er mange af de hospitaler, der tilbyder infusioner, centraliserede i Mexico.

Hovedformålet med undersøgelsen er at finde ud af, om mennesker med Fabry-, Gaucher- eller Hunter-tilstand med større sandsynlighed fortsætter og følger deres behandling korrekt (kaldet 'behandlingsoverholdelse'), når de modtager den hjemme sammenlignet med, når de modtager den på et hospital. Andre formål er at forstå de faktorer, der kan påvirke behandlingsoverholdelse, at lære om eventuelle regionale forskelle i Mexico og at forstå eventuelle medicinske problemer med enten behandling (hjemme eller hospital).

Der vil ikke blive givet nogen behandling under denne undersøgelse. Kun allerede eksisterende data vil blive gennemgået under denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

222

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 05348
        • Takeda Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn og voksne deltagere i alle aldre diagnosticeret med lysisomale sygdomme (Fabrys sygdom, Gauchers sygdom eller Hunters syndrom), som er tilmeldt PSP og har givet samtykke til brug af deres anonymiserede data til forskningsformål, vil blive inkluderet i denne undersøgelse, uanset om de modtager modulære eller hospitalsbaserede infusioner.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Deltagere, der opfyldte inklusionskriterierne for "Modulær infusion"-programmet

    • Bekræftet diagnose af Fabrys sygdom, Gauchers sygdom eller Hunters syndrom
    • Bekræftende diagnostisk test
    • Henvisning til PSP fra behandlende læge
    • Originalt PSP informeret samtykke og
    • Privatlivspolitik underskrevet

  • Deltagere, der opfyldte inklusionskriterierne for "Hospital infusion"-programmet

    • Bekræftet diagnose af Fabrys sygdom, Gauchers sygdom eller Hunters syndrom
    • Bekræftende diagnostisk test
    • Henvisning til PSP fra behandlende læge
    • Originalt PSP informeret samtykke og
    • Privatlivspolitik underskrevet
  • Samtykke til, at deres anonymiserede oplysninger vil blive brugt til forskningsformål

Eksklusionskriterier

  • Deltagere, der ikke samtykker eller tilbagetrækker deres eksplicitte samtykke til forskningsformål, kan have ret til at trække sig tilbage; dog, når deres data er integreret i databasen, er det ikke længere identificerbart af nogen deltager i forskningsteamet.
  • Afbrydelse af deltagere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med lysosomale sygdomme
Alle pædiatriske og voksne deltagere diagnosticeret med lysosomale sygdomme (Fabrys sygdom, Gauchers sygdom eller Hunters syndrom), som var tilmeldt Patient Support Program (PSP) og gav samtykke til brug af deres anonymiserede data til forskningsformål, vil blive inkluderet i studiet. Retrospektive data vil blive indhentet fra anonymiserede sekundære kilder, herunder PSP-databasen og Global Safety Database (GSDB). Deltagere, der modtog behandling via enten modulær (hjemmebaseret) infusion eller hospitalsbaseret infusion mellem august 2023 og juli 2024, vil blive analyseret.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem behandlingsadherence efter infusionsindstilling (Modulær infusion versus hospitalsinfusion)
Tidsramme: Op til 6 måneder
Behandlingsoverholdelse vil blive analyseret i henhold til definitionen af forholdet mellem ordinerede hætteglas kontra aktuelt administrerede hætteglas.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AE) ved modulær versus hospitalsinfusion
Tidsramme: Op til 6 måneder
AE defineres som enhver uønsket medicinsk begivenhed hos deltageren, der er anmeldt til farmakovigilansenheden, herunder infusion-relaterede reaktioner (observeret inden for 24 timer efter produktadministration).
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

27. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-665-4005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstilsagn er tilgængeligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede studier vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienternes privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene under betingelserne i en datadelingsoverenskomst.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomal sygdom

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner