Egy tanulmány az otthoni és kórházi kezelés összehasonlításáról Fabry-, Gaucher- vagy Hunter-kóros betegeknél Mexikóban
2026. szeptember 8. frissítette: Takeda
Lizoszómás betegségekben alkalmazott moduláris infúziós modell valós világi bizonyítékai: Retrospektív megfigyeléses összehasonlító kohorszvizsgálat a mexikói PSP (Betegtámogatási Program) adataiból
A COVID-19 világjárvány idején a Fabry-, Gaucher- vagy Hunter-kórban szenvedők otthoni kezelése fontossá vált, mert könnyebb a betegeknek ragaszkodni a kezelésükhöz, ha az infúzióként beadandó gyógyszereket (intravénás vagy IV kezelésként ismert) otthon vagy az otthonuk közelében kaphatják. Emellett a legtöbb infúziót biztosító kórház Mexikóban központosított.
A vizsgálat fő célja annak megállapítása, hogy a Fabry-, Gaucher- vagy Hunter-kórban szenvedők nagyobb valószínűséggel folytatják és megfelelően követik-e kezelésüket (ún. 'kezeléshez való ragaszkodás'), amikor azt otthon kapják, összehasonlítva azzal, amikor kórházban kapják. Egyéb célok a kezeléshez való ragaszkodást befolyásoló tényezők megértése, a regionális különbségek Mexikóban történő feltárása, valamint a kezeléssel (otthoni vagy kórházi) kapcsolatos orvosi problémák megértése.
Ebben a vizsgálatban nem kerül sor kezelésre. Csak már meglévő adatokat vizsgálnak felül ebben a vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
232
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Mexico City, Mexikó, 05348
- Takeda Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az összes életkorú gyermek- és felnőtt résztvevők, akiknél lizoszómális betegségeket (Fabry-kór, Gaucher-kór vagy Hunter-szindróma) diagnosztizáltak, és akik be vannak jelentkezve a PSP-be, valamint hozzájárultak névtelenített adataik kutatási célú felhasználásához, bevonásra kerülnek ebbe a vizsgálatba, függetlenül attól, hogy moduláris vagy kórházi infúziókat kapnak.
Leírás
Bevonási kritériumok
Azok a résztvevők, akik megfeleltek a "Moduláris infúzió" program bevonási kritériumainak
- Igazolt Fabry-kór, Gaucher-kór vagy Hunter-szindróma diagnózis
- Megerősítő diagnosztikai teszt
- Felküldés a PSP-re a kezelőorvostól
- Eredeti PSP tájékoztatott beleegyezés és
- Aláírt adatvédelmi nyilatkozat
Azok a résztvevők, akik megfeleltek a "Kórházi infúzió" program bevonási kritériumainak
- Igazolt Fabry-kór, Gaucher-kór vagy Hunter-szindróma diagnózis
- Megerősítő diagnosztikai teszt
- Felküldés a PSP-re a kezelőorvostól
- Eredeti PSP tájékoztatott beleegyezés és
- Aláírt adatvédelmi nyilatkozat
- Egyetértés azzal, hogy anonimizált információikat kutatási célokra felhasználják
Kizárási kritériumok
- Azok a résztvevők, akik nem egyeznek bele vagy visszavonják kifejezett beleegyezésüket a kutatási célokra, jogukban áll visszavonni; azonban, ha adataikat már integrálták az adatbázisba, azokat a kutatócsapat egyetlen tagja sem tudja azonosítani.
- Résztvevők kizárása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Resztvevők lizoszómális betegségekkel
A vizsgálatba bekerülnek minden olyan gyermek és felnőtt résztvevő, akiknél lizoszómális betegséget (Fabry-kór, Gaucher-kór vagy Hunter-szindróma) diagnosztizáltak, és akik bekerültek a Betegtámogatási Programba (PSP), valamint hozzájárultak névtelenített adataik kutatási célú felhasználásához.
A retrospektív adatokat névtelenített másodlagos forrásokból nyerik majd, beleértve a PSP adatbázist és a Globális Biztonsági Adatbázist (GSDB).
Azokat a résztvevőket elemezzük, akik 2023 augusztusa és 2024 júliusa között kezelésben részesültek, akár moduláris (otthon végzett) infúzióval, akár kórházi infúzióval.
|
Ez egy beavatkozás nélküli vizsgálat.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés betartásának aránya az infúziós beállítás szerint (moduláris infúzió versus kórházi infúzió)
Időkeret: Legfeljebb 6 hónap
|
A kezeléshez való ragaszkodást a felírt és a jelenleg beadott üvegek aránya definíciója alapján elemezzük.
|
Legfeljebb 6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az események százalékos aránya a résztvevők körében, akik káros eseményeket (AE) tapasztaltak moduláris infúzió versus kórházi infúzió során
Időkeret: Legfeljebb 6 hónap
|
Az AE definíciója szerint minden olyan káros orvosi esemény, amely a résztvevőnél bekövetkezik és a farmakovigilancia egységnek bejelentésre kerül, beleértve az infúzióhoz kapcsolódó reakciókat (amelyek a termék beadását követő 24 órán belül figyelhetők meg).
|
Legfeljebb 6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 11.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. július 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. július 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 20.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 8.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TAK-665-4005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosíthatatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányokhoz, hogy segítse a képzett kutatókat a törvényes tudományos célok elérésében (a Takeda adatmegosztási elkötelezettsége elérhető a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 címen).
Ezeket az IPD-ket egy biztonságos kutatási környezetben biztosítjuk az adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult tanulmányok IPD-adatait a https://vivli.org/ourmember/takeda/ címen leírt kritériumok és folyamat szerint osztjuk meg minősített kutatókkal.
Az engedélyezett kérelmek esetében a kutatók hozzáférhetnek anonimizált adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében, az érvényben lévő törvényeknek és előírásoknak megfelelően), valamint azokhoz az információkhoz, amelyek szükségesek a kutatási célok megvalósításához egy adatmegosztási megállapodás keretein belül.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .