Een onderzoek naar thuis- versus ziekenhuisbehandeling bij mensen met de ziekte van Fabry, Gaucher of Hunter in Mexico
8 september 2026 bijgewerkt door: Takeda
Real-world Evidence van het Modulaire Infusiemodel bij Lysosomale Ziekten: Een Retrospectieve Observationele Vergelijkende Cohortstudie op Basis van PSP (Patient Support Program)-gegevens in Mexico
Tijdens de COVID-19-pandemie werd thuisbehandeling voor aandoeningen zoals Fabry, Gaucher of Hunter belangrijk omdat het voor mensen gemakkelijker is om hun behandeling vol te houden als medicijnen die als infuus moeten worden toegediend (intraveneuze of IV-behandeling genoemd) thuis of ergens in de buurt van huis kunnen worden gegeven. Bovendien zijn veel van de ziekenhuizen die infusen verstrekken gecentraliseerd in Mexico.
Het belangrijkste doel van de studie is om te achterhalen of mensen met de aandoening Fabry, Gaucher of Hunter meer geneigd zijn hun behandeling voort te zetten en correct te volgen (behandelingstrouw genoemd) wanneer zij deze thuis ontvangen in vergelijking met wanneer zij deze in een ziekenhuis ontvangen. Andere doelen zijn het begrijpen van de factoren die de behandelingstrouw kunnen beïnvloeden, het leren over eventuele regionale verschillen in Mexico en het begrijpen van eventuele medische problemen met beide behandelingen (thuis of ziekenhuis).
Er wordt tijdens deze studie geen behandeling gegeven. Tijdens deze studie worden alleen reeds bestaande gegevens beoordeeld.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
232
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Mexico City, Mexico, 05348
- Takeda Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten van alle leeftijden, zowel kinderen als volwassenen, gediagnosticeerd met lysosomale ziekten (ziekte van Fabry, ziekte van Gaucher of syndroom van Hunter) die zijn ingeschreven in het PSP en hebben ingestemd met het gebruik van hun geanonimiseerde gegevens voor onderzoeksdoeleinden, zullen worden opgenomen in deze studie, ongeacht of zij modulaire of ziekenhuisgebaseerde infusies ontvangen.
Beschrijving
Inclusiecriteria
Deelnemers die voldeden aan de inclusiecriteria van het "Modulaire infusie"-programma
- Bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry, de ziekte van Gaucher of het syndroom van Hunter
- Bevestigende diagnostische test
- Verwijzing naar het PSP van de behandelend arts
- Originele PSP-geïnformeerde toestemming en
- Privacyverklaring ondertekend
Deelnemers die voldeden aan de inclusiecriteria van het "Ziekenhuisinfusie"-programma
- Bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry, de ziekte van Gaucher of het syndroom van Hunter
- Bevestigende diagnostische test
- Verwijzing naar het PSP van de behandelend arts
- Originele PSP-geïnformeerde toestemming en
- Privacyverklaring ondertekend
- Overeenkomst dat hun geanonimiseerde informatie wordt gebruikt voor onderzoeksdoeleinden
Exclusiecriteria
- Deelnemers die niet instemmen of hun uitdrukkelijke toestemming voor onderzoeksdoeleinden intrekken, hebben mogelijk het recht zich terug te trekken; zodra hun gegevens echter in de database zijn geïntegreerd, zijn deze niet langer identificeerbaar door enige deelnemer in het onderzoeksteam.
- Afbreking van deelnemers
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Deelnemers met lysosomale ziekten
Alle pediatrische en volwassen deelnemers met de diagnose lysosomale stapelingsziekten (ziekte van Fabry, ziekte van Gaucher of syndroom van Hunter) die zijn ingeschreven in het Patiëntondersteuningsprogramma (PSP) en toestemming hebben gegeven voor het gebruik van hun geanonimiseerde gegevens voor onderzoeksdoeleinden, zullen in de studie worden opgenomen.
Retrospectieve gegevens worden verkregen uit geanonimiseerde secundaire bronnen, waaronder de PSP-database en de Global Safety Database (GSDB).
Deelnemers die tussen augustus 2023 en juli 2024 behandeling hebben ontvangen via modulaire (thuis)infusie of ziekenhuisinfusie zullen worden geanalyseerd.
|
Dit is een niet-interventionele studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ratio van therapietrouw per infusie-instelling (Modulaire infusie versus ziekenhuisinfusie)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
De therapietrouw zal worden geanalyseerd volgens de definitie van de verhouding tussen voorgeschreven flacons en momenteel toegediende flacons.
|
Tot 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van deelnemers met bijwerkingen (AE) die modulaire versus ziekenhuisinfusie ontvangen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
AE wordt gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij de deelnemer die wordt gemeld aan de farmacovigilantie-eenheid, inclusief infuusgerelateerde reacties (waargenomen binnen 24 uur na toediening van het product).
|
Tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Takeda
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 december 2025
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 juli 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 maart 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- TAK-665-4005
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Deze IPD's worden verstrekt in een veilige onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingverzoek en onder de voorwaarden van een gegevensdelingscontract.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en met de informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .