Un estudio del tratamiento en el hogar frente al hospitalario en personas con las afecciones de Fabry, Gaucher o Hunter en México
8 de septiembre de 2026 actualizado por: Takeda
Evidencia del Mundo Real del Modelo de Infusión Modular en Enfermedades Lisosomales: Un Estudio de Cohorte Observacional Comparativo Retrospectivo a Partir de Datos del PSP (Programa de Apoyo al Paciente) en México
Durante la pandemia de COVID-19, el tratamiento domiciliario para afecciones como Fabry, Gaucher o Hunter se volvió importante porque es más fácil para las personas adherirse a su tratamiento si los medicamentos que necesitan administrarse por infusión (llamado tratamiento intravenoso o IV) pueden administrarse en casa o en algún lugar cercano al hogar. Además, muchos de los hospitales que proporcionan infusiones están centralizados en México.
El objetivo principal del estudio es averiguar si las personas con afección de Fabry, Gaucher o Hunter tienen más probabilidades de continuar y seguir su tratamiento correctamente (llamado 'adherencia al tratamiento') cuando lo reciben en casa en comparación con cuando lo reciben en un hospital. Otros objetivos son comprender los factores que pueden influir en la adherencia al tratamiento, conocer las diferencias regionales en México y comprender cualquier problema médico con cualquiera de los tratamientos (domiciliario u hospitalario).
No se administrará ningún tratamiento durante este estudio. Solo se revisarán datos ya existentes durante este estudio.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
232
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mexico City, México, 05348
- Takeda Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se incluirán en este estudio participantes pediátricos y adultos de todas las edades diagnosticados con enfermedades lisosomales (enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher o síndrome de Hunter) que estén inscritos en el PSP y hayan consentido el uso de sus datos anonimizados con fines de investigación, independientemente de si reciben infusiones modulares o infusiones basadas en el hospital.
Descripción
Criterios de inclusión
Participantes que cumplieron los criterios de inclusión del programa "Infusión modular"
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher o síndrome de Hunter
- Prueba diagnóstica confirmatoria
- Derivación al PSP por parte del médico tratante
- Consentimiento informado original del PSP y
- Aviso de privacidad firmado
Participantes que cumplieron los criterios de inclusión del programa "Infusión hospitalaria"
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher o síndrome de Hunter
- Prueba diagnóstica confirmatoria
- Derivación al PSP por parte del médico tratante
- Consentimiento informado original del PSP y
- Aviso de privacidad firmado
- Acuerdo de que su información anonimizada se utilizará con fines de investigación
Criterios de exclusión
- Los participantes que no acepten o retiren su consentimiento explícito para fines de investigación pueden tener derecho a retirarse; sin embargo, una vez que sus datos se hayan integrado en la base de datos, ya no serán identificables por ningún participante del equipo de investigación.
- Discontinuación de participantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Participantes con Enfermedades Lisosomales
Se incluirán en el estudio todos los participantes pediátricos y adultos diagnosticados con enfermedades lisosómicas (enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher o síndrome de Hunter) que fueron inscritos en el Programa de Apoyo al Paciente (PSP) y proporcionaron su consentimiento para el uso de sus datos anonimizados con fines de investigación.
Los datos retrospectivos se obtendrán de fuentes secundarias anonimizadas, incluyendo la base de datos del PSP y la Base de Datos de Seguridad Global (GSDB).
Se analizarán los participantes que recibieron tratamiento mediante infusión modular (domiciliaria) o infusión hospitalaria entre agosto de 2023 y julio de 2024.
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Este es un estudio no intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ratio de Adherencia al Tratamiento según Entorno de Infusión (Infusión Modular frente a Infusión Hospitalaria)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La adherencia al tratamiento se analizará según la definición de la relación entre los viales prescritos y los viales administrados actualmente.
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Hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) que reciben infusión modular frente a infusión hospitalaria
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La AE se define como cualquier suceso médico adverso en el participante notificado a la unidad de farmacovigilancia, incluyendo las reacciones relacionadas con la infusión (observadas dentro de las 24 horas posteriores a la administración del producto).
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Hasta 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Actual)
3 de julio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
3 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
27 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- TAK-665-4005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes (IPD) desidentificados para estudios elegibles, con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de Takeda para compartir datos está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos de pacientes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .