Une étude sur le traitement à domicile par rapport à l'hôpital chez les personnes atteintes des maladies de Fabry, de Gaucher ou de Hunter au Mexique
8 septembre 2026 mis à jour par: Takeda
Preuve en vie réelle du Modèle d'Infusion Modulaire dans les Maladies Lysosomales : Une Étude de Cohorte Comparative Observationnelle Rétrospective à partir des Données du PSP (Programme de Soutien aux Patients) au Mexique
Pendant la pandémie de COVID-19, le traitement à domicile pour des affections telles que la maladie de Fabry, de Gaucher ou de Hunter est devenu important, car il est plus facile pour les patients de respecter leur traitement si les médicaments qui doivent être administrés par perfusion (appelés traitement intraveineux ou IV) peuvent être donnés à domicile ou près de chez eux. De plus, de nombreux hôpitaux qui fournissent des perfusions sont centralisés au Mexique.
L'objectif principal de l'étude est de déterminer si les personnes atteintes de la maladie de Fabry, de Gaucher ou de Hunter sont plus susceptibles de continuer et de suivre correctement leur traitement (appelé « observance thérapeutique ») lorsqu'elles le reçoivent à domicile par rapport à un hôpital. D'autres objectifs sont de comprendre les facteurs qui peuvent influencer l'observance thérapeutique, d'apprendre les différences régionales au Mexique et de comprendre les problèmes médicaux liés à chaque type de traitement (à domicile ou à l'hôpital).
Aucun traitement ne sera administré au cours de cette étude. Seules les données déjà existantes seront examinées pendant cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
232
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Mexico City, Mexique, 05348
- Takeda Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants pédiatriques et adultes de tous âges diagnostiqués avec des maladies lysosomales (maladie de Fabry, maladie de Gaucher ou syndrome de Hunter) qui sont inscrits au PSP et ont consenti à l'utilisation de leurs données anonymisées à des fins de recherche seront inclus dans cette étude, qu'ils reçoivent ou non des perfusions modulaires ou en milieu hospitalier.
La description
Critères d'inclusion
Participants répondant aux critères d'inclusion du programme « Perfusion modulaire »
- Diagnostic confirmé de maladie de Fabry, de maladie de Gaucher ou du syndrome de Hunter
- Test diagnostique de confirmation
- Orientation vers le PSP par le médecin traitant
- Consentement éclairé original du PSP et
- Avis de confidentialité signé
Participants répondant aux critères d'inclusion du programme « Perfusion hospitalière »
- Diagnostic confirmé de maladie de Fabry, de maladie de Gaucher ou du syndrome de Hunter
- Test diagnostique de confirmation
- Orientation vers le PSP par le médecin traitant
- Consentement éclairé original du PSP et
- Avis de confidentialité signé
- Accord pour que leurs informations anonymisées soient utilisées à des fins de recherche
Critères d'exclusion
- Les participants qui n'acceptent pas ou retirent leur consentement explicite à des fins de recherche peuvent avoir le droit de se retirer ; cependant, une fois que leurs données ont été intégrées à la base de données, elles ne sont plus identifiables par aucun participant de l'équipe de recherche.
- Interruption de la participation des participants
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Participants atteints de maladies lysosomales
Tous les participants pédiatriques et adultes diagnostiqués avec des maladies lysosomales (maladie de Fabry, maladie de Gaucher ou syndrome de Hunter) qui ont été inscrits au Programme de Soutien aux Patients (PSP) et ont donné leur consentement pour l'utilisation de leurs données anonymisées à des fins de recherche seront inclus dans l'étude.
Les données rétrospectives seront obtenues à partir de sources secondaires anonymisées, y compris la base de données du PSP et la Base de Données Mondiale de Sécurité (GSDB).
Les participants ayant reçu un traitement par perfusion modulaire (à domicile) ou par perfusion en milieu hospitalier entre août 2023 et juillet 2024 seront analysés.
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Il s'agit d'une étude non interventionnelle.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Ratio d'adhérence au traitement par cadre d'administration par perfusion (perfusion modulaire versus perfusion hospitalière)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'adhérence au traitement sera analysée selon la définition du ratio entre les flacons prescrits et les flacons actuellement administrés.
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Jusqu'à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) recevant une perfusion modulaire versus une perfusion hospitalière
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Un événement indésirable (EI) est défini comme toute manifestation médicale indésirable survenue chez un participant notifiée à l'unité de pharmacovigilance, y compris les réactions liées à la perfusion (observées dans les 24 heures suivant l'administration du produit).
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Jusqu'à 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 décembre 2025
Achèvement primaire (Réel)
3 juillet 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
3 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2026
Première publication (Réel)
27 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-665-4005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données et sous les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les données individuelles des participants (IPD) provenant des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et règlements applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .